Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение талассемии на основе технологии стволовых клеток

17 июля 2017 г. обновлено: Xiaofang Sun

Третья дочерняя больница Медицинского университета Гуанчжоу

С целью изучения эффекта трансплантации гемопоэтических стволовых клеток из индуцированных бета-талассемией плюрипотентных стволовых клеток. Мы применили источник аутологичных гемопоэтических стволовых клеток клинического уровня для лечения пациентов с бета-талассемией, обнаружив хоуминг трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, дифференцировку гемопоэтических стволовых клеток in vivo и экспрессию белка бета-цепи гемоглобина (HBB) в организме. восстановления и др., а также провести исследование эффективности и безопасности гемопоэтических стволовых клеток из индуцированных бета-талассемией плюрипотентных стволовых клеток.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

  1. В соответствии с правилами надлежащей производственной практики (GMP) мы устанавливаем неэкзотические типы различных мутаций индуцированных бета-талассемией плюрипотентных стволовых клеток (iPS) и проводим сравнение стабильности и дифференциации эффективности этих iPS-клеток, индуцируемых из разных источники с интеграцией чужеродных генов.
  2. Используя технику искусственной нуклеазы и репараторов in situ, мы создаем эффективную систему для различных участков мутации бета-талассемии и с учетом безопасности этих систем.
  3. Установить репарированный мутантный ген бета-талаземии дифференцировки системы технологии iPS.
  4. Построить функциональную генную терапию самоограничивающихся медленных вирусов, оптимизировав систему подготовки и создать вирусный препарат для инфицирования системы гемопоэтических стволовых клеток в условиях GMP.
  5. Создать модель гуманизированных бета-мышей, оценить безопасность генной терапии iPS клеток и эффективность перед клиническим экспериментом.
  6. Улучшить существующие решения для клинического применения трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT), определить скорость отторжения трансплантата, скорость трансплантации и другие показатели, завершить оценку применения по клиническим случаям.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Непригодный

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Генетический диагноз подтверждает гомозиготность по бета-бедности или двойную гетерозиготность, клинически выраженная анемия;
  2. В возрасте от 1 до 18 лет, очевидная перегрузка железом не вызывает повреждения органов;
  3. Имеет подходящий донор HLA высокого разрешения;
  4. Информированное согласие

Критерий исключения:

  1. Отмечается значительное повышение уровня онкомаркеров (АФП/СЕА/СА199/СА125) за последние пять лет.
  2. Серьезные первичные заболевания сердечно-сосудистой, печеночной и кроветворной систем; Те, у кого есть основные органы с серьезной функцией; Заболевание надпочечников или другое заболевание, вызывающее органную недостаточность органа;
  3. Аутоиммунное заболевание, генетическое заболевание в семейном анамнезе и нарушение функции щитовидной железы;
  4. Проверка хромосом периферической крови на ядерных пришельцев;
  5. ВИЧ, гепатит В или гепатит С;
  6. Человек с тяжелой лекарственной аллергией в анамнезе или аллергик;
  7. Тем, кто не рассчитывает прожить больше года;
  8. Исследователи предполагают, что у пациента может быть потенциальное заболевание или заболевание (например, неконтролируемая инфекция, правожелудочковая недостаточность, легочная гипертензия), которое мешает этому исследованию.
  9. В первые полгода не допускалось злоупотребление алкоголем и другими психоактивными веществами;
  10. Субъекты, которые участвовали в других клинических испытаниях или участвовали в других клинических испытаниях в течение 3 месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Вмешательство Пациент
Гематопоэтические стволовые клетки, дифференцированные из индуцированных бета-талассемией плюрипотентных стволовых клеток.
Биологический: Гематопоэтические стволовые клетки
Пациенту введут гемопоэтические стволовые клетки, дифференцированные из плюрипотентных стволовых клеток, индуцированных бета-талассемией.
Без вмешательства: невмешательство Пациент
Без лечения

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Проверка гранулоцитарной трансплантации-гранулоцитарной жизнеспособности растений
Временное ограничение: 3 дня
Жизненная норма гранулоцитарного растения в течение трех дней подряд после трансплантации гранулоцита должна быть больше 0,5 х 109/л,
3 дня
Проверка гранулоцитарно-трансплантационно-тромбоцитарной жизнестойкости растений
Временное ограничение: семь дней подряд
Уровень жизни тромбоцитов в течение семи дней подряд после трансплантации тромбоцитов должен быть выше 20 x 109 / л и вливание.
семь дней подряд
Эффект трансплантации клеток
Временное ограничение: семь дней
Стандарты жизни растений-гранулоцитов и стандарты жизни растений тромбоцитов будут объединены для измерения эффекта трансплантации клеток.
семь дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Xiaofang Sun

Соавторы

Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 января 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 июня 2016 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

31 декабря 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 июня 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 июля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июля 2017 г.

Последняя проверка

1 июля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 201508020258

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гематопоэтические стволовые клетки

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Benin

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться