基于干细胞技术的地中海贫血治疗
2017年7月17日 更新者：Xiaofang Sun
广州医科大学附属第三医院
为研究β-地中海贫血诱导的多能干细胞对造血干细胞的移植效果。
我们应用临床级来源的自体造血干细胞治疗β-地中海贫血患者，检测造血干细胞移植的归巢、体内造血干细胞的分化以及体内血红蛋白β链（HBB）蛋白的表达恢复等，以及对β-地中海贫血诱导的多能干细胞造血干细胞的有效性和安全性进行研究。
研究概览
详细说明
- 在良好生产规范（GMP）条件下，我们建立了非外来的不同突变类型的β-地中海贫血诱导多能干细胞（iPS），并比较了这些iPS细胞从不同来源诱导的稳定性和分化效率。与外源基因整合的来源。
- 利用人工核酸酶和原位修复技术，我们建立了针对不同β-地中海贫血突变位点的高效系统，并考虑到这些系统的安全性。
- 建立修复β-地中海贫血基因突变分化的iPS技术体系。
- 构建功能基因治疗自限性慢病毒，优化制备体系，建立GMP条件下感染造血干细胞的病毒制备技术体系。
- 建立人源化β-小鼠模型，在临床实验前评估iPS细胞基因治疗的安全性和有效性。
- 完善现有造血干细胞移植（HSCT）临床应用方案，检测排斥反应率、移植率等指标，完成临床病例应用评价。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 不适用
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 基因诊断证实纯合子为β至贫或双杂合子，临床严重贫血；
- 年龄1～18岁，无明显铁过载引起器官损害；
- 具有合适的供体HLA高分辨率；
- 知情同意书
排除标准：
- 近5年肿瘤标志物（AFP/CEA/CA199/CA125）水平明显升高。
- 心血管、肝脏和造血系统等严重原发性疾病；主要脏器功能严重者；导致器官功能衰竭的肾上腺疾病或其他疾病；
- 自身免疫性疾病、遗传病家族史、甲状腺功能异常；
- 核外星人外周血染色体检查；
- 艾滋病毒、乙型肝炎或丙型肝炎；
- 有严重药物过敏史或过敏体质者；
- 预计活不过一年的人；
- 研究人员建议，患者可能有干扰本研究的潜在或患有疾病（例如不受控制的感染、右心衰竭、肺动脉高压）。
- 在前六个月，酒精和其他药物滥用是不允许的；
- 参加过其他临床试验或3个月内参加过其他临床试验的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：干预病人
从β-地中海贫血诱导的多能干细胞分化而来的造血干细胞。
|
患者将注射从β-地中海贫血诱导的多能干细胞分化而来的造血干细胞
|
|
无干预：非干预患者
没有治疗
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
粒细胞移植-粒细胞活体水平的检查
大体时间：3天
|
粒细胞移植后连续三天植活标准粒细胞应大于0.5×109/L，
|
3天
|
|
粒细胞移植-血小板植物活体水平的检查
大体时间：连续七日
|
血小板植活标准移植后连续7天血小板应大于20×109/L并输液。
|
连续七日
|
|
细胞移植的效果
大体时间：七天
|
结合粒细胞植株活度和血小板植株活度来衡量细胞移植的效果。
|
七天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年1月1日
初级完成 (实际的)
2016年6月14日
研究完成 (预期的)
2017年12月31日
研究注册日期
首次提交
2017年6月23日
首先提交符合 QC 标准的
2017年7月17日
首次发布 (实际的)
2017年7月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年7月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年7月17日
最后验证
2017年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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