Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Talassemiahoito, joka perustuu kantasoluteknologiaan

maanantai 17. heinäkuuta 2017 päivittänyt: Xiaofang Sun

Guangzhoun lääketieteellisen yliopiston kolmas sidossairaala

Beetatalassemia-indusoiduista pluripotenteista kantasoluista peräisin olevien hematopoeettisten kantasolujen transplantaatiovaikutuksen tutkimiseksi. Käytimme kliinistä laatua olevaa autologisten hematopoieettisten kantasolujen lähdettä beetatalassemiapotilaiden hoitoon, hematopoieettisten kantasolujen siirron kotiutumisen havaitsemiseen, hematopoieettisten kantasolujen erilaistumisen in vivo ja hemoglobiinin beeta-ketjun (HBB) proteiinin ilmentymiseen kehossa. toipumisesta jne. sekä tehdä tutkimusta beetatalassemia-indusoiduista pluripotenteista kantasoluista peräisin olevien hematopoieettisten kantasolujen tehosta ja turvallisuudesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

  1. Hyvän valmistuskäytännön (GMP) mukaisesti määritämme ei-eksoottisia eri mutaatiotyyppejä beetatalassemia-indusoimia pluripotentteja kantasoluja (iPS) ja teemme vertailuja näiden eri iPS-solujen stabiilisuudesta ja tehokkuuden erottelusta. lähteistä, joissa on vieras geeniintegraatio.
  2. Rakennamme keinotekoisen nukleaasitekniikan ja in situ -korjaajien tekniikalla tehokkaan järjestelmän erilaisiin beetatalassemiamutaatiokohtiin ja näiden järjestelmien turvallisuus huomioon ottaen.
  3. Luodaan korjattu beeta-talasemiageenin mutatoitunut iPS-teknologiajärjestelmän erilaistuminen.
  4. Rakenna toimiva geeniterapia itserajoittuva hitaita viruksia, optimoimalla valmistelujärjestelmä ja perustaa virusvalmiste infektion hematopoieettisten kantasolujen teknologiajärjestelmä GMP-ehdon mukaisesti.
  5. Luo humanisoitu beeta-hiirimalli, arvioi geeniterapian iPS-solun turvallisuus ja tehokkuus ennen kliinistä koetta.
  6. Paranna olemassa olevia hematopoieettisten kantasolusiirtojen (HSCT) kliinisiä sovellusratkaisuja, havaitse siirteen hylkimisnopeus, siirtonopeus ja muut indikaattorit, viimeistele sovelluksen arviointi kliinisten tapausten mukaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Geneettinen diagnoosi vahvisti homotsygoottiseksi beetan suhteen köyhyyteen tai kaksoisheterotsygootti, kliininen vakava anemia;
  2. Ikä 1 ~ 18 vuotta vanha, ei ilmeistä raudan ylikuormitusta aiheuta elinvaurioita;
  3. Sillä on sopiva luovuttajan HLA korkea resoluutio;
  4. Tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kasvainmerkkiaineiden (AFP/CEA/CA199/CA125) taso on noussut merkittävästi viimeisen viiden vuoden aikana.
  2. Vakavat primaariset sairaudet, kuten sydän- ja verisuonijärjestelmät, maksa ja hematopoieettiset järjestelmät; Ne, joilla on tärkeät elimet, joilla on vakava toiminta; Lisämunuaisen sairaus tai muu sairaus, joka aiheuttaa elimen vajaatoiminnan;
  3. Autoimmuunisairaus, suvussa esiintynyt geneettinen sairaus ja epänormaali kilpirauhasen toiminta;
  4. Perifeerisen veren kromosomien tarkastus ydinalienien varalta;
  5. HIV, hepatiitti b tai hepatiitti c;
  6. Henkilö, jolla on ollut vakavia lääkeallergioita tai allerginen henkilö;
  7. Ne, jotka eivät odota elävänsä yli vuoden;
  8. Tutkijat ehdottavat, että potilaalla saattaa olla jokin häiriö tai häiriö (kuten hallitsematon infektio, oikeanpuoleinen sydämen vajaatoiminta, keuhkoverenpainetauti), joka häiritsee tätä tutkimusta.
  9. Ensimmäisen kuuden kuukauden aikana alkoholin ja muiden päihteiden väärinkäyttö ei ollut sallittua;
  10. Koehenkilöt, jotka osallistuivat muihin kliinisiin tutkimuksiin tai osallistuivat muihin kliinisiin tutkimuksiin kolmen kuukauden sisällä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interventiopotilas
Hematopoeettiset kantasolut, jotka erottuivat beetatalassemian aiheuttamista pluripotenteista kantasoluista.
Biologinen: Hematopoeettiset kantasolut
Potilas pistää hematopoeettisia kantasoluja, jotka ovat erilaistuneet beetatalassemian aiheuttamista pluripotenteista kantasoluista
Ei väliintuloa: ei-interventio Potilas
Ei hoitoa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Granulosyyttisiirteen tarkastus - granulosyyttikasvien elintaso
Aikaikkuna: 3 päivää
Granulosyyttikasvien elintaso kolmena peräkkäisenä päivänä transplantaation jälkeen granulosyyttien tulee olla suurempi kuin 0,5 x 109 / l,
3 päivää
Granulosyyttisiirteen tarkastus - verihiutalekasvien elintaso
Aikaikkuna: seitsemänä peräkkäisenä päivänä
Verihiutalekasvien elintaso seitsemän peräkkäisen päivän ajan siirron jälkeen verihiutaleiden tulee olla suurempi kuin 20 x 109 / L ja infuusio.
seitsemänä peräkkäisenä päivänä
Solusiirron vaikutus
Aikaikkuna: seitsemän päivää
Granulosyyttikasvien elintaso ja verihiutalekasvien elintaso yhdistetään solusiirron vaikutuksen mittaamiseksi.
seitsemän päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Xiaofang Sun

Yhteistyökumppanit

Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. tammikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 14. kesäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 23. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 19. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 19. heinäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. heinäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 201508020258

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Beeta-talassemia

Kliiniset tutkimukset Hematopoeettiset kantasolut

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ethiopia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa