Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Mechanizmus-bizonyítási tanulmány a Danicopan hatásának meghatározására a C3G-t vagy IC-MPGN-t használó résztvevők C3-szintjére

2021. október 7. frissítette: Alexion Pharmaceuticals

A mechanizmus 2a. fázisának bizonyítása, nyílt vizsgálat az ACH-0144471 C3-szintre gyakorolt ​​hatásának meghatározására olyan résztvevőknél, akiknél a C3 glomerulopathia (C3G) vagy az immunkomplex membránproliferatív glomerulonefritisz (IC-MPGritis) miatt alacsony C3-szint van

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja annak meghatározása volt, hogy az ACH-0144471 (más néven danicopan és ALXN2040) növeli-e a vér C3 komplementfehérje (C3) szintjét azoknál a résztvevőknél, akiknél a C3G vagy az IC-MPGN miatt alacsony C3 szint van.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Melbourne, Ausztrália
        • Clinical Trial Site
  • Belgium
      • Antwerpen, Belgium
        • Clinical Trial Site
  • Hollandia
      • Leiden, Hollandia
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • C3G (C3 glomerulonephritis vagy sűrű lerakódásos betegség, a C3G 2 típusa) vagy idiopátiás IC-MPGN klinikai diagnózisa kell legyen vesebiopsziával legalább 3 hónappal az adagolás előtt, a kóros diagnózist a vesebiopszia áttekintése igazolja. a vizsgálati központi patológus
  • C3 biztosan volt
  • A C4 komplement fehérjének (C4) a normálérték alsó határának 90%-ánál nagyobbnak kellett lennie
  • Hajlandónak kellett lennie a Haemophilus influenzae, Streptococcus pneumoniae és Neisseria meningitidis A, C, W és Y törzsekre vonatkozó, vizsgálatspecifikus vakcinázási követelményeknek való megfelelésre.
  • Negatív terhességi teszt nőknél az adagolás előtt és a vizsgálat során

Főbb kizárási kritériumok:

  • Jelentős szervátültetés (például szív, tüdő, vese, máj) vagy vérképző őssejt/velő-transzplantáció anamnézisében. A vesepótló kezelésben részesülő egyéneket szintén kizárták
  • Bizonyítékok tisztázatlan jelentőségű monoklonális gammopathiára, fertőzésekre, rosszindulatú daganatokra, autoimmun betegségekre vagy egyéb olyan állapotokra, amelyeknél a C3G vagy az IC-MPGN másodlagos lehetett
  • Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (az étrend módosítása a vesebetegség egyenletében)
  • Az ekulizumab bevétele bármely adagban vagy időközönként az adagolást megelőző 75 napon belül
  • Takrolimusz vagy ciklosporin alkalmazása a danikopán első adagját követő 2 héten belül
  • Lázas betegség a kórelőzményben, 38°C feletti testhőmérséklet vagy klinikailag jelentős aktív fertőzés egyéb bizonyítéka a vizsgált gyógyszer beadását megelőző 14 napon belül
  • Meningococcus fertőzés az anamnézisben, vagy elsőfokú rokon vagy háztartási kapcsolat, akinek a kórtörténetében meningococcus fertőzés szerepel
  • Nők, akik terhesek voltak, szoptattak vagy terhességet terveztek a vizsgálat alatt vagy a vizsgálati gyógyszer beadását követő 90 napon belül, vagy olyan női partnerrel résztvevők, akik terhesek, szoptattak vagy teherbe esni terveztek a vizsgálat során vagy a vizsgálati gyógyszer beadását követő 90 napon belül adminisztráció

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Alapvető tudomány
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. csoport: Danicopan 100 mg TID (Sentinel)
Minden résztvevő 100 milligramm (mg) danikopánt kapott naponta háromszor (TID) a kezelési időszak alatt.
Drog: Danicopan
A résztvevők 14 napig kaptak vizsgálati gyógyszert (kezelési periódus), majd a következő 7 napban csökkentették a gyógyszert (Taper Period).
Más nevek:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471
Kísérleti: 2. csoport: Danicopan 200 mg-ig háromszor
Az 1. csoportból (Sentinel) származó biztonságossági, farmakokinetikai és farmakodinámiás adatoktól függően minden résztvevő legfeljebb háromszor kapott 200 mg danikopánt a kezelési időszak alatt.
Drog: Danicopan
A résztvevők 14 napig kaptak vizsgálati gyógyszert (kezelési periódus), majd a következő 7 napban csökkentették a gyógyszert (Taper Period).
Más nevek:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapértékhez képest a szérum C3 komplement fehérje (C3) szintjében a 15. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 15. nap

A szérum C3 szintjét hagyományos Roche immunturbidimetriás assay módszerrel mértük.

Változás a kiindulási értékhez képest = szérum C3 szint a 15. napon – kiindulási szérum C3 szint
Alaphelyzet, 15. nap
Változás az alapvonalhoz képest a plazma ép C3 szintjében a 15. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 15. nap
A plazma Intact C3 szintjét egy új multiplex vizsgálati módszerrel mértük. Változás az alapvonalhoz képest = plazma ép C3 szintje a 15. napon - kiindulási plazma ép C3 szintje
Alaphelyzet, 15. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a Total Complement Classical Pathway (CP) aktivitásában a 14. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 14. nap

A CP aktivitást a szérumban mértük a DiaSorin Complement Activation Enzyme (CAE) funkcionális immunoassay módszerrel, amely az aktiválást követő terminális komplement komplex képződését méri. Az eredményeket CAE-egységekben fejezzük ki, amelyeket a pozitív kontrollszérum korábban megállapított CAE-aktivitásához viszonyítva számítunk ki.

Változás az alaphelyzethez képest = Teljes CP-tevékenység a 14. napon - Kiindulási teljes CP-aktivitás
Alaphelyzet, 14. nap
Változás az alapvonalhoz képest a Total Complement Alternative Pathway (AP) funkcionális aktivitásában (AP Wieslab) a 15. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 15. nap

Az AP funkcionális aktivitását a szérumban a Wieslab funkcionális immunoassay módszerrel mértük, amely az AP-specifikus aktivációt követő terminális komplement komplex (TCC) képződését méri. Az eredményeket a TCC-termelés százalékában fejezzük ki a pozitív kontrollszérumhoz viszonyítva.

Változás a kiindulási értékhez képest = Összes kiegészítő AP funkcionális aktivitás a 15. napon - Kiindulási teljes AP funkcionális aktivitás
Alaphelyzet, 15. nap
Ideje a szérum C3 csúcsszintjének elérésére
Időkeret: Az első adagolási naptól a 14. napig
A sorozatos szérummintákat az 1., 7. és 14. napon gyűjtöttük.
Az első adagolási naptól a 14. napig
Súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE), 3. és 4. fokozatú, kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekkel (TEAE), valamint a kezelés abbahagyásához vezető nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A 49. napig
A nemkívánatos esemény olyan, mint bármely nemkívánatos orvosi esemény, amely egy kábítószer emberben történő használatával kapcsolatos, függetlenül attól, hogy gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. A SAE olyan nemkívánatos esemény volt, amely az alábbi kritériumok közül legalább 1-nek megfelelt: halált okozott, életveszélyes volt, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényelte a nemi betegség miatt, tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség vagy a vezetési képesség jelentős megzavarása normális életfunkciók, veleszületett anomália/születési rendellenesség (a vizsgálati gyógyszerrel érintkező résztvevő gyermekében), fontos egészségügyi esemény vagy reakció. Az AE intenzitását a káros eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumok (CTCAE) nemkívánatos események súlyossági osztályozási táblázata szerint osztályozták. A jelentett nemkívánatos események modulban található az ok-okozati összefüggéstől függetlenül a SAE és más nem súlyos nemkívánatos események összefoglalása.
A 49. napig
Farmakokinetika (PK): A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület az alkalmazás időpontjától az adagolás utáni 8 óráig (AUC0-8)
Időkeret: 1. és 7. nap
Sorozatos vérmintákat vettünk az adagolás után 0, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 4, 6 és 8 órával az 1. és 7. napon.
1. és 7. nap
PK: Maximális plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: 1. és 7. nap
Sorozatos vérmintákat vettünk az adagolás után 0, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 4, 6 és 8 órával az 1. és 7. napon.
1. és 7. nap
PK: Maximális koncentrációig eltelt idő (Tmax)
Időkeret: 1. és 7. nap
Sorozatos vérmintákat vettünk az adagolás után 0, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 4, 6 és 8 órával az 1. és 7. napon.
1. és 7. nap
Változás az alapvonalhoz képest a Bb komplement faktor B (Bb) töredékében a 15. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 15. nap

A plazma Bb-t enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (ELISA) mértük.

Változás az alapvonalhoz képest = Bb kiegészítés a 15. napon – kiindulási állapot
Alaphelyzet, 15. nap
Változás az alapvonalhoz képest az oldható terminál komplement komplexben (sC5b-9) a 15. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 15. nap

A plazma sC5b-9-ét ELISA-val mértük.

Változás az alapvonalhoz képest = sC5b-9 a 15. napon - Kiindulási állapot sC5b-9
Alaphelyzet, 15. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals

Együttműködők

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. augusztus 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. december 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. január 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 19.

Első közzététel (Tényleges)

2017. április 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. november 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 7.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ACH471-201
  • 2016-003525-42 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a C3 Glomerulopathia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Qatar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel