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Tratamento de talassemia baseado na tecnologia de células-tronco

17 de julho de 2017 atualizado por: Xiaofang Sun

O Terceiro Hospital Afiliado da Universidade Médica de Guangzhou

A fim de estudar o efeito do transplante de células-tronco hematopoéticas de células-tronco pluripotentes induzidas por talassemia beta. Aplicamos fonte de células-tronco hematopoiéticas autólogas de grau clínico para o tratamento de pacientes com talassemia beta, detectando o homing do transplante de células-tronco hematopoiéticas, a diferenciação de células-tronco hematopoiéticas in vivo e a expressão da proteína da cadeia beta da hemoglobina (HBB) no organismo de recuperação, etc., bem como fazer uma pesquisa sobre a eficácia e segurança de células-tronco hematopoiéticas de células-tronco pluripotentes induzidas por talassemia beta.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

  1. Em uma condição de Boas Práticas de Fabricação (GMP), estabelecemos não exóticos de diferentes tipos de mutação de células-tronco pluripotentes induzidas por talassemia beta (iPS) e comparamos a estabilidade e a diferenciação de eficiência dessas células iPS induzindo de diferentes fontes com integração de genes estranhos.
  2. Usando a técnica de nuclease artificial e reparadores in situ, estabelecemos um sistema eficiente para diferentes locais de mutação da beta-talassemia e tendo em vista a segurança desses sistemas.
  3. Estabeleça uma diferenciação mutada do gene beta-talasemia reparado do sistema de tecnologia iPS.
  4. Construir um vírus lento autolimitado de terapia genética funcional, otimizando o sistema de preparação e estabelecer uma preparação de vírus de infecção de sistema de tecnologia de células-tronco hematopoiéticas sob a condição GMP.
  5. Estabeleça um modelo humanizado de camundongos beta, avalie a segurança da célula iPS da terapia genética e a eficiência antes do experimento clínico.
  6. Melhore as soluções de aplicação clínica de transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), detecte taxa de rejeição de enxerto, taxa de transplante e outros indicadores, conclua a avaliação de aplicação por casos clínicos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

2

Estágio

  • Não aplicável

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O diagnóstico genético confirmou homozigoto para beta a pobreza ou duplo heterozigoto, anemia clínica grave;
  2. De 1 a 18 anos de idade, nenhuma sobrecarga óbvia de ferro causa danos aos órgãos;
  3. Tem um HLA doador adequado de alta resolução;
  4. O consentimento informado

Critério de exclusão:

  1. Houve um aumento significativo no nível de marcadores tumorais (AFP/CEA/CA199/CA125) nos últimos cinco anos.
  2. Doenças primárias graves como os sistemas cardiovascular, hepático e hematopoiético; Aqueles que possuem órgãos importantes com função grave; Uma doença adrenal ou outra doença que causa a falência do órgão;
  3. Uma doença autoimune, uma história familiar de doença genética e uma função tireoidiana anormal;
  4. Verificação de cromossomos de sangue periférico para alienígenas nucleares;
  5. HIV, hepatite b ou hepatite c;
  6. Uma pessoa com histórico de alergias graves a medicamentos ou uma pessoa alérgica;
  7. Aqueles que não esperam viver mais de um ano;
  8. Os pesquisadores sugerem que o paciente pode ter um potencial ou ter um distúrbio (como uma infecção não controlada, insuficiência cardíaca direita, hipertensão pulmonar) que está interferindo neste estudo.
  9. Nos primeiros seis meses, o abuso de álcool e outras substâncias não era permitido;
  10. Indivíduos que participaram de outros ensaios clínicos ou participaram de outros ensaios clínicos dentro de 3 meses.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Paciente Intervencionado
Células-tronco hematopoiéticas diferenciadas de células-tronco pluripotentes induzidas por talassemia beta.
Biológico: Células-tronco hematopoiéticas
O paciente injetará células-tronco hematopoéticas diferenciadas de células-tronco pluripotentes induzidas por talassemia beta
Sem intervenção: paciente sem intervenção
Sem tratamento

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A verificação dos padrões de vida das plantas de transplante de granulócitos
Prazo: 3 dias
Os padrões de vida das plantas de granulócitos por três dias seguidos após o transplante de granulócitos devem ser superiores a 0,5 x 109 / L,
3 dias
A verificação dos padrões de vida das plantas de transplante de granulócitos-plaquetas
Prazo: sete dias consecutivos
Padrão de vida da planta de plaquetas por sete dias consecutivos após o transplante a plaqueta deve ser superior a 20 x 109/L e infusão.
sete dias consecutivos
Efeito do transplante de células
Prazo: sete dias
Os padrões de vida das plantas de granulócitos e os padrões de vida das plantas de plaquetas serão combinados para medir o efeito do transplante de células.
sete dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Xiaofang Sun

Colaboradores

Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2015

Conclusão Primária (Real)

14 de junho de 2016

Conclusão do estudo (Antecipado)

31 de dezembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de junho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de julho de 2017

Primeira postagem (Real)

19 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de julho de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de julho de 2017

Última verificação

1 de julho de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 201508020258

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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