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줄기세포 기술 기반 지중해빈혈 치료

2017년 7월 17일 업데이트: Xiaofang Sun

광저우의과대학 제3부속병원

베타지중해빈혈 유도만능줄기세포로부터 조혈모세포 이식효과를 연구하고자 한다. 임상등급의 자가조혈모세포를 베타지중해빈혈 환자 치료에 적용하여 조혈모세포이식의 귀소, 생체 내 조혈모세포의 분화 및 체내 헤모글로빈 베타사슬(HBB) 단백질 발현을 검출하였습니다. 베타지중해빈혈 유도만능줄기세포로부터 조혈줄기세포의 효능 및 안전성 연구

연구 개요

상태

알려지지 않은

상세 설명

  1. Good Manufacturing Practice(GMP) 조건에서, 우리는 베타 지중해 빈혈로 유도된 다능성 줄기 세포(iPS)의 다른 돌연변이 유형의 이국적이지 않은 것을 확립하고 다른로부터 유도하는 이러한 iPS 세포의 효율성의 차별화와 안정성을 비교합니다. 외래 유전자 통합 소스.
  2. 인공 뉴클레아제 기술과 in situ 수리공을 사용하여 서로 다른 베타-지중해 빈혈 돌연변이 부위에 대한 효율적인 시스템을 구축하고 이러한 시스템의 보안을 고려합니다.
  3. iPS 기술 시스템의 복구된 베타-지중해빈혈 유전자 돌연변이 분화를 확립합니다.
  4. GMP 조건 하에서 조혈 줄기 세포 기술 시스템의 바이러스 준비 시스템을 구축하고 준비 시스템을 최적화하는 기능적 유전자 치료 자체 제한 느린 바이러스를 구축하십시오.
  5. 인간화 베타-마우스 모델을 확립하고, 임상 실험 전 유전자 치료의 iPS 세포의 안전성 및 효율성을 평가합니다.
  6. 기존 조혈모세포이식(HSCT) 임상적용 솔루션을 개선하고, 이식 거부율, 이식율 등 지표를 검출하고, 임상 사례별 적용 평가를 마칩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

2

단계

  • 해당 없음

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 유전적 진단은 베타-빈곤 또는 이중 이형접합체, 임상적 중증 빈혈에 대한 동형접합체임을 확인했습니다.
  2. 1세 ~ 18세, 명백한 철분 과부하가 장기 손상을 일으키지 않음;
  3. 적합한 기증자 HLA 고해상도를 가지고 있습니다.
  4. 정보에 입각한 동의

제외 기준:

  1. 지난 5년 동안 종양 표지자(AFP/CEA/CA199/CA125) 수준이 크게 증가했습니다.
  2. 심혈관, 간 및 조혈계와 같은 심각한 1차 질환; 중대한 기능을 가진 주요 장기를 가진 자 장기의 장기 부전을 일으키는 부신 질환 또는 기타 질병;
  3. 자가면역질환, 유전질환의 가족력, 갑상선 기능 이상;
  4. 핵 외계인에 대한 말초 혈액 염색체 검사;
  5. HIV, b형 간염 또는 c형 간염;
  6. 심한 약물 알레르기 병력이 있거나 알레르기가 있는 사람
  7. 1년 이상 살 것으로 예상되지 아니하는 자
  8. 연구자들은 환자가 이 연구를 방해하는 잠재적인 장애(제어되지 않는 감염, 우심부전, 폐고혈압 등)를 가지고 있을 수 있다고 제안합니다.
  9. 처음 6개월 동안은 알코올 및 기타 약물 남용이 허용되지 않았습니다.
  10. 3개월 이내에 다른 임상시험에 참여했거나 다른 임상시험에 참여한 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 개입 환자
베타 지중해빈혈 유도 만능줄기세포로부터 분화된 조혈줄기세포.
환자는 베타 지중해 빈혈 유도 만능 줄기 세포에서 분화된 조혈 줄기 세포를 주사합니다.
간섭 없음: 비개입 환자
치료 없음

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
과립구이식-과립구식물체의 생활수준 확인
기간: 3 일
이식 후 3일 연속 과립구 식물체 생활기준 과립구는 0.5 x 109/L 이상이어야 하며,
3 일
과립구이식-혈소판 식물체 생활수준 확인
기간: 연속 7일
혈소판 식물체 생활기준은 이식 후 연속 7일 동안 혈소판이 20 x 109/L 이상이어야 하며 주입한다.
연속 7일
세포 이식의 효과
기간: 칠일
과립구 식물 생활 기준과 혈소판 식물 생활 기준을 결합하여 세포 이식의 효과를 측정합니다.
칠일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 6월 14일

연구 완료 (예상)

2017년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 6월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 7월 17일

처음 게시됨 (실제)

2017년 7월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 7월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 7월 17일

마지막으로 확인됨

2017년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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