Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosipolyneuropatia potilailla, joilla on rannekanavaoireyhtymä Venäjällä (LOCUS)

maanantai 13. toukokuuta 2024 päivittänyt: AstraZeneca

Monikeskushavainnollinen retrospektiivinen-prospektiivinen tutkimus perinnöllisen transtyretiiniamyloidoosipolyneuropatian esiintyvyydestä ja kliinisistä ominaisuuksista venäläispotilailla, joille tehdään CTS-leikkaus todellisessa kliinisessä käytännössä

Tämä on monikeskustutkimus, joka koostuu retrospektiivisistä ja prospektiivisista vaiheista. Retrospektiivinen vaihe sisältää toissijaisen tiedon keräämisen sähköisistä tai paperisista lääketieteellisistä tiedoista potilaista, joille tehtiin CTS-leikkaus, jotta voidaan arvioida heidän todennäköisyytensä saada ATTR PN.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

ATTR PN on genotyyppisesti, fenotyyppisesti ja maantieteellisesti vaihteleva sairaus, jonka ennuste on huono, vaikka saatavilla olevat sairautta modifioivat lääkkeet voivat muuttaa taudin kehityskulkua. Näin ollen maakohtainen epidemiologisen tiedon kerääminen ja varhaisen vaiheen PN:n tunnistaminen, mukaan lukien aiemmin väärin diagnosoidut potilaat, on ratkaisevan tärkeää tulosten ja elämänlaadun parantamiseksi. Mitään havainnointitutkimuksia ATTR PN:n epidemiologiasta koko Venäjän väestössä tai CTS-potilailla ei ole kuitenkaan tehty.

Siksi on tarpeen suorittaa laajamittainen havaintotutkimus ATTR PN:n esiintyvyyden määrittämiseksi Venäjällä, saada tietoa potilaiden kliinisistä ominaisuuksista ja määrittää heidän lääketieteellisiä tarpeitaan.

ATTR PN:n diagnosointiin Venäjällä viime vuosien aikana on ollut ominaista heterogeenisten menetelmien käyttö, mikä osittain selittyy molekyyligeneettisen testauksen puutteella, joka on välttämätöntä patogeenisen mutaation diagnosoimiseksi potilailla, joilla on perinnöllinen sairaus. ATTR PN. Siten tällaisten testien äskettäinen käyttöönotto rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä voi mahdollistaa luotettavien epidemiologisten tietojen arvioinnin, mukaan lukien arvioinnin todellisesta ATTR PN:n esiintyvyydestä CTS-potilaiden keskuudessa, mikä voi usein olla taudin ensimmäinen ilmentymä. Aikaisempi tunnistaminen voi puolestaan ​​johtaa hoidon oikea-aikaiseen aloittamiseen ja ATTR PN -potilaiden ennusteen muutokseen.

Arvioidakseen ATTR PN:n esiintyvyyttä potilailla, joille tehdään CTS-leikkaus Venäjällä, tähän tutkimukseen otetaan takautuvasti potilaat, joilla on CTS-diagnoosi ja jotka joutuvat leikkaukseen 1. tammikuuta 2021 ja 1. syyskuuta 2024 välisenä aikana. ATTR PN:n epäily arvioidaan kussakin tapauksessa, ja diagnostiset testit (kattava neurologinen tutkimus, mukaan lukien hermojohtavuustutkimus (NCS) yhdistettynä molekyyligeneettiseen testaukseen) taudin vahvistamiseksi tai poissulkemiseksi suoritetaan prospektiivisesti kelvollisille potilaille. Lisäksi analysoidaan kliinisiä piirteitä, samanaikaisia ​​ilmenemismuotoja ja diagnosoituja genotyyppejä tyypillisten ATTR PN -potilasprofiilien tutkimiseksi Venäjän federaatiossa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

880

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Venäjän federaatio, 194354
        • Rekrytointi
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tämä monikeskustutkimus sisältää takautuvasti 4 400 peräkkäistä aikuispotilasta, joille tehtiin CTS-leikkaus Venäjällä, mukaan lukien noin 880 potilasta, joilla on CTS ja joilla on suuri epäily ATTR PN:stä ja jotka otetaan mukaan tulevaan vaiheeseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

retrospektiivisen vaiheen osalta ovat:

  1. Potilaat, joilla on todettu CTS-diagnoosi ja jotka joutuvat leikkaushoitoon 1. tammikuuta 2021 ja 1. syyskuuta 2024 välisenä aikana.

  2. Ikä ≥ 18 vuotta leikkauksen aikaan.

    Lisäkriteerit tulevaan vaiheeseen ovat:

  3. Annettu kirjallinen tietoinen suostumus tutkimuksen tulevaa vaihetta varten (mukaan lukien molekyyligeneettinen testaus).
  4. Kahdenvälinen CTS;

  5. ≥1 seuraavista ominaisuuksista (punaiset liput):

    1. CIDP tai tuntemattoman etiologian polyneuropatia suvussa;
    2. Lannerangan selkäydinkanavan ahtauma;
    3. Autonominen toimintahäiriö, joka määritellään ≥1:n seuraavista oireista: i. maha-suolikanavan vaivat (ummetus, krooninen ripuli tai molemmat); ii. erektiohäiriö; iii. ortostaattinen hypotensio;
    4. kävelyhäiriöt;
    5. Hikoiluhäiriöt, anhidroosi.
    6. Distaalisten raajojen ihon parestesia ja polttaminen
    7. Distaalinen symmetrinen pareesi
    8. Raajojen lihasten hypotrofia ja hypotensio, arefleksia
    9. Hauislihaksen jänteen repeämä
    10. Aorttaläppästenoosi
    11. HFpEF:n diagnoosi
    12. Selittämätön painonpudotus ≥5 kiloa milloin tahansa CTS-oireiden alkamisen jälkeen;
    13. Vasemman kammion hypertrofia (perustuu potilaan sairauskertomukseen dokumentoituihin elektro- tai kaikukardiografisiin kriteereihin);
    14. Sydämen rytmihäiriöt;
    15. Munuaisten poikkeavuudet, jotka määritellään ≥ 1:llä seuraavista piirteistä - i. kroonisen munuaissairauden (CKD) dokumentoitu diagnoosi; ii. alentunut arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR <60 ml/min/1,73 m2); iii. kohonnut seerumin kreatiniini (SCr) yli paikallisen laboratorion vertailualueen; iv. albuminuria (≥30 mg/g kreatiniinia tai ≥30 mg/24h); v. proteinuria (virtsan tulosten mukaan).
    16. Oftalmologinen häiriö, jonka määrittelee ≥1 seuraavista piirteistä - i. lasiaisen kehon sulkeumat (samentuma); ii. Glaukooma; iii. pupillihäiriöt; iv. vitrektomia
  6. Aiemmin määritetyn ATTR-PN-diagnoosin puuttuminen (ICD-10 koodi Е85.1, "Neuropaattinen perinnöllinen familiaalinen amyloidoosi").

Poissulkemiskriteerit:

retrospektiivisen vaiheen osalta ovat:

  1. Osallistuminen kaikkiin interventiokokeisiin kirurgisesta toimenpiteestä nykyisen tutkimuksen loppuun asti.

    Muita tulevan vaiheen poissulkemiskriteerejä ovat:

  2. Aikaisemmin suoritettu TTR-geenitestaus;
  3. Todennettu B12-puutos;
  4. Alkoholin väärinkäytön historia potilaan sairauskertomuksen mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Määrittää ATTR PN:n esiintyvyys potilailla, joille tehdään CTS-leikkaus rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä Venäjän federaatiossa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Ensisijaisen tavoitteen saavuttamiseksi potilaiden, joilla on vahvistettu ATTR-PN-diagnoosi (TTR-geenimutaatio molekyyligeneettisen testauksen tulosten ja kliinisten oireiden ja/tai polyneuropatian merkkien mukaan), osuus CTS-leikkauksen saaneiden joukossa. laskettu.
Jopa 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida ATTR PN -potilaiden yleisiä demografisia ominaisuuksia Venäjällä - Keski-ikä (vuosia) CTS-oireiden alkaessa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
ATTR PN -potilaiden yleisten demografisten ominaisuuksien arvioiminen Venäjällä: Keski-ikä (vuosia) polyneuropatian oireiden alkaessa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
arvioida ATTR PN -potilaiden yleisiä demografisia ominaisuuksia Venäjällä: Niiden potilaiden osuus, joilla on myöhäinen (> 50 vuotta) ATTR PN -diagnoosi
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
arvioida ATTR PN -potilaiden yleisiä demografisia ominaisuuksia Venäjällä: Keski-ikä (vuosia) CTS-leikkauksen aikana
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
arvioida ATTR PN -potilaiden yleisiä demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia Venäjällä - Potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on CTS-indeksin ominaisuus, lataa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Vasen käsi;
  2. Oikea käsi;
  3. Molemmat kädet;
  4. Ensimmäinen menettely;
  5. Toinen ja myöhemmät menettelyt
jopa 12 kuukautta
arvioida ATTR PN -potilaiden yleisiä demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia Venäjällä: potilaiden osuus, joilla CTS uusiutuu leikkauksen jälkeen
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
arvioida ATTR PN -potilaiden yleisiä demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia Venäjällä: Potilaiden osuus, joille tehdään toistuva CTS-leikkaus indeksileikkauksen jälkeen
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
arvioida ATTR-PN-potilaiden yleisiä demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia Venäjällä: potilaiden osuus, joilla on PN:n eteneminen leikkauksen jälkeen
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
arvioida ATTR PN -potilaiden yleisiä demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia Venäjällä - Niiden potilaiden osuus, joilla on erilainen määrä punaisia ​​​​lippuja:
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. 1 punainen lippu;
  2. 2 punaista lippua;
  3. 3 punaista lippua;
  4. 4-5 punaista lippua;
  5. 6-10 punaista lippua;
  6. >10 punaista lippua;
jopa 12 kuukautta
arvioida ATTR PN -potilaiden yleisiä demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia Venäjällä: Keski-ikä (vuosia) ATTR PN -diagnoosissa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
arvioida ATTR PN -potilaiden yleisiä demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia Venäjällä: Naisten ja miesten osuus
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
arvioida ATTR PN -potilaiden yleisiä demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia Venäjällä - Keskimääräinen painoindeksi (BMI) ja potilaiden osuus, joilla on eri BMI-mitat leikkaushetkellä ja käynnillä 1:
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. alipainoinen (BMI <18,5 kg/m2);
  2. normaalipaino (BMI ≥18,5 ja <25 kg/m2);
  3. ylipaino (BMI ≥25 ja <30 kg/m2);
  4. Liikalihavuus (BMI ≥30 kg/m2)
jopa 12 kuukautta
arvioida ATTR PN -potilaiden yleisiä demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia Venäjällä: Niiden potilaiden osuus, joilla on ollut selittämätön painonpudotus (≥5 kg) missä tahansa vaiheessa oireiden alkamisen jälkeen
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
arvioida ATTR-PN-potilaiden yleisiä demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia Venäjällä: Keskimääräinen ja mediaaniaika CTS-oireiden alkamisesta (kk) ATTR-PN-diagnoosiin
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
ATTR PN -potilaiden yleisten demografisten ja kliinisten ominaisuuksien arvioiminen Venäjällä: Lääkäreiden mediaanimäärä oireiden ilmaantumisen jälkeen ennen oikeaa ATTR PN -diagnoosia
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
ATTR-PN-potilaiden yleisten demografisten ja kliinisten ominaisuuksien arvioiminen Venäjällä: PN-potilaiden mediaanimäärä ennen oikean ATTR-PN-diagnoosin tekemistä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
arvioida ATTR PN -potilaiden yleisiä demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia Venäjällä - Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on aiemmin todettu virheellinen diagnoosi lääketieteellisten tietojen mukaan, erityisesti:
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. CIDP;
  2. Lanne-/ristiluun radikulopatia;
  3. Lannekanavan ahtauma;
  4. Paraproteinaeminen perifeerinen neuropatia;
  5. Krooninen etenevä sensorinen/sensorimotorinen aksonaalinen idiopaattinen PN;
  6. AL-amyloidoosi;
  7. fibromyalgia;
  8. Muu (täsmennä)
jopa 12 kuukautta
Kuvailla tietoja kardiovaskulaaristen, neurologisten ja muiden liitännäissairauksien esiintymisestä venäläisillä potilailla, joilla on ATTR PN: Niiden potilaiden osuus, joiden suvussa on esiintynyt neuropaattista sairautta
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
Kuvaamaan tietoja kardiovaskulaaristen, neurologisten ja muiden rinnakkaissairauksien esiintymisestä venäläisillä potilailla, joilla on ATTR PN: Potilaiden osuus, joilla on erityisiä perifeerisiä neurologisia oireita:
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Neuropaattinen kipu (allodynia, hyperalgesia);
  2. Progressiiviset aistihäiriöt (lämpötilan lasku, kipu, muut tuntemukset);
  3. Parestesia, dysestesia;
  4. Progressiiviset motoriset häiriöt;
  5. Kävelyvaikeudet, kävelyhäiriöt;
  6. Tasapainohäiriö
jopa 12 kuukautta
Tietojen kuvaamiseksi kardiovaskulaaristen, neurologisten ja muiden liitännäissairauksien esiintymisestä venäläisillä potilailla, joilla on ATTR PN: Potilaiden osuus, joilla on erityisiä polyneuropatiavammaisuusluokkia (PND):
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. 0;
  2. I;
  3. II;
  4. IIIA;
  5. IIIB;
  6. IV;
jopa 12 kuukautta
Kuvaa tietoa kardiovaskulaaristen, neurologisten ja muiden liitännäissairauksien esiintymisestä venäläisillä potilailla, joilla on ATTR PN - Potilaiden osuus, joilla on spesifinen polyneuropatian oireiden jakautuminen:
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Yläraaja;
  2. Alaraaja;
  3. Sekä ylä- että alaraaja
jopa 12 kuukautta
Kuvaamaan tietoja kardiovaskulaaristen, neurologisten ja muiden liitännäissairauksien esiintymisestä venäläisillä potilailla, joilla on ATTR PN - potilaiden lukumäärä, joilla on autonomisia neurologisia oireita, mukaan lukien erityisesti:
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Ortostaattinen hypotensio;
  2. Pyörtyminen;
  3. Ruoansulatuskanavan motiliteettihäiriöt - i. Ummetus; ii. Varhainen kylläisyyden tunne; iii. Ripuli; iv. Pahoinvointi oksentelu;
  4. Erektiohäiriö;
  5. Neurogeeninen virtsarakko;
  6. Toistuvat virtsatietulehdukset;
  7. anhidroosi;
jopa 12 kuukautta
Kuvaamaan tietoja kardiovaskulaaristen, neurologisten ja muiden liitännäissairauksien esiintymisestä venäläisillä potilailla, joilla on ATTR PN - potilaiden lukumäärä, joilla on samanaikaisia ​​sydänoireita, mukaan lukien erityisesti:
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Vasemman kammion hypertrofia;
  2. Vasen nippu haaralohko;
  3. Atrioventrikulaarinen salpaus;
  4. Sydämen vajaatoiminta, jossa ejektiofraktio säilyy;
  5. Kohonnut seerumin N-terminaalisen proB-tyypin natriureettisen peptidin (NT-proBNP) pitoisuus;
  6. Sydämen läppästenoosi;
  7. Sydämen venttiilin regurgitaatio;
  8. takyarytmia;
  9. muu (täsmennä);
  10. Ei mitään;
jopa 12 kuukautta
Potilaiden määrä, jotka ottavat tiettyjä sydän- ja verisuonilääkkeitä CTS-leikkauksen aikana ja tulevan käynnin aikana:
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Angiotensiiniä konvertoivan entsyymin estäjä (ACEI) (täsmennä);
  2. Angiotensiinireseptorin salpaaja (ARB) (täsmennä);
  3. Angiotensiinireseptori ja neprilysiinin estäjä (ARNI);
  4. Natriumglukoosin kuljettajan tyypin 2 estäjä (SGLT2i) (täsmennä);
  5. Mineralokortikoidireseptorin antagonisti (MRA) (täsmennä);
  6. beetasalpaaja (täsmennä);
  7. Diureetti (täsmennä);
  8. Muut sydän- ja verisuonilääkkeet (CV) (täsmennä);
  9. muu (täsmennä);
jopa 12 kuukautta
Kuvailla tietoja sydän- ja verisuonisairauksien, neurologisten ja muiden liitännäissairauksien esiintymisestä venäläisillä potilailla, joilla on ATTR PN - potilaiden lukumäärä, joilla on samanaikaisia ​​oftalmologisia oireita, mukaan lukien erityisesti
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Lasikalvon sulkeumat (samentuminen);
  2. Glaukooma;
  3. Epänormaalit sidekalvosuonet;
  4. Papillaariset poikkeavuudet;
  5. Kuivat silmät;
  6. muu (täsmennä);
jopa 12 kuukautta
Kuvaamaan tietoja kardiovaskulaaristen, neurologisten ja muiden liitännäissairauksien esiintymisestä venäläisillä potilailla, joilla on ATTR PN - potilaiden lukumäärä, joilla on samanaikaisia ​​tuki- ja liikuntaelimistön oireita, mukaan lukien erityisesti:
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Selkärangan ahtauma;
  2. Nivelrikko, mukaan lukien lonkka- ja polvinivelleikkaus;
  3. Liipasinsormi;
  4. Charcotin nivelet;
  5. Hauislihaksen jänteen repeämä;
  6. Kiertäjämansetin vamma;
  7. muu (täsmennä);
jopa 12 kuukautta
Seerumin NT-proBNP:n (pg/ml) keskimääräinen ja mediaanipitoisuus
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, joilla on laboratoriossa varmistettu paraproteinemia
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
Keskimääräinen ja mediaani virtsan albumiini-kreatiniinisuhde (UACR, mg/g kreatiniinia)
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, joilla on diagnosoitu CKD, mukaan lukien erityisesti
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Vaihe C1;
  2. Vaihe C2;
  3. Vaihe C3a;
  4. Vaihe C3b;
  5. Vaihe C4;
  6. Vaihe C5;
jopa 12 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on samanaikainen munuaisten vajaatoiminta, mukaan lukien erityisesti
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Kohonnut SCr-taso (paikallisen laboratorion vertailualueen perusteella);
  2. Vähentynyt eGFR (<60 ml/min/1,73 m2);
  3. Albuminuria (≥30 mg/g kreatiniinia (≥30 mg/g kreatiniinia tai ≥30 mg/24h);
  4. proteinurian esiintyminen (virtsan tulosten mukaan);
  5. Amyloidinefropatian ultraäänimerkit;
jopa 12 kuukautta
Potilaiden määrä, joilla on vahvistettu pituudesta riippuvainen perifeerinen sensori-motorinen neuropatia NCS-tulosten perusteella
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
Keskimääräiset ja mediaanit mitatut perifeeristen sensoristen hermojen johtumisnopeudet
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Vasen mediaalinen;
  2. Vasen Ulnar;
  3. Vasen Sural;
  4. Oikea mediaalinen;
  5. Oikea Ulnar;
  6. Oikea Sural;
jopa 12 kuukautta
Potilaiden määrä, joilla on alentunut perifeerisen sensorisen hermon johtumisnopeus ≥1 kohdassa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
Keskimääräiset ja mediaanit mitatut perifeeristen motoristen hermojen johtumisnopeudet
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Vasen mediaalinen;
  2. Vasen Ulnar;
  3. Vasen sääriluun;
  4. Vasen Peroneal;
  5. Oikea mediaalinen;
  6. Oikea Ulnar;
  7. Oikea sääriluun;
  8. Oikea Peroneal;
jopa 12 kuukautta
Potilaiden määrä, joilla on alentunut motorisen sensorisen hermon johtumisnopeus ≥1 kohdassa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
Keskimääräiset ja mediaanit mitatut sensorisen toimintapotentiaalin (SAP) amplitudit
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Vasen mediaalinen;
  2. Vasen Ulnar;
  3. Vasen Sural;
  4. Oikea mediaalinen;
  5. Oikea Ulnar;
  6. Oikea Sural
jopa 12 kuukautta
Potilaiden määrä, joilla SAP-amplitudi on alentunut/poissa ≥1 kohdassa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
Mitattujen distaaliyhdistelihasten toimintapotentiaalin (dCMAP) amplitudien keskiarvo ja mediaani
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Vasen mediaalinen;
  2. Vasen Ulnar;
  3. Vasen sääriluun;
  4. Vasen Peroneal;
  5. Oikea mediaalinen;
  6. Oikea Ulnar;
  7. Oikea sääriluun;
  8. Oikea Peroneal
jopa 12 kuukautta
Mitattujen proksimaalisten yhdisteiden lihastoimintapotentiaalin (pCMAP) amplitudien keskiarvo ja mediaani
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Vasen mediaalinen;
  2. Vasen Ulnar;
  3. Vasen sääriluun;
  4. Vasen Peroneal;
  5. Oikea mediaalinen;
  6. Oikea Ulnar;
  7. Oikea sääriluun;
  8. Oikea Peroneal
jopa 12 kuukautta
Potilaiden määrä, joilla dCMAP:n amplitudi on vähentynyt tai puuttuu ≥1 kohdassa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
Potilaiden määrä, joilla pCMAP-amplitudi on vähentynyt/poissa ≥1 kohdassa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
Jokaisen pistemäärän saaneiden potilaiden osuus kunkin neurologisen tutkimuksen parametrin mukaan
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
Potilaiden määrä muokatun Rankin-asteikon tietyissä luokissa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Arvosana 1 (ei merkittävää vammaa);
  2. Pistemäärä 2 (lievä vamma);
  3. Pistemäärä 3 (kohtalainen vamma);
  4. Pistemäärä 4 (kohtalainen vamma);
  5. Pistemäärä 5 (vaikea vamma);
jopa 12 kuukautta
Potilaiden osuus, joilla on tietty määrä pisteitä tulehduksellisen neuropatian syyn ja hoidon (INCAT) yläraajojen asteikon mukaan
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. 0 pistettä;
  2. 1 piste;
  3. 2 pistettä;
  4. 3 pistettä;
  5. 4 pistettä;
  6. 5 pistettä
jopa 12 kuukautta
Pisteiden mediaanimäärä INCATin yläraajojen asteikon mukaan
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
Potilaiden osuus, joilla on tietty määrä pisteitä INCAT-alaraaja-asteikon mukaan
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. 0 pistettä;
  2. 1 piste;
  3. 2 pistettä;
  4. 3 pistettä;
  5. 4 pistettä;
  6. 5 pistettä
jopa 12 kuukautta
Pisteiden mediaanimäärä INCATin alaraaja-asteikon mukaan
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
Pisteiden keskimääräinen ja mediaani yhdistetyn kliinisen ja elektrofysiologisen pistemäärän mukaan
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
Kuvaamaan tietoja ATTR:n geneettisen testauksen tuloksista leikkausvaiheessa olevilla CTS-potilailla: Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on spesifisiä TTR-geenimutaatioita
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Val30Met;
  2. Ile107Val;
  3. Phe33Leu;
  4. Ala81Val;
  5. Ser23Asn;
  6. Ala25Thr;
  7. Val32Ala;
  8. Thr40Asn;
  9. Gly47Ala;
  10. Glu54Gln;
  11. Tyr69Phe;
  12. Glu92Lys;
  13. Thr119Met;
  14. muu
jopa 12 kuukautta
arvioida ATTR PN -potilaiden yleisiä demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia Venäjällä - Niiden potilaiden osuus, joilla on aiemmin todettu virheellinen diagnoosi lääketieteellisten tietojen mukaan, erityisesti:
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. CIDP;
  2. Lanne-/ristiluun radikulopatia;
  3. Lannekanavan ahtauma;
  4. Paraproteinaeminen perifeerinen neuropatia;
  5. Krooninen etenevä sensorinen/sensorimotorinen aksonaalinen idiopaattinen PN;
  6. AL-amyloidoosi;
  7. fibromyalgia;
  8. muu (täsmennä);
jopa 12 kuukautta
Kuvaamaan tietoja kardiovaskulaaristen, neurologisten ja muiden liitännäissairauksien esiintymisestä venäläisillä potilailla, joilla on ATTR PN - potilaiden osuus, joilla on autonomisia neurologisia oireita, mukaan lukien erityisesti:
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta

ilmenemismuotoja, mukaan lukien erityisesti:

  1. Ortostaattinen hypotensio;
  2. Pyörtyminen;
  3. Ruoansulatuskanavan motiliteettihäiriöt - i. Ummetus; ii. Varhainen kylläisyyden tunne; iii. Ripuli; iv. Pahoinvointi oksentelu;
  4. Erektiohäiriö;
  5. Neurogeeninen virtsarakko;
  6. Toistuvat virtsatietulehdukset;
  7. anhidroosi;
jopa 12 kuukautta
Kuvaamaan tietoja kardiovaskulaaristen, neurologisten ja muiden liitännäissairauksien esiintymisestä venäläisillä potilailla, joilla on ATTR PN - potilaiden osuus, joilla on samanaikaisia ​​sydänoireita, mukaan lukien erityisesti:
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Vasemman kammion hypertrofia;
  2. Vasen nippu haaralohko;
  3. Atrioventrikulaarinen salpaus;
  4. Sydämen vajaatoiminta, jossa ejektiofraktio säilyy;
  5. Kohonnut seerumin N-terminaalisen proB-tyypin natriureettisen peptidin (NT-proBNP) pitoisuus;
  6. Sydämen läppästenoosi;
  7. Sydämen venttiilin regurgitaatio;
  8. takyarytmia;
  9. muu (täsmennä);
  10. Ei mitään;
jopa 12 kuukautta
potilaiden osuus, jotka ottavat tiettyjä sydän- ja verisuonilääkkeitä CTS-leikkauksen aikana ja tulevan käynnin aikana:
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Angiotensiiniä konvertoivan entsyymin estäjä (ACEI) (täsmennä);
  2. Angiotensiinireseptorin salpaaja (ARB) (täsmennä);
  3. Angiotensiinireseptori ja neprilysiinin estäjä (ARNI);
  4. Natriumglukoosin kuljettajan tyypin 2 estäjä (SGLT2i) (täsmennä);
  5. Mineralokortikoidireseptorin antagonisti (MRA) (täsmennä);
  6. beetasalpaaja (täsmennä);
  7. Diureetti (täsmennä);
  8. Muut sydän- ja verisuonilääkkeet (CV) (täsmennä);
  9. muu (täsmennä);
jopa 12 kuukautta
Kuvailla tietoja kardiovaskulaaristen, neurologisten ja muiden liitännäissairauksien esiintymisestä venäläisillä potilailla, joilla on ATTR PN - potilaiden osuus, joilla on samanaikaisia ​​oftalmologisia oireita, mukaan lukien erityisesti
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Lasikalvon sulkeumat (samentuminen);
  2. Glaukooma;
  3. Epänormaalit sidekalvosuonet;
  4. Papillaariset poikkeavuudet;
  5. Kuivat silmät;
  6. muu (täsmennä);
jopa 12 kuukautta
Kuvailla tietoja kardiovaskulaaristen, neurologisten ja muiden liitännäissairauksien esiintymisestä venäläisillä potilailla, joilla on ATTR PN - potilaiden osuus, joilla on samanaikaisia ​​tuki- ja liikuntaelimistön oireita, mukaan lukien erityisesti:
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Selkärangan ahtauma;
  2. Nivelrikko, mukaan lukien lonkka- ja polvinivelleikkaus;
  3. Liipasinsormi;
  4. Charcotin nivelet;
  5. Hauislihaksen jänteen repeämä;
  6. Kiertäjämansetin vamma;
  7. muu (täsmennä);
jopa 12 kuukautta
potilaista, joilla on samanaikainen munuaisten vajaatoiminta, mukaan lukien erityisesti
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
  1. Kohonnut SCr-taso (paikallisen laboratorion vertailualueen perusteella);
  2. Vähentynyt eGFR (<60 ml/min/1,73 m2);
  3. Albuminuria (≥30 mg/g kreatiniinia (≥30 mg/g kreatiniinia tai ≥30 mg/24h);
  4. proteinurian esiintyminen (virtsan tulosten mukaan);
  5. Amyloidinefropatian ultraäänimerkit;
jopa 12 kuukautta
niiden potilaiden osuus, joilla on vahvistettu pituudesta riippuvainen perifeerinen sensori-motorinen neuropatia NCS-tulosten perusteella
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
potilaiden, joilla perifeerisen sensorisen hermon johtumisnopeus on alentunut ≥1 kohdassa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
potilaiden, joilla on alentunut motorisen sensorisen hermon johtumisnopeus ≥1 kohdassa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
potilaiden osuus, joiden SAP-amplitudi on alentunut tai puuttuu ≥1 kohdassa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
potilaiden osuudella, joiden dCMAP-amplitudi on vähentynyt tai puuttuu ≥1 kohdassa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
potilaiden osuus, joiden pCMAP-amplitudi on vähentynyt tai puuttuu ≥1 kohdassa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
jopa 12 kuukautta
potilaiden osuus modifioidun Rankin-asteikon erityisluokista
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
-a) Arvosana 1 (ei merkittävää vammaa); b) Arvosana 2 (lievä vamma); c) Pistemäärä 3 (kohtalainen vamma); d) Pistemäärä 4 (kohtalaisen vaikea vamma); e) Arvosana 5 (vaikea vamma
jopa 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AstraZeneca

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 29. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 16. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • D8451R00001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa