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Thalassämie-Behandlung basierend auf der Stammzellentechnologie

17. Juli 2017 aktualisiert von: Xiaofang Sun

Das dritte angegliederte Krankenhaus der medizinischen Universität von Guangzhou

Um den Transplantationseffekt von hämatopoetischen Stammzellen von Beta-Thalassämie-induzierten pluripotenten Stammzellen zu untersuchen. Wir haben eine Quelle autologer hämatopoetischer Stammzellen klinischer Qualität für die Behandlung von Beta-Thalassämie-Patienten angewendet, um das Homing der hämatopoetischen Stammzelltransplantation, die Differenzierung hämatopoetischer Stammzellen in vivo und die Proteinexpression der Hämoglobin-Beta-Kette (HBB) im Körper nachzuweisen der Genesung usw., sowie um Forschung über die Wirksamkeit und Sicherheit von hämatopoetischen Stammzellen aus beta-Thalassämie-induzierten pluripotenten Stammzellen durchzuführen.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

  1. Unter der Bedingung der Guten Herstellungspraxis (GMP) etablieren wir nicht-exotische verschiedene Mutationstypen von Beta-Thalassämie-induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS) und vergleichen die Stabilität und die Differenzierungseffizienz dieser iPS-Zellen, die von verschiedenen induzieren Quellen mit Fremdgenintegration.
  2. Unter Verwendung der Technik der künstlichen Nuklease und In-situ-Reparateure etablieren wir ein effizientes System für verschiedene Beta-Thalassämie-Mutationsstellen und im Hinblick auf die Sicherheit dieser Systeme.
  3. Etablieren Sie eine reparierte Beta-Thalasämie-Gen-mutierte Differenzierung des iPS-Technologiesystems.
  4. Aufbau einer funktionellen Gentherapie mit selbstlimitierenden langsamen Viren, Optimierung des Präparationssystems und Etablierung eines Viruspräparationssystems zur Infektion hämatopoetischer Stammzellentechnologie unter GMP-Bedingung.
  5. Etablieren Sie ein humanisiertes Beta-Maus-Modell, bewerten Sie die Sicherheit der iPS-Zelle der Gentherapie und Effizienz vor dem klinischen Experiment.
  6. Verbessern Sie die bestehenden klinischen Anwendungslösungen für die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT), erkennen Sie die Rate der Transplantatabstoßung, die Transplantationsrate und andere Indikatoren und schließen Sie die Bewertung der Anwendung nach klinischen Fällen ab.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Unzutreffend

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die genetische Diagnose bestätigte homozygot für Beta-Armut oder doppelt heterozygot, klinisch schwere Anämie;
  2. Im Alter von 1 bis 18 Jahren verursacht keine offensichtliche Eisenüberladung Organschäden;
  3. Hat ein geeignetes Spender-HLA mit hoher Auflösung;
  4. Die informierte Zustimmung

Ausschlusskriterien:

  1. In den letzten fünf Jahren ist ein signifikanter Anstieg der Tumormarker (AFP/CEA/CA199 / CA125) zu verzeichnen.
  2. Schwere Grunderkrankungen wie Herz-Kreislauf-, Leber- und hämatopoetische Systeme; Diejenigen, die wichtige Organe mit ernsthafter Funktion haben; Eine Nebennierenerkrankung oder andere Erkrankung, die das Organversagen des Organs verursacht;
  3. Eine Autoimmunerkrankung, eine genetische Erkrankung in der Familiengeschichte und eine abnormale Schilddrüsenfunktion;
  4. Überprüfung der peripheren Blutchromosomen auf nukleare Aliens;
  5. HIV, Hepatitis B oder Hepatitis C;
  6. Eine Person mit einer Vorgeschichte schwerer Arzneimittelallergien oder eine allergische Person;
  7. Diejenigen, die nicht damit rechnen, länger als ein Jahr zu leben;
  8. Die Forscher schlagen vor, dass der Patient möglicherweise ein Potenzial oder eine Störung hat (z. B. eine unkontrollierte Infektion, Rechtsherzinsuffizienz, pulmonale Hypertonie), die diese Studie stört.
  9. In den ersten sechs Monaten waren Alkohol- und andere Drogenmissbrauch nicht erlaubt;
  10. Probanden, die an anderen klinischen Studien teilgenommen haben oder innerhalb von 3 Monaten an anderen klinischen Studien teilgenommen haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Interventionspatient
Hämatopoetische Stammzellen, differenziert aus Beta-Thalassämie-induzierten pluripotenten Stammzellen.
Biologisch: Hämatopoetische Stammzellen
Dem Patienten werden hämatopoetische Stammzellen injiziert, die aus Beta-Thalassämie-induzierten pluripotenten Stammzellen differenziert sind
Kein Eingriff: Patient ohne Intervention
Keine Behandlung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Überprüfung des Granulozyten-Transplantations-Granulozyten-Pflanzen-Lebensstandards
Zeitfenster: 3 Tage
Der Lebensstandard der Granulozytenpflanze sollte drei Tage hintereinander nach der Granulozytentransplantation größer als 0,5 x 109 / L sein.
3 Tage
Die Überprüfung des Lebensstandards von Granulozytentransplantationen und Blutplättchenpflanzen
Zeitfenster: sieben aufeinanderfolgende Tage
Der Lebensstandard der Thrombozytenpflanze sollte an sieben aufeinanderfolgenden Tagen nach der Transplantation größer als 20 x 109 / L und der Infusion sein.
sieben aufeinanderfolgende Tage
Wirkung der Zelltransplantation
Zeitfenster: sieben Tage
Der Lebensstandard der Granulozytenpflanze und der Blutplättchenpflanze werden kombiniert, um die Wirkung der Zelltransplantation zu messen.
sieben Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Xiaofang Sun

Mitarbeiter

Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Juni 2016

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juni 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Juli 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juli 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 201508020258

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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