Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nem myeloablatív csontvelő-transzplantáció sarlósejtes vérszegénységben és más vérbetegségben szenvedő betegek számára

2019. március 25. frissítette: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

A nem myeloablatív kondicionálás és a részlegesen HLA-hoz nem illő és HLA-egyező csontvelő transzplantációjának II. fázisa sarlósejtes vérszegénységben és más hemoglobinopátiában szenvedő betegeknél

INDOKOLÁS: Alacsony dózisú kemoterápia, például fludarabin és ciklofoszfamid, valamint a teljes test besugárzása a donor csontvelő-transzplantáció előtt segít megállítani a kóros sejtek növekedését. Segít abban is, hogy a páciens immunrendszere ne utasítsa el a donor őssejtjeit. Amikor egy donortól származó egészséges őssejteket infundálják a páciensbe, ezek segíthetik a páciens csontvelőjét őssejtek, vörösvérsejtek, fehérvérsejtek és vérlemezkék előállításában. Néha a donortól származó transzplantált sejtek immunválaszt válthatnak ki a szervezet normál sejtjei ellen. A szirolimusz és a mikofenolát-mofetil transzplantáció után történő alkalmazása megakadályozhatja ezt.

CÉL: Ez a II. fázisú vizsgálat azt vizsgálja, hogy a fludarabin és a ciklofoszfamid együttes besugárzása a teljes test besugárzásával, majd a donor csontvelő-transzplantációjával mennyire működik a sarlósejtes vérszegénységben és más vérbetegségben szenvedő betegek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

CÉLKITŰZÉSEK:

  • Határozza meg azoknak a súlyos hemoglobinopátiában szenvedő betegek transzplantációval kapcsolatos mortalitását és progressziómentes túlélését, akik fludarabin-foszfátot, ciklofoszfamidot és teljes testre kiterjedő besugárzást, majd részben HLA-val nem egyező csontvelő-transzplantációt kapnak első fokú rokonoktól vagy HLA-hoz hasonló donoroktól.
  • Jellemezze a donor hematopoietikus kimérizmusát 30, 60 és 180 nappal a transzplantáció után ezeknél a betegeknél.
  • Határozza meg ezen kezelési rend hematológiai és nem hematológiai toxicitását ezeknél a betegeknél.

VÁZLAT:

  • Felkészítő séma: A betegek fludarabin-foszfát IV-et kapnak 30 percen keresztül a -6. és -2. napon, és ciklofoszfamid IV-et 1-2 órán keresztül a -6. és -5. napon. A betegek az -1. napon a teljes test besugárzását is alávetik.
  • Csontvelő-transzplantáció: A betegek allogén csontvelő-transzplantáción esnek át a 0. napon. A betegek ezután ciklofoszfamid IV-et kapnak 1-2 órán keresztül a 3. és 4. napon.
  • A graft-versus-host betegség profilaxisa: A betegek az 5-365. napon naponta szájon át szirolimuszt kapnak, az 5-35. napon pedig naponta háromszor orális mikofenolát-mofetilt.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket rendszeresen megfigyelik.

TERVEZETT GYŰJTEMÉNY: Összesen 50 beteg vesz részt ebben a vizsgálatban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

43

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21231-2410
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

A BETEGSÉG JELLEMZŐI:

  • A következő sarlósejtes anémiák (Hb SS) közül egynek a diagnózisa:

    • Hb S/β° thalassemia
    • Hb S/β+ thalassemia
    • Hb SC betegség
    • Hb SE betegség
    • Hb SD betegség
    • Hemoglobin SO-arab betegség
    • Hb S/a magzati hemoglobin örökletes perzisztenciája

  • Az alábbi kritériumok közül 1-nek megfelel:

    • Invazív pneumococcus betegség anamnézisében
    • Stroke vagy központi idegrendszeri esemény több mint 24 órán keresztül
    • Az agy parenchyma károsodására utaló MRI változások
    • A cerebrovaszkuláris betegség bizonyítéka mágneses rezonancia angiográfiával
    • Akut mellkasi szindróma, amely cseretranszfúziót vagy kórházi kezelést igényel
    • Ismétlődő vazookkluzív fájdalomkrízis (évente > 2 az elmúlt 2 évben)
    • I. vagy II. stádiumú sarlós tüdőbetegség
    • Sarlós retinopátia
    • Osteonecrosis
    • Vörössejtek alloimmunizálása (> 2 antitest) hosszú távú transzfúzió során
    • Dactilitis konstelláció az első életévben ÉS a kiindulási hemoglobin < 7 g/dl és leukocitózis (WBC > 13,4/mm^3) fertőzés hiányában a második életévben
    • Gödrös vörösvértestek száma > 3,5% az első életévben
  • Nem alkalmas vagy elutasított csontvelő-transzplantációt HLA-egyezésű testvérdonortól

  • Részben nem illő (legalább haploidentikus) elsőfokú rokondonor áll rendelkezésre

    • Nincs kisebb (donor anti-recipiens) ABO inkompatibilitás, ha elérhető ABO-kompatibilis donor

A BETEG JELLEMZŐI:

  • ECOG teljesítményállapot (PS) 0-1 VAGY Karnofsky vagy Lansky PS 70-100%
  • LVEF ≥ 35%
  • FEV_1 és a kényszerített vitálkapacitás ≥ 40% előre jelzett
  • Közvetlen bilirubin < 3,1 mg/dl
  • Az ECHO nem mérsékelt vagy súlyos pulmonális hipertóniát
  • Nincs olyan legyengítő orvosi vagy pszichiátriai betegség, amely kizárná a tanulmányban való részvételt
  • Nincs HIV pozitivitás
  • Nem terhes vagy szoptat
  • Negatív terhességi teszt
  • A termékeny betegeknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk

ELŐZETES EGYIDEJŰ TERÁPIA:

  • Nincs előzetes transzfúzió a donortól
  • Nincsenek immunszuppresszív szerek, beleértve a szteroidokat hányáscsillapítóként, a transzplantáció utáni ciklofoszfamid utolsó adagját követő 24 órán belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Transzplantáció - 200 cGy
Kondicionáló séma anti-timocita globulinnal, fludarabinnal, ciklofoszfamiddal és teljes test besugárzással - 200. Rohamok profilaxisa levetiracetámmal. Allogén csontvelő-transzplantációs infúzió a 0. napon. Graft-vs-host-disease (GVHD) profilaxis ciklofoszfamiddal, mikofenolát-mofetil-lel és szirolimusszal.
Drog: Ciklofoszfamid
Ciklofoszfamid (Cy) 14,5 mg/kg/nap intravénásan (IV) a -6. és -5. napon és 50 mg/kg/nap IV a +3. és +4. napon.
Más nevek:
  • Cytoxan
  • CTX
  • Cy
Drog: Fludarabine
Fludarabine 30 mg/m^2/nap IV a -6., -5., -4., -3. és -2. napon.
Más nevek:
  • Fludara
Drog: Mikofenolát-mofetil
Mikofenolát-mofetil 15 mg/kg szájon át (PO) naponta háromszor a +5. naptól a +35. napig.
Más nevek:
  • CellCept
  • MMF
Drog: Sirolimus
A Sirolimus első adagja 6 mg PO a +5. napon. A további adagolást a gyógyszerszinttől függően módosítják. A Sirolimus a +365 napon keresztül folytatódik.
Más nevek:
  • Rapamune
Eljárás: Allogén csontvelő-transzplantáció
Az allogén csontvelő-transzplantáció egy olyan eljárás, amely során a donortól csontvelőt vesznek, és átadják a recipiensnek.
Más nevek:
  • Allo BMT
Sugárzás: A teljes test besugárzása - 200
200 centigray (cGy) egy frakcióban a -1. napon.
Más nevek:
  • TBI
Drog: Levetiracetam
Naponta kétszer 500 mg PO adva a -6. naptól a +365. napig.
Más nevek:
  • Keppra
Biológiai: Anti-timocita globulin
Tesztdózis 0,5 mg/kg IV a -9. napon, majd 2 mg/ttkg/nap IV a -8. és -7. napon.
Más nevek:
  • ATG
  • Thymoglobulin
Kísérleti: Transzplantáció - 400 cGy
Kondicionáló séma anti-timocita globulinnal, fludarabinnal, ciklofoszfamiddal és teljes test besugárzással - 400. Rohamok profilaxisa levetiracetámmal. Allogén csontvelő-transzplantációs infúzió a 0. napon. Graft-vs-host-disease (GVHD) profilaxis ciklofoszfamiddal, mikofenolát-mofetil-lel és szirolimusszal.
Drog: Ciklofoszfamid
Ciklofoszfamid (Cy) 14,5 mg/kg/nap intravénásan (IV) a -6. és -5. napon és 50 mg/kg/nap IV a +3. és +4. napon.
Más nevek:
  • Cytoxan
  • CTX
  • Cy
Drog: Fludarabine
Fludarabine 30 mg/m^2/nap IV a -6., -5., -4., -3. és -2. napon.
Más nevek:
  • Fludara
Drog: Mikofenolát-mofetil
Mikofenolát-mofetil 15 mg/kg szájon át (PO) naponta háromszor a +5. naptól a +35. napig.
Más nevek:
  • CellCept
  • MMF
Drog: Sirolimus
A Sirolimus első adagja 6 mg PO a +5. napon. A további adagolást a gyógyszerszinttől függően módosítják. A Sirolimus a +365 napon keresztül folytatódik.
Más nevek:
  • Rapamune
Eljárás: Allogén csontvelő-transzplantáció
Az allogén csontvelő-transzplantáció egy olyan eljárás, amely során a donortól csontvelőt vesznek, és átadják a recipiensnek.
Más nevek:
  • Allo BMT
Drog: Levetiracetam
Naponta kétszer 500 mg PO adva a -6. naptól a +365. napig.
Más nevek:
  • Keppra
Biológiai: Anti-timocita globulin
Tesztdózis 0,5 mg/kg IV a -9. napon, majd 2 mg/ttkg/nap IV a -8. és -7. napon.
Más nevek:
  • ATG
  • Thymoglobulin
Sugárzás: A teljes test besugárzása - 400
400 centigray (cGy) egy frakcióban a -1. napon.
Más nevek:
  • TBI

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Transzplantációval kapcsolatos mortalitás
Időkeret: Akár egy évig
A csontvelő-transzplantációval kapcsolatos okok miatt elhunyt résztvevők száma.
Akár egy évig
Progressziómentes túlélés
Időkeret: 2 év
Azon résztvevők százalékos aránya, akik visszaesés nélkül élnek.
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Donorkimérizmus 30 napos korban
Időkeret: 30 nap
A teljes (95-100%), vegyes (5-94%) és nem (0-4%) donor sejtekkel rendelkező résztvevők száma. Kimérizmusról számoltak be a rendezetlen teljes vér és a T-sejtek esetében.
30 nap
Donor kimérizmus 1 évesen
Időkeret: 1 év
A teljes (95-100%), vegyes (5-94%) és nem (0-4%) donor sejtekkel rendelkező résztvevők száma. Kimérizmusról számoltak be a rendezetlen teljes vér és a T-sejtek esetében.
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Javier Bolanos-Meade, MD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2008. június 23.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. december 29.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. december 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. június 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. június 20.

Első közzététel (Becslés)

2007. június 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. április 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. március 25.

Utolsó ellenőrzés

2019. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • J0676
  • P30CA006973 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • P01CA015396 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • NA_00002479 (Egyéb azonosító: JHMIRB)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Nigeria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel