Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Thalassæmibehandling baseret på stamcelleteknologien

17. juli 2017 opdateret af: Xiaofang Sun

Det tredje tilknyttede hospital ved Guangzhou Medical University

For at studere transplantationseffekten af ​​hæmatopoetiske stamceller fra beta-thalassæmi inducerede pluripotente stamceller. Vi anvendte klinisk kvalitet kilde til autologe hæmatopoietiske stamceller til behandling af beta-thalassæmipatienter, detektering af homing af hæmatopoietisk stamcelletransplantation, differentieringen af ​​hæmatopoietiske stamceller in vivo og hæmoglobin beta-kæde (HBB) proteinekspression i kroppen af recovery osv., samt at lave en forskning i effektiviteten og sikkerheden af ​​hæmatopoietiske stamceller fra beta-thalassæmi-inducerede pluripotente stamceller.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

  1. På en Good Manufacturing Practice (GMP) betingelse etablerer vi ikke-eksotiske af forskellige mutationstyper af beta-thalassæmi-inducerede pluripotente stamceller (iPS) og foretager en sammenligning af stabiliteten og differentieringen af ​​effektiviteten af ​​disse iPS-celler, der inducerer fra forskellige kilder med fremmed genintegration.
  2. Ved at bruge teknikken til kunstig nuklease og in situ reparatører etablerer vi et effektivt system til forskellige beta-thalassæmi-mutationssteder og i lyset af disse systems sikkerhed.
  3. Etabler en repareret beta-thalasæmi gen muteret differentiering af iPS teknologi system.
  4. Byg et funktionelt genterapi selvbegrænsende langsomme vira, optimering af forberedelsessystemet og etablering af et viruspræparat af infektion af hæmatopoietisk stamcelleteknologisystem under GMP-tilstanden.
  5. Etabler humaniseret beta-mus-model, evaluer sikkerheden af ​​iPS-cellen af ​​genterapi og effektivitet før det kliniske eksperiment.
  6. Forbedre de eksisterende kliniske applikationsløsninger til hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), opdage frekvensen af ​​transplantatafstødning, transplantationshastigheden og andre indikatorer, afslutte evalueringen af ​​applikationen i kliniske tilfælde.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Ikke anvendelig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Den genetiske diagnose bekræftet homozygot for beta til fattigdom eller dobbelt heterozygot, klinisk svær anæmi;
  2. I alderen 1 ~ 18 år, ingen åbenlys jernoverbelastning forårsager organskader;
  3. Har en egnet donor HLA høj opløsning;
  4. Det informerede samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Der har været en signifikant stigning i niveauet af tumormarkører (AFP/CEA/CA199 / CA125) i de seneste fem år.
  2. Alvorlige primære sygdomme såsom kardiovaskulære, lever- og hæmatopoietiske systemer; Dem, der har større organer med seriøs funktion; En binyresygdom eller anden sygdom, der forårsager organsvigt;
  3. En autoimmun sygdom, en familiehistorie med genetisk sygdom og en unormal skjoldbruskkirtelfunktion;
  4. Perifert blod kromosomkontrol for nukleare udlændinge;
  5. HIV, hepatitis b eller hepatitis c;
  6. En person med en historie med alvorlige lægemiddelallergier eller en allergisk person;
  7. Dem, der ikke forventer at leve i mere end et år;
  8. Forskerne foreslår, at patienten kan have en potentiel eller have en lidelse (såsom en ukontrolleret infektion, højre hjertesvigt, pulmonal hypertension), der forstyrrer denne undersøgelse.
  9. I de første seks måneder var alkohol og andet stofmisbrug ikke tilladt;
  10. Forsøgspersoner, der deltog i andre kliniske forsøg eller deltog i andre kliniske forsøg inden for 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Interventionspatient
Hæmatopoetiske stamceller differentieret fra beta-thalassæmi inducerede pluripotente stamceller.
Patienten vil injicere med hæmatopoetiske stamceller differentieret fra beta-thalassæmi-inducerede pluripotente stamceller
Ingen indgriben: ikke-interventionspatient
Ingen behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kontrol af granulocyttransplantation-granulocytplanters levestandard
Tidsramme: Tre dage
Granulocyt plantelevestandard i tre dage i træk efter transplantation granulocyt skal være større end 0,5 x 109 / L,
Tre dage
Kontrol af levestandarder for granulocyttransplantation-blodpladeplanter
Tidsramme: syv dage i træk
Blodpladeplanters levestandard i syv på hinanden følgende dage efter transplantation skal blodpladen være større end 20 x 109 / L og infusion.
syv dage i træk
Effekt af celletransplantation
Tidsramme: syv dage
Granulocytplanternes levestandard og blodpladeplanters levestandard vil blive kombineret for at måle effekten af ​​celletransplantation.
syv dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. juni 2016

Studieafslutning (Forventet)

31. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

19. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. juli 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2017

Sidst verificeret

1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med Hæmatopoetiske stamceller

3
Abonner