Amilorid klinikai vizsgálat látóideggyulladásban (ACTION)

A szklerózis multiplex (SM), az idegrendszer gyulladásos állapota, a munkaképes korú emberek rokkantságának leggyakoribb oka a nyugati világban. Az SM-ben a gyulladásos epizódok mellett axonális és neuronális károsodás is előfordul. Ezt az axonvesztést tartják a fogyatékosság fő patológiás szubsztrátjának SM-ben.

Az akut gyulladásos demyelinizáló optikai neuritis gyakori esemény a sclerosis multiplexben. A látóideggyulladást követően a látóideg és a retina axonvesztése következik be, ami súlyos esetben a látás rossz felépülését eredményezheti. A központi idegrendszer (CNS) struktúrái közül egyedülálló módon a szem látóideggyulladása során és azt követő szerkezeti és funkcionális változásai érzékeny módot biztosítanak a neurodegeneráció megfigyelésére és a potenciális neuroprotektív szerek hatékonyságának tesztelésére. Látóideggyulladásban kimutatták, hogy a retina idegrostrétege elvékonyodik, és 6 hónapra ez a elvékonyodás kialakul, és nagyjából stabilizálódik. Ez az elülső látórendszer axonvesztését jelenti. Kimutatták, hogy ennek az elvékonyodásnak a mértéke korrelál a látóideggyulladást követően helyreállított látás mennyiségével, minél több elvékonyodás következik be, annál rosszabb az eredmény. A retina idegrostrétegének vastagsága a pásztázó lézerpolarimetria (GDx) és az optikai koherencia tomográfia (OCT) egyszerű szkennelési technikáival mérhető.

Az axonvesztés SM-ben valószínűleg többtényezős, de a kulcsfontosságú végpont a nátrium- és kalciumionok beáramlása. A legújabb kutatások azt sugallják, hogy a látóideggyulladás gyulladásos környezetében a savérzékelő ioncsatornának fontos szerepe lehet ebben a nátrium- és kalciumbeáramlásban, és így az SM-ben az axonvesztésben. A vizelethajtóként már használatos amilorid gyógyszer ennek az ioncsatornának ismert blokkolója. A kutatók laboratóriumi és korai humán klinikai kutatások során megállapították, hogy a savérzékelő ioncsatorna blokkolásával az amilorid neuroprotektív lehet látóideggyulladásban és SM-ben.

A kutatók elsődleges célja az amilorid neuroprotektív hatékonyságának felmérése látóideggyulladásban a retina idegrostréteg mérésének helyettesítő mérésén keresztül. A másodlagos célkitűzések a neurodegeneráció markereinek értékelése ON-ban és az amilorid neuroprotektív hatásának értékelése nem hagyományos MRI-eredményeken keresztül, annak felmérése, hogy az amilorid javítja-e a funkcionális és látási eredményeket látóideggyulladást követően, és megerősíteni, hogy a látóideggyulladás a neuroprotekció érzékeny és hatékony modellje. klinikai vizsgálati keretrendszer.

46 résztvevőt vesznek fel, hogy vagy amiloridot vagy egy azonos placebo kapszulát kapjanak 5 hónapig. Az elsődleges eredményt 6 hónapos korban mérik, a további mérést 12 hónapban.

Ha ez a vizsgálat azt mutatná ki, hogy az amilorid jelentős előnyökkel jár látóideggyulladásban, az első fontos lépés lesz a neuroprotektív terápiák kidolgozásában látóideg-gyulladás és SM esetén, és ez potenciálisan jelentős hatással lehet az SM-ben szenvedőkre és gondozóikra.