Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba talasémie založená na technologii kmenových buněk

17. července 2017 aktualizováno: Xiaofang Sun

Třetí přidružená nemocnice Guangzhou Medical University

Za účelem studia transplantačního účinku hematopoetických kmenových buněk z pluripotentních kmenových buněk indukovaných beta-talasémií. Použili jsme zdroj autologních hematopoetických kmenových buněk klinické kvality pro léčbu pacientů s beta-talasémií, detekce navádění transplantace krvetvorných buněk, diferenciace hematopoetických kmenových buněk in vivo a exprese proteinu hemoglobin beta-chain (HBB) v těle zotavení atd., jakož i provést výzkum účinnosti a bezpečnosti hematopoetických kmenových buněk z pluripotentních kmenových buněk vyvolaných beta-talasémií.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

  1. Za podmínek správné výrobní praxe (GMP) stanovíme neexotické různé typy mutací pluripotentních kmenových buněk (iPS) indukovaných beta-talasémií a provedeme srovnání stability a diferenciace účinnosti těchto iPS buněk indukujících z různých zdroje s integrací cizího genu.
  2. Pomocí techniky umělé nukleázy a in situ opravářů vytváříme účinný systém pro různá místa mutace beta-talasemie az hlediska bezpečnosti těchto systémů.
  3. Vytvořte opravenou mutovanou diferenciaci beta-thalasemického genu v technologickém systému iPS.
  4. Vybudovat funkční genovou terapii samolimitující pomalé viry, optimalizovat systém přípravy a zavést virový přípravek infekce systému technologie hematopoetických kmenových buněk za podmínek GMP.
  5. Vytvořte humanizovaný model beta myší, vyhodnoťte bezpečnost iPS buňky genové terapie a účinnost před klinickým experimentem.
  6. Zlepšit stávající řešení klinické aplikace transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT), detekovat míru rejekce štěpu, rychlost transplantace a další ukazatele, dokončit hodnocení aplikace klinickými případy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Nelze použít

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Genetická diagnóza potvrdila homozygota pro beta až chudobu nebo dvojitého heterozygota, klinicky závažnou anémii;
  2. Ve věku 1 ~ 18 let, žádné zjevné přetížení železem nezpůsobuje poškození orgánů;
  3. Má vhodného dárce HLA vysoké rozlišení;
  4. Informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. V posledních pěti letech došlo k významnému zvýšení hladiny nádorových markerů (AFP/CEA/CA199 / CA125).
  2. Závažná primární onemocnění, jako jsou kardiovaskulární, jaterní a hematopoetický systém; Ti, kteří mají hlavní orgány s vážnou funkcí; Onemocnění nadledvin nebo jiné onemocnění, které způsobuje orgánové selhání orgánu;
  3. Autoimunitní onemocnění, rodinná anamnéza genetického onemocnění a abnormální funkce štítné žlázy;
  4. Kontrola chromozomů periferní krve na přítomnost jaderných mimozemšťanů;
  5. HIV, hepatitida b nebo hepatitida c;
  6. Osoba s anamnézou závažných alergií na léky nebo alergická osoba;
  7. Ti, kteří neočekávají, že budou žít déle než jeden rok;
  8. Výzkumníci naznačují, že pacient může mít potenciál nebo mít poruchu (jako je nekontrolovaná infekce, selhání pravého srdce, plicní hypertenze), která narušuje tuto studii.
  9. V prvních šesti měsících nebylo povoleno zneužívání alkoholu a jiných návykových látek;
  10. Subjekty, které se účastnily jiných klinických studií nebo se účastnily jiných klinických studií do 3 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intervenční pacient
Hematopoetické kmenové buňky diferencované od pluripotentních kmenových buněk indukovaných beta-talasémií.
Biologický: Hematopoetické kmenové buňky
Pacientovi budou injikovány hematopoetické kmenové buňky diferencované od pluripotentních kmenových buněk vyvolaných beta-talasémií
Žádný zásah: bez intervence Pacient
Žádná léčba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrola transplantace granulocytů - životní úrovně rostlin granulocytů
Časové okno: 3 dny
Životní úroveň granulocytů rostlin tři dny po sobě po transplantaci by měla být vyšší než 0,5 x 109 / l,
3 dny
Kontrola životní úrovně rostlin po transplantaci granulocytů a krevních destičkách
Časové okno: sedm po sobě jdoucích dnů
Životní úroveň rostlin krevních destiček po dobu sedmi po sobě jdoucích dnů po transplantaci krevních destiček by měla být větší než 20 x 109 / l a infuze.
sedm po sobě jdoucích dnů
Vliv buněčné transplantace
Časové okno: sedm dní
Životní úroveň rostlin granulocytů a životní úroveň rostlin krevních destiček bude kombinována za účelem měření účinku transplantace buněk.
sedm dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Xiaofang Sun

Spolupracovníci

Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

14. června 2016

Dokončení studie (Očekávaný)

31. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

19. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2017

Naposledy ověřeno

1. července 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 201508020258

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hematopoetické kmenové buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit