Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Todistusmekanismin tutkimus Danicopanin vaikutuksen määrittämiseksi C3-tasoihin osallistujilla, joilla on C3G tai IC-MPGN

torstai 7. lokakuuta 2021 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Vaiheen 2a todiste mekanismista, avoin tutkimus ACH-0144471:n vaikutuksen määrittämiseksi C3-tasoihin osallistujilla, joilla on joko C3-glomerulopatian (C3G) tai immuunikompleksimembraaniproliferatiivisen glumerulonefriitin (IC-MPGN) vuoksi alhainen C3-taso

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena oli määrittää, lisääkö ACH-0144471 (tunnetaan myös nimellä danicopan ja ALXN2040) veren C3-komplementtiproteiinin (C3) tasoja osallistujilla, joilla on alhainen C3-taso joko C3G:n tai IC-MPGN:n vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Sinulla on oltava kliininen C3G-diagnoosi (C3-glomerulonefriitti tai tiheä kerrostunut sairaus, kaksi C3G-tyyppiä) tai idiopaattinen IC-MPGN munuaisbiopsialla vähintään 3 kuukautta ennen annostelua, ja patologinen diagnoosi vahvistetaan munuaisbiopsian tarkastelulla. tutkimuksen keskuspatologin toimesta
  • C3 on täytynyt olla
  • C4-komplementtiproteiinin (C4) on täytynyt olla > 90 % normaalin alarajasta
  • On täytynyt olla valmis noudattamaan tutkimuskohtaisia ​​rokotusvaatimuksia Haemophilus influenzae-, Streptococcus pneumoniae- ja Neisseria meningitidis -kantoja A, C, W ja Y vastaan
  • Negatiivinen raskaustesti naisille ennen annostelua ja koko tutkimuksen ajan

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi suuri elinsiirto (esimerkiksi sydän, keuhko, munuainen, maksa) tai hematopoieettinen kantasolu-/ydinsiirto. Myös munuaiskorvaushoitoa saaneet henkilöt suljettiin pois
  • Epäselvän merkityksen monoklonaalisesta gammopatiasta, infektioista, pahanlaatuisista kasvaimista, autoimmuunisairauksista tai muista tiloista, joihin C3G tai IC-MPGN on voinut liittyä
  • Arvioitu glomerulusten suodatusnopeus (käyttäen ruokavalion muutosta munuaistaudin yhtälössä)
  • Ekulitsumabin vastaanotto millä tahansa annoksella tai aikavälillä viimeisten 75 päivän aikana ennen annostelua
  • Takrolimuusin tai siklosporiinin käyttö 2 viikon sisällä ensimmäisestä danikopaaniannoksesta
  • Kuumesairaus, ruumiinlämpö >38 °C tai muu kliinisesti merkittävän aktiivisen infektion näyttö 14 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
  • Aiempi meningokokki-infektio tai ensimmäisen asteen sukulainen tai kotikontakti, jolla on meningokokki-infektio
  • Naiset, jotka olivat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana tai 90 päivän sisällä tutkimuslääkkeen antamisesta tai osallistujat, joiden naispuolinen kumppani oli raskaana, imetti tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai 90 päivän sisällä tutkimuslääkkeestä hallinto

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä 1: Danicopan 100 mg TID (Sentinel)
Kaikki osallistujat saivat 100 milligrammaa (mg) danikopaania kolme kertaa päivässä (TID) hoitojakson aikana.
Lääke: Danicopan
Osallistujat saivat tutkimuslääkettä 14 päivän ajan (hoitojakso), jota seurasi kapeneminen seuraavien 7 päivän aikana (Taper Period).
Muut nimet:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471
Kokeellinen: Ryhmä 2: Danikopaani enintään 200 mg TID
Kaikki osallistujat saivat enintään 200 mg danikopaania TID riippuen käytettävissä olevista turvallisuus-, farmakokineettisistä ja farmakodynaamisista tiedoista ryhmästä 1 (Sentinel) hoitojakson aikana.
Lääke: Danicopan
Osallistujat saivat tutkimuslääkettä 14 päivän ajan (hoitojakso), jota seurasi kapeneminen seuraavien 7 päivän aikana (Taper Period).
Muut nimet:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta seerumin C3-komplementtiproteiinin (C3) tasoissa 15. päivänä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 15

Seerumin C3-tasot mitattiin tavanomaisella Rochen immunoturbidimetrisellä määritysmenetelmällä.

Muutos lähtötilanteesta = seerumin C3-tasot päivänä 15 - perustason seerumin C3-tasot
Lähtötilanne, päivä 15
Muutos perustasosta plasman ehjässä C3-tasossa päivänä 15
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 15
Plasman Intact C3 -taso mitattiin uudella multipleksimääritysmenetelmällä. Muutos lähtötasosta = Plasma Intact C3 -tasot päivänä 15 - Perustason Plasma Intact C3 -tasot
Lähtötilanne, päivä 15

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta Total Complement Classical Pathway (CP) -aktiivisuudessa 14. päivänä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14

CP-aktiivisuus mitattiin seerumista DiaSorin Complement Activation Enzyme (CAE) -funktionaalisella immunomääritysmenetelmällä, joka mittaa terminaalisen komplementin kompleksin muodostumista aktivoinnin jälkeen. Tulokset ilmaistaan ​​CAE-yksiköinä, jotka lasketaan suhteessa positiivisen kontrolliseerumin aiemmin määritettyyn CAE-aktiivisuuteen.

Muutos lähtötasosta = Täydentävän CP-aktiivisuuden kokonaismäärä 14. päivänä - Perustason täydentävän CP-toiminnan kokonaismäärä
Lähtötilanne, päivä 14
Muutos lähtötasosta AP:n toiminnallisessa toiminnassa (AP Wieslab) päivänä 15
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 15

AP:n toiminnallinen aktiivisuus mitattiin seerumista Wieslab-funktionaalisella immunomääritysmenetelmällä, joka mittaa terminaalisen komplementtikompleksin (TCC) muodostumista AP-spesifisen aktivaation jälkeen. Tulokset ilmaistaan ​​prosentteina TCC-tuotannosta suhteessa positiiviseen kontrolliseerumiin.

Muutos lähtötasosta = AP:n toiminnallinen kokonaisaktiivisuus päivänä 15 - perustason täydentävien AP:n toiminnallinen aktiivisuus yhteensä
Lähtötilanne, päivä 15
Aika saavuttaa seerumin huipputason C3
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annostelupäivästä päivään 14
Sarja seeruminäytteet kerättiin päivinä 1, 7 ja 14.
Ensimmäisestä annostelupäivästä päivään 14
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia haittavaikutuksia (SAE), asteen 3 ja 4 hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (TEAE) ja haittavaikutuksia (AE), jotka johtavat hoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: Päivään 49 asti
AE oli kuten mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka liittyy lääkkeen käyttöön ihmisillä riippumatta siitä, katsottiinko se liittyväksi huumeeseen vai ei. SAE oli haittavaikutus, joka täytti vähintään yhden seuraavista kriteereistä: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa AE:n vuoksi, jatkuva tai merkittävä vamma/kyvyttömyys tai huomattava häiriö johtamiskyvyssä normaalit elämäntoiminnot, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio (tutkimuslääkkeelle altistetun osallistujan lapsella), tärkeä lääketieteellinen tapahtuma tai reaktio. AE:n intensiteetti arvioitiin haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) haittatapahtumien vakavuusluokitustaulukon mukaisesti. Yhteenveto vakavista haittatapauksista ja muista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Päivään 49 asti
Farmakokinetiikka (PK): Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue antohetkestä 8 tuntiin annoksen jälkeen (AUC0-8)
Aikaikkuna: Päivät 1 ja 7
Sarjaverinäytteet kerättiin 0, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1 ja 7.
Päivät 1 ja 7
PK: Suurin plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivät 1 ja 7
Sarjaverinäytteet kerättiin 0, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1 ja 7.
Päivät 1 ja 7
PK: Aika maksimipitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Päivät 1 ja 7
Sarjaverinäytteet kerättiin 0, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1 ja 7.
Päivät 1 ja 7
Muutos lähtötasosta Bb-fragmentissa komplementtitekijä B (Bb) päivänä 15
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 15

Plasma Bb mitattiin entsyymi-immunosorbenttimäärityksellä (ELISA).

Muutos lähtötasosta = Täydennys Bb päivänä 15 - lähtötaso
Lähtötilanne, päivä 15
Muutos perustasosta liukoisessa päätekomplementtikompleksissa (sC5b-9) päivänä 15
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 15

Plasman sC5b-9 mitattiin ELISA:lla.

Muutos lähtötilanteesta = sC5b-9 päivänä 15 - lähtötilanne sC5b-9
Lähtötilanne, päivä 15

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Yhteistyökumppanit

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 9. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 9. tammikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 12. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 4. marraskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACH471-201
  • 2016-003525-42 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset C3 glomerulopatia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Armenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa