- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03222453
Thalassæmibehandling baseret på stamcelleteknologien
17. juli 2017 opdateret af: Xiaofang Sun
Det tredje tilknyttede hospital ved Guangzhou Medical University
For at studere transplantationseffekten af hæmatopoetiske stamceller fra beta-thalassæmi inducerede pluripotente stamceller.
Vi anvendte klinisk kvalitet kilde til autologe hæmatopoietiske stamceller til behandling af beta-thalassæmipatienter, detektering af homing af hæmatopoietisk stamcelletransplantation, differentieringen af hæmatopoietiske stamceller in vivo og hæmoglobin beta-kæde (HBB) proteinekspression i kroppen af recovery osv., samt at lave en forskning i effektiviteten og sikkerheden af hæmatopoietiske stamceller fra beta-thalassæmi-inducerede pluripotente stamceller.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
- På en Good Manufacturing Practice (GMP) betingelse etablerer vi ikke-eksotiske af forskellige mutationstyper af beta-thalassæmi-inducerede pluripotente stamceller (iPS) og foretager en sammenligning af stabiliteten og differentieringen af effektiviteten af disse iPS-celler, der inducerer fra forskellige kilder med fremmed genintegration.
- Ved at bruge teknikken til kunstig nuklease og in situ reparatører etablerer vi et effektivt system til forskellige beta-thalassæmi-mutationssteder og i lyset af disse systems sikkerhed.
- Etabler en repareret beta-thalasæmi gen muteret differentiering af iPS teknologi system.
- Byg et funktionelt genterapi selvbegrænsende langsomme vira, optimering af forberedelsessystemet og etablering af et viruspræparat af infektion af hæmatopoietisk stamcelleteknologisystem under GMP-tilstanden.
- Etabler humaniseret beta-mus-model, evaluer sikkerheden af iPS-cellen af genterapi og effektivitet før det kliniske eksperiment.
- Forbedre de eksisterende kliniske applikationsløsninger til hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), opdage frekvensen af transplantatafstødning, transplantationshastigheden og andre indikatorer, afslutte evalueringen af applikationen i kliniske tilfælde.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
2
Fase
- Ikke anvendelig
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Den genetiske diagnose bekræftet homozygot for beta til fattigdom eller dobbelt heterozygot, klinisk svær anæmi;
- I alderen 1 ~ 18 år, ingen åbenlys jernoverbelastning forårsager organskader;
- Har en egnet donor HLA høj opløsning;
- Det informerede samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Der har været en signifikant stigning i niveauet af tumormarkører (AFP/CEA/CA199 / CA125) i de seneste fem år.
- Alvorlige primære sygdomme såsom kardiovaskulære, lever- og hæmatopoietiske systemer; Dem, der har større organer med seriøs funktion; En binyresygdom eller anden sygdom, der forårsager organsvigt;
- En autoimmun sygdom, en familiehistorie med genetisk sygdom og en unormal skjoldbruskkirtelfunktion;
- Perifert blod kromosomkontrol for nukleare udlændinge;
- HIV, hepatitis b eller hepatitis c;
- En person med en historie med alvorlige lægemiddelallergier eller en allergisk person;
- Dem, der ikke forventer at leve i mere end et år;
- Forskerne foreslår, at patienten kan have en potentiel eller have en lidelse (såsom en ukontrolleret infektion, højre hjertesvigt, pulmonal hypertension), der forstyrrer denne undersøgelse.
- I de første seks måneder var alkohol og andet stofmisbrug ikke tilladt;
- Forsøgspersoner, der deltog i andre kliniske forsøg eller deltog i andre kliniske forsøg inden for 3 måneder.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Interventionspatient
Hæmatopoetiske stamceller differentieret fra beta-thalassæmi inducerede pluripotente stamceller.
|
Patienten vil injicere med hæmatopoetiske stamceller differentieret fra beta-thalassæmi-inducerede pluripotente stamceller
|
Ingen indgriben: ikke-interventionspatient
Ingen behandling
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Kontrol af granulocyttransplantation-granulocytplanters levestandard
Tidsramme: Tre dage
|
Granulocyt plantelevestandard i tre dage i træk efter transplantation granulocyt skal være større end 0,5 x 109 / L,
|
Tre dage
|
Kontrol af levestandarder for granulocyttransplantation-blodpladeplanter
Tidsramme: syv dage i træk
|
Blodpladeplanters levestandard i syv på hinanden følgende dage efter transplantation skal blodpladen være større end 20 x 109 / L og infusion.
|
syv dage i træk
|
Effekt af celletransplantation
Tidsramme: syv dage
|
Granulocytplanternes levestandard og blodpladeplanters levestandard vil blive kombineret for at måle effekten af celletransplantation.
|
syv dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
14. juni 2016
Studieafslutning (Forventet)
31. december 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. juni 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. juli 2017
Først opslået (Faktiske)
19. juli 2017
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
19. juli 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. juli 2017
Sidst verificeret
1. juli 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 201508020258
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi
-
Hamad Medical CorporationAfsluttetOsteoporose | Thalassemia Majors (Beta-Thalassemi Major)Qatar
-
UCSF Benioff Children's Hospital OaklandNovartis PharmaceuticalsAfsluttet
-
M.D. Anderson Cancer CenterTrukket tilbageSeglcellesygdom | Segl Beta Thalassæmi | Beta-thalassæmi major | Seglcelle-SS sygdom | Segl Beta 0 Thalassæmi | Segl Beta Plus ThalassæmiForenede Stater
-
Shanghai 10th People's HospitalAfsluttet
-
Universidad Francisco de VitoriaUniversity of Seville; University of GreenwichAfsluttetBeta-alanin | PlaceboSpanien
-
Singapore Institute for Clinical SciencesDSM Nutritional Products, Inc.Afsluttet
-
CelgeneAfsluttetBeta Thalassæmi Intermedia | Beta-thalassæmi majorFrankrig, Det Forenede Kongerige, Italien, Grækenland
-
Brown UniversityNational Institute of General Medical Sciences (NIGMS)Rekruttering
-
Groupe Hospitalier Paris Saint JosephRekrutteringBeta-lactamer | Ældret emneFrankrig
-
Vanderbilt UniversityGodkendt til markedsføring
Kliniske forsøg med Hæmatopoetiske stamceller
-
The University of Hong KongUniversity of CambridgeAfsluttetUddannelsesmæssige problemerHong Kong
-
StemMedical A/SIkke rekrutterer endnu
-
Immunis, Inc.RekrutteringMuskelatrofiForenede Stater
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...Rekruttering
-
Stryker Trauma GmbHTilmelding efter invitationAvaskulær nekrose | Slidgigt Skulder | Posttraumatisk artrose i andre led, skulderregionForenede Stater, Canada, Frankrig, Schweiz
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD)Afsluttet
-
Zimmer BiometAfsluttetSlidgigt | Rheumatoid arthritis | Avaskulær nekrose | Knoglebrud | Komplikationer; Artroplastik | DeformitetFinland, Sverige, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
Kantonsspital Baselland BruderholzSmith & Nephew, Inc.Afsluttet
-
Kimera Society IncAfsluttetKronisk obstruktiv lungesygdomForenede Stater
-
Liangjing LuShanghai Ming Ju Biotechnology Co., Ltd.Ikke rekrutterer endnu