2. fázis, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált a CF102 hatékonysága és biztonságossága hepatocelluláris karcinómában (HCC)

Bevételi kritériumok:

1. Férfiak és nők legalább 18 évesek.

2. A HCC diagnózisa:

   • Azoknál az alanyoknál, akiknél nem áll fenn cirrhosis a diagnózis idején, a HCC diagnózisa citológiai és/vagy szövettanilag dokumentált.
   • Azoknál az alanyoknál, akiknél a diagnózis idején cirrhosis áll fenn, a HCC diagnózisát az American Association for the Study of Liver Diseases Practice Guideline algoritmusa szerint állapították meg (E. melléklet).
3. A HCC előrehaladott, azaz kezelésre nem reagáló vagy metasztatikus, és nem várható, hogy a standard terápiák gyógyítóak.
4. 1 korábbi szisztémás gyógyszeres kezelés átvétele legalább 3 hétig, és a kezeléstől való elállás akár intolerancia, akár radiográfiai betegség progressziója miatt. Ha a kezelést a National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events (CTCAE v4.0) szerint 3. vagy 4. fokozatú eseményként megnyilvánuló intolerancia miatt vonták meg, akkor a megvonás előtt 3 hétnél rövidebb folyamatos előzetes beadás elfogadható (lásd még a Kizárási kritériumot). #3).
5. A korábbi szisztémás kezelést a kiindulási vizit előtt legalább 2 hétig megszakították.
6. Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményi állapota (PS) ≤ 2 (B függelék).
7. A Child-Pugh B osztályba sorolt ​​cirrhosis (C. függelék).

8. A következő laboratóriumi értékeket kell dokumentálni a vizsgálati gyógyszer első adagja előtti 3 napon belül:

   • Abszolút neutrofilszám (ANC) ≥ 1,5 × 109/l
   • Thrombocytaszám ≥ 75 × 109/L
   • Szérum kreatinin ≤ 2,0 mg/dl
   • Aszpartát-aminotranszferáz (AST) és alanin-aminotranszferáz (ALT) ≤ a normálérték felső határának (ULN) 5-szöröse
   • Összes bilirubin ≤ 3,0 mg/dl
   • Szérum albumin ≥ 2,8 g/dl
   • A protrombin idő (PT) legfeljebb 6 másodperccel hosszabb, mint a kontrollé.
9. Várható élettartam ≥ 6 hét.

Kizárási kritériumok:

1. Nem vagy több mint 1 korábbi HCC szisztémás gyógyszeres terápia átvétele.
2. Szisztémás rákterápia, immunmoduláns gyógyszeres terápia, immunszuppresszív terápia vagy > 20 mg/nap prednizon vagy azzal egyenértékű kortikoszteroidok átvétele az alaplátogatást megelőző 14 napon belül, vagy egyidejűleg a vizsgálat során.
3. Korábbi kemoterápia akut vagy krónikus toxicitása, amely nem oldódott ≤ 1. fokozatra, a CTCAE v 4.0 szerint.
4. Lokoregionális kezelés a kiindulási vizit előtt 4 héten belül.
5. Nagy műtét vagy sugárterápia az alaplátogatást megelőző 4 héten belül.
6. Bármely vizsgálati szer használata az alaplátogatást megelőző 4 héten belül.
7. Child-Pugh A vagy C osztályú cirrhosis vagy hepatikus encephalopathia.
8. Transzfúziót igénylő nyelőcső vagy egyéb gyomor-bélrendszeri vérzés előfordulása az alaplátogatás előtti 4 héten belül.
9. Aktív bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés, amely szisztémás terápiát vagy műtéti vagy radiológiai beavatkozást igényel.
10. Ismert humán immundeficiencia vírussal vagy szerzett immunhiányos szindrómával összefüggő betegség.
11. Májátültetés.
12. Aktív rosszindulatú daganat, kivéve a HCC-t.
13. Nem kontrollált artériás magas vérnyomás vagy pangásos szívelégtelenség (New York Heart Association 3. vagy 4. osztályozása) (B. függelék).
14. Angina, szívinfarktus, cerebrovaszkuláris baleset, koszorúér/perifériás artéria bypass műtét, tranziens ischaemiás roham vagy tüdőembólia a vizsgált gyógyszer kezelésének megkezdése előtt 3 hónapon belül.
15. Kezelést igénylő szívritmuszavar a kórelőzményben vagy folyamatban lévő, bármilyen fokú pitvarfibrilláció, vagy a QTc (Fridericia) intervallum tartós megnyúlása > 450 msec-re férfiaknál vagy >470msec-re nőknél.
16. Terhes vagy szoptató nőstény.
17. Bármilyen súlyos, akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot, vagy laboratóriumi eltérés, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati gyógyszer adásával kapcsolatos kockázatot; beavatkozhat a tájékozott hozzájárulási eljárásba és/vagy a tárgyalás követelményeinek való megfelelésbe; vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, és a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné az alanyt a vizsgálatba való belépésre.