Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Thalassemibehandling basert på stamcelleteknologi

17. juli 2017 oppdatert av: Xiaofang Sun

Det tredje tilknyttede sykehuset ved Guangzhou Medical University

For å studere transplantasjonseffekten av hematopoetiske stamceller fra beta-thalassemi-induserte pluripotente stamceller. Vi brukte en kilde for autolog hematopoietisk stamcelle av klinisk kvalitet for behandling av beta-thalassemipasienter, og oppdaget målsøking av hematopoetisk stamcelletransplantasjon, differensiering av hematopoietiske stamceller in vivo og hemoglobin beta-kjeden (HBB) proteinuttrykk i kroppen av utvinning, etc., samt å forske på effektiviteten og sikkerheten til hematopoietiske stamceller fra beta-thalassemi-induserte pluripotente stamceller.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

  1. På en god produksjonspraksis (GMP)-tilstand, etablerer vi ikke-eksotiske av forskjellige mutasjonstyper av beta-thalassemi-induserte pluripotente stamceller (iPS) og foretar en sammenligning av stabiliteten og differensieringen av effektiviteten til disse iPS-cellene som induserer fra forskjellige kilder med fremmed genintegrasjon.
  2. Ved å bruke teknikken til kunstig nuklease og in situ-reparatører, etablerer vi et effektivt system for forskjellige beta-thalassemi-mutasjonssteder og med tanke på sikkerheten til disse systemene.
  3. Etabler en reparert beta-thalasemia-genmutert differensiering av iPS-teknologisystemet.
  4. Bygge et funksjonelt genterapi selvbegrensende langsomme virus, optimalisere preparatsystemet og etablere et viruspreparat for infeksjon av hematopoetisk stamcelleteknologisystem under GMP-tilstanden.
  5. Etabler humanisert beta-mus-modell, evaluer sikkerheten til iPS-cellen for genterapi og effektivitet før det kliniske eksperimentet.
  6. Forbedre de eksisterende hematopoetiske stamcelletransplantasjonsløsningene (HSCT) kliniske applikasjonsløsninger, oppdage frekvensen av transplantatavvisning, transplantasjonshastigheten og andre indikatorer, fullfør evalueringen av applikasjonen etter kliniske tilfeller.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Ikke aktuelt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Den genetiske diagnosen bekreftet homozygot for beta til fattigdom eller dobbel heterozygot, klinisk alvorlig anemi;
  2. I alderen 1 ~ 18 år, ingen åpenbar jernoverbelastning forårsaker organskader;
  3. Har en egnet donor HLA høy oppløsning;
  4. Det informerte samtykket

Ekskluderingskriterier:

  1. Det har vært en betydelig økning i nivået av tumormarkører (AFP/CEA/CA199 / CA125) de siste fem årene.
  2. Alvorlige primære sykdommer som kardiovaskulære, lever- og hematopoietiske systemer; De som har store organer med alvorlig funksjon; En binyresykdom eller annen sykdom som forårsaker organsvikt i organet;
  3. En autoimmun sykdom, en familiehistorie med genetisk sykdom og en unormal funksjon i skjoldbruskkjertelen;
  4. Perifert blodkromosomkontroll for kjernefysiske romvesener;
  5. HIV, hepatitt b eller hepatitt c;
  6. En person med en historie med alvorlige legemiddelallergier eller en allergisk person;
  7. De som ikke forventer å leve i mer enn ett år;
  8. Forskerne foreslår at pasienten kan ha en potensiell eller ha en lidelse (som en ukontrollert infeksjon, høyre hjertesvikt, pulmonal hypertensjon) som forstyrrer denne studien.
  9. I de første seks månedene var alkohol og annet rusmisbruk ikke tillatt;
  10. Forsøkspersoner som deltok i andre kliniske studier eller deltok i andre kliniske studier innen 3 måneder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Intervensjonspasient
Hematopoetiske stamceller differensiert fra beta-thalassemi-induserte pluripotente stamceller.
Biologisk: Hematopoetiske stamceller
Pasienten vil injisere med hematopoetiske stamceller differensiert fra beta-thalassemi-induserte pluripotente stamceller
Ingen inngripen: ikke-intervensjonspasient
Ingen behandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sjekken av granulocytttransplantasjon-granulocyttplanters levestandard
Tidsramme: 3 dager
Levestandard for granulocyttplanter i tre dager på rad etter transplantasjon skal granulocytt være større enn 0,5 x 109 / L,
3 dager
Kontrollen av levestandard for granulocytttransplantasjon-blodplateplanter
Tidsramme: syv dager på rad
Blodplater plante levestandard i syv påfølgende dager etter transplantasjon blodplaten bør være større enn 20 x 109 / L og infusjon.
syv dager på rad
Effekt av celletransplantasjon
Tidsramme: syv dager
Levestandarden for granulocyttplanter og levestandarden for blodplateplanter vil bli kombinert for å måle effekten av celletransplantasjon.
syv dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Xiaofang Sun

Samarbeidspartnere

Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

14. juni 2016

Studiet fullført (Forventet)

31. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

19. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. juli 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2017

Sist bekreftet

1. juli 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 201508020258

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Beta-thalassemi

Kliniske studier på Hematopoetiske stamceller

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere