Humán ESC-eredetű idegi prekurzor sejtek biztonságossági és hatékonysági vizsgálata a Parkinson-kór kezelésében
2017. április 13. frissítette: Qi Zhou, Chinese Academy of Sciences
Fázis I/II, nyílt vizsgálat az emberi embrionális őssejtekből származó idegi prekurzorsejtek striatum transzplantációjának biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére Parkinson-kórban szenvedő betegeknél
Ez a tanulmány az emberi embrionális őssejtekből származó idegi prekurzor sejtek intracerebrális transzplantációjának biztonságosságát és hatékonyságát fogja értékelni Parkinson-kórban szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a vizsgálat egy I/II. fázisú, nyílt, nem randomizált klinikai vizsgálat.
A vizsgálatba 50 beteget vonnak be sejtinjekcióra, akik egyetlen adag idegi prekurzor sejteket adnak be sztereotaxiás intrastriatális injekcióval.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
50
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kína, 450052
- Toborzás
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
50 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Elsődleges Parkinson-kórban szenvedő betegek, akiknek a kórtörténete több mint 5 év, nők vagy férfiak;
- Nem tudja hatékonyan kontrollálni a PD-t vagy elviselni a gyógyszerek mellékhatásait;
- Hoehn és Yahr 3. vagy 4. szakasz kikapcsolt állapotban a vetítéskor
- 50 és 80 év közötti életkor;
- A dopamin hatásos vagy egyszer;
- Aláírja a tájékozott hozzájárulást
Kizárási kritériumok:
- Atípusos Parkinson-szindróma vagy csak tremor szindróma;
- pallidotomia, DBS, striatum vagy extrapiramidális műtét után;
- Az alanyok apomorfint vagy antikoagulánst használnak;
- Az alanyok immunszuppresszáns vagy antipszichotikus szereket használtak az elmúlt 3 hónapban;
- Az alanyok botulinum toxint, fenolt vagy más gyógyszereket használtak dystonia vagy izomgörcsök kezelésére az elmúlt 6 hónapban;
- Az aktív epilepszia időszakában az epilepszia megelőzése antiepileptikummal;
- A véralvadási funkció rendellenességei vagy más nyilvánvalóan kóros laboratóriumi vizsgálati eredmények;
- Bőr bazálissejtes karcinóma vagy méhnyakrák és egyéb rákelőtti elváltozások;
- Az alany anamnézisében krónikus alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés volt;
- Terhesség vagy szoptatás;
- Az alanyok más klinikai vizsgálatokban vettek részt az elmúlt 3 hónapban;
- Az alany a kognitív és viselkedési teszt alapján demenciának, súlyos mentális zavarnak (depressziónak vagy mániának), valamint személyiség- vagy viselkedészavarnak minősül;
- Nem tud együttműködni a kutatásban;
- Súlyos agysorvadás vagy meglévő agysérülés, például agyi infarktus, agyi érrendszeri rendellenesség vagy trauma;
- Súlyos szisztémás betegségek;
- Súlyos diszkinézia vagy gyakori "KI" vagy "BE" állapotok
- Súlyos fertőző betegségek (pl. HIV, HCV, HBV, szifilisz pozitív)
- Nem alkalmas ebben a más orvosok által értékelt klinikai vizsgálatban való részvételre
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: NPC transzplantáció
A betegek Levodopát kapnak rendszeres neurális prekurzorsejt (NPC) transzplantációval kombinálva
|
A sejteket sztereotaktikusan beültetik a striatumba.
A Levodopát a beteg állapotától függően alkalmazzák
|
|
KÍSÉRLETI: HLA-egyeztetett NPC transzplantáció
A betegek levodopa-t kapnak HLA-egyeztetett neurális prekurzorsejt (NPC) transzplantációval kombinálva
|
A sejteket sztereotaktikusan beültetik a striatumba.
A Levodopát a beteg állapotától függően alkalmazzák
|
|
KÍSÉRLETI: HLA-nem megfelelő NPC transzplantáció
A betegek levodopa-t kapnak HLA-val nem egyező neurális prekurzorsejt (NPC) transzplantációval kombinálva
|
A sejteket sztereotaktikusan beültetik a striatumba.
A Levodopát a beteg állapotától függően alkalmazzák
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE), súlyos TEAE előfordulása fej MRI-vel és vérvizsgálattal értékelve
Időkeret: 6 hónap
|
Azon alanyok száma, akiknél nemkívánatos események jelentkeztek, mint például a graft elégtelensége vagy kilökődése
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az egységes Parkinson-kór értékelési skála (UPDRS) pontszámának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási és 12 hónapos
|
Az egységes Parkinson-kór értékelési skála (UPDRS) összpontszáma az I. részből (Mentáció, viselkedés és hangulat), a II. részből (A mindennapi élet tevékenységei) és a III. részből (Motoros vizsgálat) származik.
Az I. rész 4 funkciót értékel; A II. rész a mindennapi élet 13 tevékenységét értékeli; A III. rész 14 motoros tünetet értékel.
Minden elem egy 0-tól (normál) 4-ig (súlyos) terjedő skálán van értékelve.
A minimálisan elérhető összpontszám 0, a maximális összpontszám pedig 176.
Minden vizsgálati látogatás alkalmával minden alanyt egymástól függetlenül értékelt két megfigyelő, és az elemzéshez átlagos pontszámot számítottak ki.
|
Kiindulási és 12 hónapos
|
|
A DATscan változása az alapértékhez képest
Időkeret: Kiindulási és 12 hónapos
|
A DATscan egy képalkotó technológia, amely kis mennyiségű radioaktív gyógyszert használ annak meghatározására, hogy mennyi dopamin áll rendelkezésre az ember agyában. Elve a dopamin transzporterekhez (DAT) kötődő radiofarmakon használatán alapul.
|
Kiindulási és 12 hónapos
|
|
Változás a Hoehn és Yahr szakaszban az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási és 12 hónapos
|
A Hoehn és Yahr skála egy általánosan használt rendszer a Parkinson-kór tüneteinek előrehaladásának leírására, elsősorban az egyensúly és a járás megfigyelésével.
|
Kiindulási és 12 hónapos
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (VÁRHATÓ)
2017. május 1.
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
2018. november 1.
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
2020. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. április 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. április 13.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2017. április 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2017. április 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. április 13.
Utolsó ellenőrzés
2016. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Parkinson-kór
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Synucleinopathiák
- Neurodegeneratív betegségek
- Parkinson kór
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Dopamin szerek
- Parkinson elleni szerek
- Diszkinézia elleni szerek
- Levodopa
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ChineseASZQ-003
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a NPC transzplantáció
-
NobelpharmaBefejezveCitomegalovírus betegségEgyesült Államok, Japán
-
NobelpharmaBefejezveBiztonság és farmakokinetikaJapán
-
NobelpharmaBefejezve
-
NobelpharmaMegszűntAz NPC-06 II. fázisú klinikai vizsgálata rákban szenvedő neuropátiás fájdalomban szenvedő betegeknélNeuropatikus fájdalom a rákbanJapán
-
Cedars-Sinai Medical CenterCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)Aktív, nem toborzó
-
NobelpharmaBefejezveGNE myopathia | Nonaka betegség | Disztális myopathia peremes vakuolákkal (DMRV) | Örökletes zárványtesti myopathia (hIBM)Japán
-
Tohoku UniversityBefejezveÖrökletes zárványtest myopathia | Nonaka myopathiaJapán
-
NobelpharmaBefejezveTuberous Sclerosis ComplexJapán
-
NobelpharmaBefejezve