Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Thalassemia kezelés az őssejttechnológián alapul

2017. július 17. frissítette: Xiaofang Sun

A Guangzhou Orvosi Egyetem Harmadik Társult Kórháza

A béta-talaszémia által kiváltott pluripotens őssejtekből származó hematopoetikus őssejtek transzplantációs hatásának vizsgálata céljából. Klinikai minőségű autológ hematopoietikus őssejtforrást alkalmaztunk béta-thalassemiás betegek kezelésére, a vérképző őssejt-transzplantáció helyének kimutatására, a hematopoetikus őssejtek in vivo differenciálódására és a hemoglobin béta-lánc (HBB) fehérje expressziójára a szervezetben. felépülés stb., valamint a béta-talaszémia által kiváltott pluripotens őssejtekből származó hematopoietikus őssejtek hatékonyságának és biztonságosságának kutatása.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

  1. A Good Manufacturing Practice (GMP) feltétele mellett megállapítjuk a béta-thalassemia által kiváltott pluripotens őssejtek (iPS) különböző mutációtípusainak nem egzotikus típusait, és összehasonlítjuk ezeknek az iPS-sejteknek a stabilitását és hatékonyságának differenciálódását, amelyek különböző eredetűek. idegen génintegrációjú források.
  2. Mesterséges nukleáz és in situ javító technikával hatékony rendszert hozunk létre a különböző béta-thalassemia mutációs helyekre, tekintettel ezek biztonságára.
  3. Az iPS technológiai rendszer javított béta-thalasemia gén mutáns differenciációjának létrehozása.
  4. Funkcionális génterápiás önkorlátozó lassú vírusok kiépítése, a preparációs rendszer optimalizálása és a vérképző őssejt-technológiai rendszer fertőző víruskészítményének kialakítása GMP feltétel mellett.
  5. Humanizált béta egér modell felállítása, a génterápia iPS sejtjének biztonságosságának és hatékonyságának értékelése a klinikai kísérlet előtt.
  6. Javítani kell a meglévő vérképző őssejt-transzplantációs (HSCT) klinikai alkalmazási megoldásokat, kimutatni a graft kilökődési arányát, a transzplantáció sebességét és egyéb mutatókat, befejezni az alkalmazás klinikai esetenkénti értékelését.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

2

Fázis

  • Nem alkalmazható

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A genetikai diagnózis béta homozigótát igazolt a szegénységre vagy kettős heterozigótára, klinikailag súlyos vérszegénység;
  2. 1-18 éves korban a vas túlterhelés nem okoz szervkárosodást;
  3. Megfelelő donor HLA-val rendelkezik, nagy felbontású;
  4. A tájékozott beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  1. A tumormarkerek (AFP/CEA/CA199/CA125) szintje jelentősen megnőtt az elmúlt öt évben.
  2. Súlyos elsődleges betegségek, például szív- és érrendszeri, máj- és hematopoietikus rendszerek; Azok, akiknek jelentősebb szervei súlyos működésűek; Mellékvese betegség vagy más olyan betegség, amely a szerv szervi elégtelenségét okozza;
  3. Autoimmun betegség, a családban előfordult genetikai betegség, és kóros pajzsmirigyműködés;
  4. Perifériás vér kromoszóma-ellenőrzése nukleáris idegenek keresésére;
  5. HIV, hepatitis b vagy hepatitis c;
  6. Olyan személy, akinek a kórtörténetében súlyos gyógyszerallergia szerepel, vagy allergiás személy;
  7. Akik nem számítanak arra, hogy egy évnél tovább élnek;
  8. A kutatók azt sugallják, hogy a páciensnek lehet olyan betegsége vagy rendellenessége (például kontrollálatlan fertőzés, jobb szívelégtelenség, pulmonális hipertónia), amely zavarja ezt a vizsgálatot.
  9. Az első hat hónapban az alkohollal és más szerekkel való visszaélés nem volt megengedett;
  10. Azok az alanyok, akik 3 hónapon belül más klinikai vizsgálatokban vagy más klinikai vizsgálatokban vettek részt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Beavatkozó beteg
A béta-thalassemia által kiváltott pluripotens őssejtektől differenciált hematopoetikus őssejtek.
Biológiai: Hematopoetikus őssejtek
A páciens béta-talaszémia által kiváltott pluripotens őssejtektől megkülönböztetett hematopoetikus őssejteket injektál
Nincs beavatkozás: nem-beavatkozás Beteg
Nincs kezelés

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A granulocita transzplantáció-granulocita növények életszínvonalának ellenőrzése
Időkeret: 3 nap
A granulocita növények életszínvonalának három egymást követő napon át a transzplantáció után a granulocita értékének nagyobbnak kell lennie, mint 0,5 x 109 / l,
3 nap
A granulocita transzplantáció-vérlemezke növények életszínvonalának ellenőrzése
Időkeret: hét egymást követő napon
Thrombocyta növény életszínvonal hét egymást követő napon átültetés után a vérlemezke nagyobbnak kell lennie, mint 20 x 109 / L és infúzió.
hét egymást követő napon
A sejttranszplantáció hatása
Időkeret: hét nap
A granulocita növények életszínvonalát és a vérlemezkék életszínvonalát kombinálják a sejttranszplantáció hatásának mérésére.
hét nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Xiaofang Sun

Együttműködők

Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. június 14.

A tanulmány befejezése (Várható)

2017. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. június 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 17.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. július 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 17.

Utolsó ellenőrzés

2017. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 201508020258

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hematopoetikus őssejtek

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel