C3GまたはIC-MPGNの参加者のC3レベルに対するダニコパンの効果を決定するためのメカニズム証明研究
2021年10月7日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
C3糸球体症（C3G）または免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）のいずれかによる低C3レベルの参加者のC3レベルに対するACH-0144471の効果を決定するための第2a相プルーフオブメカニズム、非盲検試験
この研究の主な目的は、ACH-0144471 (ダニコパンおよび ALXN2040 としても知られている) が、C3G または IC-MPGN のいずれかにより C3 レベルが低い参加者の血中 C3 補体タンパク質 (C3) レベルを増加させるかどうかを判断することでした。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- -C3G（C3糸球体腎炎または高密度沈着物疾患、C3Gの2種類）または特発性IC-MPGNの臨床診断を受けている必要があります投与前の少なくとも3か月間、腎生検による病理学的診断は、腎生検のレビューによって検証されます研究中央病理学者による
- C3だったに違いない
- C4 補体タンパク質 (C4) は、正常値の下限の 90% を超えている必要があります
- -インフルエンザ菌、肺炎連鎖球菌、および髄膜炎菌株A、C、W、およびYの研究固有のワクチン接種要件を喜んで遵守している必要があります
- -投与前および研究中の女性の妊娠検査は陰性
主な除外基準:
- -主要な臓器移植（心臓、肺、腎臓、肝臓など）または造血幹細胞/骨髄移植の病歴。 腎代替療法を受けている個人も除外されました
- 重要性が不明な単クローン性免疫グロブリン血症、感染症、悪性腫瘍、自己免疫疾患、またはC3GまたはIC-MPGNが二次的であった可能性があるその他の状態の証拠
- 糸球体濾過率の推定値 (Modification of Diet in Renal Disease 方程式を使用)
- -投与前の過去75日以内の任意の投与量または間隔でのエクリズマブの受領
- ダニコパンの初回投与から2週間以内のタクロリムスまたはシクロスポリンの使用
- -治験薬投与前の14日以内に、発熱性疾患、体温> 38°C、または臨床的に重要な活動性感染症の他の証拠の病歴
- -髄膜炎菌感染症の病歴、または髄膜炎菌感染症の病歴を持つ第一度近親者または家族との接触
- -研究中または治験薬投与から90日以内に妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性、または研究中または治験薬投与から90日以内に妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性パートナーとの参加者管理
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループ 1: ダニコパン 100 mg TID (センチネル)
すべての参加者は、治療期間中に 1 日 3 回 (TID) 100 ミリグラム (mg) のダニコパンを受け取りました。
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参加者は 14 日間 (治療期間) 治験薬を投与され、その後 7 日間にわたって漸減が続きました (漸減期間)。
他の名前：
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実験的：グループ 2: 200 mg TID までのダニコパン
すべての参加者は、グループ 1 (センチネル) から入手可能な安全性、薬物動態、および薬力学データに応じて、治療期間中に 200 mg 以下のダニコパンを TID で受け取りました。
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参加者は 14 日間 (治療期間) 治験薬を投与され、その後 7 日間にわたって漸減が続きました (漸減期間)。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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15日目の血清C3補体タンパク質（C3）レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15日目
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血清C3レベルは、従来のRoche免疫比濁アッセイ法によって測定されました。 ベースラインからの変化 = 15 日目の血清 C3 レベル - ベースライン血清 C3 レベル |
ベースライン、15日目
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15日目の血漿インタクトC3レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15日目
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血漿インタクト C3 レベルは、新しいマルチプレックスアッセイ法によって測定されました。
ベースラインからの変化 = 15 日目の血漿インタクト C3 レベル - ベースライン血漿インタクト C3 レベル
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ベースライン、15日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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14日目の総補体古典経路（CP）活性のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、14日目
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CP活性は、活性化後の終末補体複合体形成を測定するDiaSorin Complement Activation Enzyme (CAE)機能的イムノアッセイ法によって血清中で測定されました。 結果は、以前に確立された陽性対照血清の CAE 活性に対して計算された CAE 単位で表されます。 ベースラインからの変化 = 14 日目の総補体 CP 活性 - ベースライン総補体 CP 活性 |
ベースライン、14日目
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15日目の総補体代替経路（AP）機能活性（AP Wieslab）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15日目
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AP 機能活性は、AP 特異的活性化後の終末補体複合体 (TCC) 形成を測定する Wieslab 機能免疫測定法によって血清で測定されました。 結果は、陽性対照血清に対するパーセント TCC 産生として表されます。 ベースラインからの変化 = 15 日目の総補体 AP 機能活性 - ベースライン総補体 AP 機能活性 |
ベースライン、15日目
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ピーク血清 C3 レベルに到達するまでの時間
時間枠：投与開始日から14日目まで
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連続血清サンプルは、1、7、および 14 日目に収集されました。
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投与開始日から14日目まで
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重篤な有害事象（SAE）、グレード3およびグレード4の治療に起因する有害事象（TEAE）、および中止につながる有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：49日目まで
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有害事象は、薬物関連とみなされるかどうかにかかわらず、ヒトにおける薬物の使用に関連するあらゆる不都合な医学的出来事と同様でした。
SAE は、次の基準の少なくとも 1 つを満たす AE でした: 死亡に至った、生命を脅かすものであった、AE のために必要な入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害/無能力、または行動能力の実質的な混乱正常な生活機能、先天異常/先天性欠損症（治験薬にさらされた参加者の子供）、重要な医学的事象または反応。
AE の強度は、有害事象に関する共通用語基準 (CTCAE) の有害事象重大度評価表に従って等級付けされました。
因果関係に関係なく、SAE およびその他の重篤ではない AE の概要は、報告された有害事象モジュールにあります。
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49日目まで
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薬物動態 (PK): 投与時から投与後 8 時間までの血漿濃度-時間曲線下の領域 (AUC0-8)
時間枠：1日目と7日目
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一連の血液サンプルは、1 日目と 7 日目の投与後 0、1、1.5、2、2.5、3、4、6、および 8 時間後に採取されました。
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1日目と7日目
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PK: 最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目と7日目
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一連の血液サンプルは、1 日目と 7 日目の投与後 0、1、1.5、2、2.5、3、4、6、および 8 時間後に採取されました。
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1日目と7日目
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PK: 最大濃度までの時間 (Tmax)
時間枠：1日目と7日目
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一連の血液サンプルは、1 日目と 7 日目の投与後 0、1、1.5、2、2.5、3、4、6、および 8 時間後に採取されました。
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1日目と7日目
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15日目の補体因子B（Bb）のBbフラグメントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15日目
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血漿Bbは、酵素結合免疫吸着アッセイ（ELISA）によって測定されました。 ベースラインからの変化 = 15 日目の補体 Bb - ベースライン |
ベースライン、15日目
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15 日目の可溶性終末補体複合体 (sC5b-9) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15日目
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血漿sC5b-9をELISAで測定した。 ベースラインからの変化 = 15 日目の sC5b-9 - ベースライン sC5b-9 |
ベースライン、15日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年8月9日
一次修了 (実際)
2018年12月21日
研究の完了 (実際)
2019年1月9日
試験登録日
最初に提出
2017年4月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年4月19日
最初の投稿 (実際)
2017年4月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年11月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年10月7日
最終確認日
2021年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- ACH471-201
- 2016-003525-42 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
C3 糸球体症の臨床試験
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Mario Negri Institute for Pharmacological ResearchAlexion Pharmaceuticals完了IC-MPGN | C3 糸球体症 | C3 糸球体腎炎 | 高密度沈着症 | 免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎イタリア
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