Tanulmány a CF102 hatékonyságáról és biztonságosságáról alkoholmentes zsírmájbetegségek kezelésében

Bevételi kritériumok:

1. Legalább 18 éves.
2. A NAFLD diagnosztizálása a máj triglicerid-koncentrációjának non-invazív meghatározásával, amelyet a triglicerid koncentrációja ≥10,0% NMRS-sel határoz meg.

3. Az alábbiak közül legalább 2:

   • Elhízás, ≥25 és ≤40 kg/m2 testtömeg-indexként (BMI) definiálva; vagy derékbőség >88 és <200 cm nőknél vagy >102 és <200 cm férfiaknál
   • II-es típusú diabetes mellitus, az American Diabetes Association kritériumai szerint (1. függelék)
   • Vérnyomás 130/85 vagy magasabb (akár szisztolés, akár diasztolés)
   • Hipertrigliceridémia, definíció szerint >150 mg/dl (>1,7 mmol/l)
   • Csökkentett nagy sűrűségű lipoprotein (HDL) koleszterin, a definíció szerint <40 mg/dl (<1,04 mmol/L) férfiaknál vagy <50 mg/dl (<1,3 mmol/L) nőknél.

4. Elfogadható máj metabolikus és szintetikus funkció, amint azt a Szűrés jelzi:

   • Szérum albumin ≥3,5 g/dl
   • INR ≤1,2
   • Szérum összbilirubin ≤2,0 mg/dl.
5. Cirrhosis hiánya, a Fibroscan pontszám ≤F4 és a májmerevség mérése (LSM) 7 13 kPa.

6. A következő laboratóriumi értékeket kell dokumentálni a szűréskor a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt:

   • Abszolút neutrofilszám >1,5x109/l
   • Thrombocytaszám >100x109/L
   • Szérum kreatinin <2,0 mg/dl.
7. Fogamzóképes nők esetében negatív szérum terhességi teszt eredménye (nem terhes vagy szoptató).
8. Értse meg és adjon írásos beleegyezést a részvételhez.
9. A gyógynövény-kiegészítőket, homeopátiás gyógyszereket vagy más alternatív kezeléseket szedő betegeknek legalább 6 hónapig stabil kezelésben kell lenniük a randomizálás előtt.
10. Hajlandó betartani a tervezett látogatásokat, kezelési terveket, laboratóriumi értékeléseket és egyéb tanulmányokkal kapcsolatos eljárásokat.

Kizárási kritériumok:

1. Aszcites, hepatikus encephalopathia vagy a cirrhosis egyéb klinikai jelei.
2. Egyéb aktív akut vagy krónikus májbetegség, például autoimmun hepatitis, hepatitis B, hepatitis C, alkoholos májbetegség vagy hepatocelluláris karcinóma a szűrés és a randomizálás idején.
3. Családi diszlipidémia.
4. 5% feletti súlycsökkenés az alaphelyzetet megelőző 6 hónapon belül.
5. Bariátriai műtét története a szűrést követő 5 éven belül.
6. A II-es típusú diabetes mellitustól eltérő.
7. Napi alkoholbevitel >20 g/nap nőknél és 30 g/nap férfiaknál (átlagosan naponta), a kórtörténet szerint.
8. Kezelés a következő antidiabetikus gyógyszerekkel: DPP-4 inhibitor, hacsak nem hagyták abba 3 hónappal a szűrés előtt, GLP-1 receptor agonisták (például Januvia [szitagliptin], Byetta [inkretin] stb.), hacsak nem kezdték el legalább 12 hónapig és stabil dózisban legalább 3 hónappal a szűrés előtt.
9. Metformin, fibrátok, sztatinok, inzulin vagy szulfonilurea, kivéve, ha az adagot a szűrést megelőző utolsó 1 hónapban stabilizálták.
10. Több mint 7 nap valproinsavval, tamoxifennel, metotrexáttal, amiodaronnal, rifaximinnel, egyéb antibiotikumokkal vagy antikolinerg szerekkel végzett kezelés a szűrést megelőző 3 hónapon belül.
11. Kontrollálatlan vagy klinikailag instabil pajzsmirigybetegség, a vizsgálóvezető megítélése szerint.
12. Szeropozitivitás a vírusos hepatitis vagy a humán immundeficiencia vírus (HIV) markereire a szűréskor.
13. Nem kontrollált artériás magas vérnyomás vagy pangásos szívelégtelenség (New York Heart Association 3. vagy 4. osztályozása).
14. Angina, szívinfarktus, cerebrovaszkuláris baleset, koszorúér/perifériás artéria bypass műtét, tranziens ischaemiás roham vagy tüdőembólia a vizsgált gyógyszer kezelésének megkezdése előtt 3 hónapon belül.
15. Kezelést igénylő szívritmuszavar a kórelőzményben vagy folyamatban lévő, bármilyen fokú pitvarfibrilláció vagy a QTc (Fridericia) intervallum tartós megnyúlása >450 msec-re férfiaknál vagy >470msec-re nőknél.
16. Terhes vagy szoptató nőstény.
17. Fogamzóképes korú nők, kivéve, ha beleegyeznek abba, hogy olyan kettős fogamzásgátlási módszereket alkalmazzanak, amelyek a vizsgálóvezető véleménye szerint hatékonyak és megfelelőek az adott beteg körülményei között a vizsgálati gyógyszer szedése alatt.
18. Férfiak, akik fogamzóképes korú nővel partnerek, kivéve, ha beleegyeznek a hatékony, kettős fogamzásgátló módszer alkalmazásába (azaz óvszer, orális, injekciós vagy barrier módszert használó női partnerrel) a vizsgálati gyógyszer szedése alatt.
19. Bármilyen súlyos, akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi rendellenesség, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati gyógyszer adásával kapcsolatos kockázatot, megzavarhatja a tájékozott beleegyezési folyamatot és/vagy a vizsgálat követelményeinek való megfelelést, vagy zavarja a vizsgálati eredmények értelmezését, és a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a pácienst a vizsgálatba való belépésre.