Kombinált kemoterápia áttétes rhabdomyosarcomában vagy más rosszindulatú mezenchimális daganatokban szenvedő gyermekek kezelésében

CÉLKITŰZÉSEK:

• Határozza meg a metasztatikus rhabdomyosarcomában vagy más rosszindulatú mesenchymalis daganatban szenvedő gyermekek teljes túlélését, akiket két különböző kemoterápiás séma valamelyikével kezelnek a kockázati csoport alapján.
• Határozza meg az alacsony intenzitású fenntartó kemoterápia szerepét az intenzív hagyományos kemoterápia után standard kockázatú gyermekeknél.
• Határozza meg a terápiás ablak értékét a magas kockázatú gyermekeknél.
• Határozza meg a perifériás vér őssejt-transzplantációjával végzett szekvenciális nagy dózisú kemoterápia szerepét a teljes válasz elérésében magas kockázatú gyermekeknél.
• Határozza meg a teljes választ, a teljes túlélést és az eseménymentes túlélést magas kockázatú gyermekeknél.

VÁZLAT: Ez egy többközpontú tanulmány. A betegeket kockázati csoportok szerint csoportosítják (standard vagy magas).

Standard kockázatú betegek:

• Kezdeti kemoterápia: A betegek IV. vinkrisztint kapnak az 1. napon az 1-7. héten. A betegek dactinomycin IV-et is kapnak az 1. napon, és ifoszfamidot IV 1 órán keresztül az 1. hét 1-3. napján. A betegek ezt követően a 4. hét 1. napján 1 órán keresztül IV. karboplatint és 6 órán keresztül epirubicint kapnak. A betegek ezt követően ifoszfamid IV 1 órán át és etopozid IV 4 órán keresztül a 7. hét 1-3. napján. A kezelés 8 hetente ismétlődik 3 kúra a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A második kúra után az 50%-nál kevesebb részleges választ (PR) rendelkező betegeket eltávolítják a vizsgálatból.

Parameningealis betegségben szenvedő betegek a 9. héttől kezdődően körülbelül 8 héten keresztül heti 5 napon át sugárkezelésben részesülnek.

• Fenntartó kemoterápia: A betegek ciklofoszfamid IV-et kapnak 1 órán át, vinkrisztin IV-et és dactinomycin IV-et az 1. napon. A kezelés 3 hetente megismétlődik 9 kúrán keresztül a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában.

Azok a betegek, akik a 17. héten PR-ban maradnak, körülbelül 9 hétig sugárterápián esnek át a 18. héttől kezdődően.

Magas kockázatú betegek:

• Kezdeti kemoterápia: A betegek ablakvizsgálati gyógyszert kapnak karboplatint IV 1 órán keresztül vagy doxorubicint az 1. napon. A kezelést 3 hetente ismételjük 2 tanfolyamon keresztül.

A betegek nagy dózisú ciklofoszfamid IV-et kapnak 1 órán keresztül a 7. hét 1-3. napján. A 8. naptól kezdve a betegek filgrasztimot (G-CSF) IV vagy szubkután (SC) kapnak naponta a 13. napig. A betegek perifériás vér őssejt (PBSC) gyűjtésen eshetnek át.

A betegek nagy dózisú etopozid IV-et kapnak 24 órán keresztül a 15-17. napon. A 22. naptól kezdve a betegek G-CSF IV-et vagy SC-t kapnak naponta a 27. napig.

A betegek nagy dózisú ciklofoszfamid IV-et kapnak 1 órán keresztül a 29-31. napon. A 36. naptól kezdve a betegek naponta G-CSF IV-et vagy SC-t kapnak a 42. napig. A betegek PBSC-gyűjtésen eshetnek át, ha korábban nem végezték el. A teljes választ (CR) elért betegeket eltávolítják a vizsgálatból.

A betegek nagy dózisú carboplatin IV-et kapnak 1 órán keresztül a 44-48. napon. A betegek PBSC reinfúzión esnek át az 52. napon. Az 55. naptól kezdve a betegek naponta kapnak G-CSF IV-et vagy SC-t, amíg a vérkép helyreáll.

• Fenntartó kemoterápia: A betegek fenntartó kemoterápiában részesülnek, amely ciklofoszfamidot, vinkrisztint és dactinomycint tartalmaz, ugyanúgy, mint a standard kockázatú betegek.

Parameningealis betegségben szenvedő betegek és azok, akik nem értek el CR-t, a 17. héttől kezdődően sugárkezelésben részesülnek. A CR-t elérő betegek, hacsak nem távolítják el az áttétes betegséget, a 15. héttől kezdődően sugárkezelésben részesülnek.

A betegeket 2 éven keresztül 2 havonta, 1 évig 3 havonta, 2 évig 6 havonta, majd ezt követően évente követik.

TERVEZETT GYŰJTEMÉNY: Összesen 8-30 standard kockázatú beteg vesz részt ebben a vizsgálatban 4 éven belül. 4-5 éven belül összesen 15-75 magas kockázatú beteget vonnak be ebbe a vizsgálatba.