Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie potwierdzające mechanizm w celu określenia wpływu danikopanu na poziomy C3 u uczestników z C3G lub IC-MPGN

7 października 2021 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Otwarte badanie fazy 2a z potwierdzeniem mechanizmu w celu określenia wpływu ACH-0144471 na poziomy C3 u uczestników z niskimi poziomami C3 z powodu glomerulopatii C3 (C3G) lub kompleksów immunologicznych błoniastorozplemowego kłębuszkowego zapalenia nerek (IC-MPGN)

Głównym celem tego badania było ustalenie, czy ACH-0144471 (znany również jako danicopan i ALXN2040) zwiększa poziomy białka dopełniacza C3 (C3) we krwi u uczestników z niskimi poziomami C3 z powodu C3G lub IC-MPGN.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Leiden, Holandia
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Musi mieć kliniczną diagnozę C3G (zapalenie kłębuszków nerkowych C3 lub choroba gęstych złogów, 2 rodzaje C3G) lub idiopatyczny IC-MPGN na podstawie biopsji nerki przez co najmniej 3 miesiące przed podaniem dawki, z rozpoznaniem patologicznym zweryfikowanym przez przegląd biopsji nerki przez głównego patologa badania
  • C3 musiało być
  • Białko dopełniacza C4 (C4) musiało być >90% dolnej granicy normy
  • Musi być chętny do przestrzegania specyficznych dla badania wymagań dotyczących szczepień przeciwko Haemophilus influenzae, Streptococcus pneumoniae i Neisseria meningitidis szczepów A, C, W i Y
  • Ujemny test ciążowy u samic przed podaniem dawki iw trakcie badania

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia przeszczepu dużego narządu (na przykład serca, płuc, nerki, wątroby) lub przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych/szpiku. Wykluczono również osoby otrzymujące terapię nerkozastępczą
  • Dowody na gammopatię monoklonalną o niejasnym znaczeniu, infekcje, nowotwory złośliwe, choroby autoimmunologiczne lub inne stany, w których C3G lub IC-MPGN mogły być wtórne
  • Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (za pomocą równania Modyfikacja diety w chorobie nerek)
  • Otrzymanie ekulizumabu w dowolnej dawce lub odstępach czasu w ciągu ostatnich 75 dni przed dawkowaniem
  • Stosowanie takrolimusu lub cyklosporyny w ciągu 2 tygodni od podania pierwszej dawki danikopanu
  • Historia choroby przebiegającej z gorączką, temperatura ciała >38°C lub inne dowody klinicznie istotnej czynnej infekcji w ciągu 14 dni przed podaniem badanego leku
  • Zakażenie meningokokowe w wywiadzie lub krewny pierwszego stopnia lub kontakt domowy z zakażeniem meningokokowym w wywiadzie
  • Kobiety, które były w ciąży, karmiły piersią lub planowały zajście w ciążę podczas badania lub w ciągu 90 dni od podania badanego leku lub uczestniczki z partnerką, która była w ciąży, karmiła piersią lub planowała zajście w ciążę podczas badania lub w ciągu 90 dni od podania badanego leku administracja

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1: Danicopan 100 mg trzy razy na dobę (sentinel)
Wszyscy uczestnicy otrzymywali 100 miligramów (mg) danikopanu trzy razy dziennie (TID) w okresie leczenia.
Lek: Danikopan
Uczestnicy otrzymywali badany lek przez 14 dni (okres leczenia), a następnie zmniejszali dawkę przez następne 7 dni (okres zmniejszania dawki).
Inne nazwy:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471
Eksperymentalny: Grupa 2: Danikopan do 200 mg TID
Wszyscy uczestnicy otrzymali nie więcej niż 200 mg danikopanu trzy razy na dobę, w zależności od dostępnych danych dotyczących bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki z grupy 1 (sentinel) w okresie leczenia.
Lek: Danikopan
Uczestnicy otrzymywali badany lek przez 14 dni (okres leczenia), a następnie zmniejszali dawkę przez następne 7 dni (okres zmniejszania dawki).
Inne nazwy:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu białka dopełniacza C3 (C3) w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 15
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 15

Poziomy C3 w surowicy mierzono konwencjonalną metodą immunoturbidymetryczną firmy Roche.

Zmiana od wartości wyjściowej = poziom C3 w surowicy w dniu 15 - poziom wyjściowy C3 w surowicy
Linia bazowa, dzień 15
Zmiana poziomu nienaruszonego C3 w osoczu w stosunku do wartości początkowej w dniu 15
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 15
Poziomy nienaruszonego C3 w osoczu mierzono za pomocą nowej metody testu multipleksowego. Zmiana od wartości wyjściowej = poziomy C3 w osoczu w stanie nienaruszonym w dniu 15 - Wyjściowe poziomy C3 w osoczu w stanie nienaruszonym
Linia bazowa, dzień 15

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej aktywności ścieżki klasycznej dopełniacza (CP) w stosunku do wartości początkowej w dniu 14
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 14

Aktywność CP mierzono w surowicy za pomocą funkcjonalnego testu immunologicznego z użyciem enzymu aktywacji dopełniacza DiaSorin (CAE), który mierzy końcowe tworzenie kompleksu dopełniacza po aktywacji. Wyniki wyrażono w jednostkach CAE, które są obliczane w stosunku do wcześniej ustalonej aktywności CAE pozytywnej surowicy kontrolnej.

Zmiana od wartości wyjściowej = Całkowita aktywność CP dopełniacza w dniu 14 - Wyjściowa całkowita aktywność CP dopełniacza
Wartość bazowa, dzień 14
Zmiana całkowitej aktywności funkcjonalnej ścieżki alternatywnej dopełniacza (AP) w stosunku do wartości początkowej (AP Wieslab) w dniu 15
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 15

Aktywność funkcjonalną AP mierzono w surowicy metodą funkcjonalnego testu immunologicznego Wieslab, który mierzy tworzenie terminalnego kompleksu dopełniacza (TCC) po aktywacji specyficznej dla AP. Wyniki wyrażono jako procent produkcji TCC w stosunku do pozytywnej surowicy kontrolnej.

Zmiana od wartości początkowej = Całkowita aktywność funkcjonalna AP dopełniacza w dniu 15 - Wyjściowa całkowita aktywność funkcjonalna AP dopełniacza
Linia bazowa, dzień 15
Czas do osiągnięcia szczytowych poziomów C3 w surowicy
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia dawkowania do dnia 14
Seryjne próbki surowicy zebrano w dniach 1, 7 i 14.
Od pierwszego dnia dawkowania do dnia 14
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE), zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) stopnia 3. i 4. oraz zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do dnia 49
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z lekiem, czy nie. SAE było zdarzeniem niepożądanym, które spełniło co najmniej 1 z następujących kryteriów: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji z powodu zdarzenia niepożądanego, trwała lub znaczna niepełnosprawność/niezdolność lub znaczne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalne funkcje życiowe, wada wrodzona/wada wrodzona (u dziecka uczestnika, który miał kontakt z badanym lekiem), ważne zdarzenie lub reakcja medyczna. Nasilenie zdarzenia niepożądanego oceniono zgodnie z tabelą stopniowania ciężkości zdarzeń niepożądanych Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE). Podsumowanie SAE i innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
Do dnia 49
Farmakokinetyka (PK): pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas od czasu podania do 8 godzin po podaniu (AUC0-8)
Ramy czasowe: Dni 1 i 7
Seryjne próbki krwi pobrano po 0, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 4, 6 i 8 godzinach po podaniu dawki w dniach 1 i 7.
Dni 1 i 7
PK: maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Dni 1 i 7
Seryjne próbki krwi pobrano po 0, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 4, 6 i 8 godzinach po podaniu dawki w dniach 1 i 7.
Dni 1 i 7
PK: Czas do maksymalnego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Dni 1 i 7
Seryjne próbki krwi pobrano po 0, 1, 1,5, 2, 2,5, 3, 4, 6 i 8 godzinach po podaniu dawki w dniach 1 i 7.
Dni 1 i 7
Zmiana od wartości początkowej we fragmencie Bb czynnika B dopełniacza (Bb) w dniu 15
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 15

Bb w osoczu mierzono za pomocą testu immunoenzymatycznego (ELISA).

Zmiana od wartości początkowej = uzupełnienie Bb w dniu 15 — wartość wyjściowa
Linia bazowa, dzień 15
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w rozpuszczalnym końcowym kompleksie dopełniacza (sC5b-9) w dniu 15
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 15

Osocze sC5b-9 mierzono metodą ELISA.

Zmiana od wartości wyjściowej = sC5b-9 w dniu 15 - wartość wyjściowa sC5b-9
Linia bazowa, dzień 15

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Współpracownicy

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACH471-201
  • 2016-003525-42 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na C3 Glomerulopatia

Badania kliniczne na Danikopan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj