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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von humanen ESC-abgeleiteten neuralen Vorläuferzellen bei der Behandlung der Parkinson-Krankheit

13. April 2017 aktualisiert von: Qi Zhou, Chinese Academy of Sciences

Eine Open-Label-Studie der Phase I/II zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Striatum-Transplantation von humanen embryonalen Stammzellen-abgeleiteten neuralen Vorläuferzellen bei Patienten mit Parkinson-Krankheit

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der intrazerebralen Transplantation von menschlichen embryonalen Stammzellen, die von neuralen Vorläuferzellen stammen, bei Patienten mit Parkinson-Krankheit bewerten.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine offene, nicht randomisierte klinische Studie der Phase I/II. In die Studie werden 50 Patienten für die Zellinjektion aufgenommen, wobei eine Einzeldosis neuraler Vorläuferzellen durch stereotaktische intrastriatale Injektion verabreicht wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

50

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450052
        • Rekrutierung
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

50 Jahre bis 80 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten mit primärer Parkinson-Krankheit, eine Vorgeschichte über 5 Jahre, Frauen oder Männer;
  2. Kann die Parkinson-Krankheit nicht wirksam kontrollieren oder die Nebenwirkungen von Medikamenten tolerieren;
  3. Hoehn und Yahr Stufe 3 oder 4 im ausgeschalteten Zustand bei der Vorführung
  4. Alter zwischen 50 und 80 Jahren;
  5. Dopamin ist wirksam oder einmal;
  6. Unterschreiben Sie die Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  1. Atypisches Parkinson-Syndrom oder nur Tremor-Syndrom;
  2. Nach Pallidotomie, DBS, Striatum oder extrapyramidaler Operation;
  3. Die Probanden verwenden Apomorphin oder Antikoagulans;
  4. Die Probanden verwendeten in den letzten 3 Monaten Immunsuppressiva oder Antipsychotika;
  5. Die Probanden verwendeten in den letzten 6 Monaten Botulinumtoxin, Phenol oder andere Medikamente zur Behandlung von Dystonie oder Muskelkrämpfen;
  6. Während der Phase aktiver Epilepsie zur Vorbeugung von Epilepsie mit Antiepileptika;
  7. Anomalie der Gerinnungsfunktion oder andere offensichtlich abnormale Labortestergebnisse;
  8. Basalzellkarzinom oder Gebärmutterhalskrebs der Haut und andere präkanzeröse Läsionen haben;
  9. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von chronischem Alkohol- oder Drogenmissbrauch;
  10. Schwangerschaft oder Stillzeit;
  11. Die Probanden nahmen in den letzten 3 Monaten an anderen klinischen Studien teil;
  12. Das Subjekt wird durch kognitive und Verhaltenstests als Demenz, eine schwere psychische Störung (Depression oder Manie) und Persönlichkeits- oder Verhaltensstörungen betrachtet;
  13. Kann nicht an der Forschung mitarbeiten;
  14. Schwere Hirnatrophie oder bestehende Hirnverletzung wie z. B. Hirninfarkt, zerebrale Gefäßfehlbildung oder Trauma;
  15. Schwere systemische Erkrankungen;
  16. Schwere Dyskinesie oder häufige „AUS“- oder „AN“-Zustände
  17. Schwere Infektionskrankheiten (zB HIV, HCV, HBV, Syphilis positiv)
  18. Nicht geeignet zur Teilnahme an dieser von anderen Ärzten bewerteten klinischen Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: NPC-Transplantation
Die Patienten erhalten Levodopa in Kombination mit einer regelmäßigen Transplantation neuraler Vorläuferzellen (NPC).
Die Zellen werden stereotaktisch in das Striatum implantiert.
Levodopa wird je nach Zustand des Patienten verwendet
EXPERIMENTAL: HLA-angepasste NPC-Transplantation
Die Patienten erhalten Levodopa in Kombination mit einer Transplantation von HLA-angepassten neuralen Vorläuferzellen (NPC).
Die Zellen werden stereotaktisch in das Striatum implantiert.
Levodopa wird je nach Zustand des Patienten verwendet
EXPERIMENTAL: HLA-non-matched NPC-Transplantation
Die Patienten erhalten Levodopa in Kombination mit einer Transplantation von HLA-nicht übereinstimmenden neuralen Vorläuferzellen (NPC).
Die Zellen werden stereotaktisch in das Striatum implantiert.
Levodopa wird je nach Zustand des Patienten verwendet

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwere TEAEs, wie durch Kopf-MRT und Blutuntersuchung beurteilt
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen wie dem Nachweis eines Transplantatversagens oder einer Abstoßung
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS)-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
Die Gesamtpunktzahl der Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) wird aus Teil I (Mentation, Verhalten und Stimmung), Teil II (Aktivitäten des täglichen Lebens) und Teil III (Motorische Untersuchung) abgeleitet. Teil I bewertet 4 Funktionen; Teil II bewertet 13 Aktivitäten des täglichen Lebens; Teil III bewertet 14 motorische Symptome. Jedes Item wird auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (schwer) bewertet. Die minimal mögliche Gesamtpunktzahl ist 0 und die maximal mögliche Gesamtpunktzahl ist 176. Jeder Proband wurde bei jedem Studienbesuch unabhängig von zwei Beobachtern bewertet, und für die Analyse wurde eine mittlere Punktzahl berechnet.
Baseline und 12 Monate
Änderung in DATscan gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
DATscan ist eine Bildgebungstechnologie, die kleine Mengen eines radioaktiven Medikaments verwendet, um festzustellen, wie viel Dopamin im Gehirn einer Person verfügbar ist. Sein Prinzip basiert auf der Verwendung von Radiopharmazeutika, die an Dopamintransporter (DAT) binden.
Baseline und 12 Monate
Änderung des Hoehn- und Yahr-Stadiums gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate
Die Hoehn- und Yahr-Skala ist ein häufig verwendetes System zur Beschreibung des Fortschreitens der Symptome der Parkinson-Krankheit, hauptsächlich durch Beobachtung des Gleichgewichts und des Gehens.
Baseline und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (ERWARTET)

1. Mai 2017

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. November 2018

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. April 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

18. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

18. April 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. April 2017

Zuletzt verifiziert

1. September 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur NPC-Transplantation

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