Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Thalassemiebehandeling op basis van stamceltechnologie

17 juli 2017 bijgewerkt door: Xiaofang Sun

Het derde aangesloten ziekenhuis van de medische universiteit van Guangzhou

Om het transplantatie-effect van hematopoëtische stamcellen uit bèta-thalassemie-geïnduceerde pluripotente stamcellen te bestuderen. We hebben een bron van autologe hematopoëtische stamcellen van klinische kwaliteit toegepast voor de behandeling van bèta-thalassemiepatiënten, het detecteren van de homing van hematopoëtische stamceltransplantatie, de differentiatie van hematopoëtische stamcellen in vivo en de hemoglobine beta-keten (HBB) eiwitexpressie in het lichaam van herstel, enz., evenals om onderzoek te doen naar de werkzaamheid en veiligheid van hematopoëtische stamcellen van door beta-thalassemie geïnduceerde pluripotente stamcellen.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

  1. Op basis van een Good Manufacturing Practice (GMP) -conditie stellen we niet-exotische van verschillende mutatietypes van bèta-thalassemie-geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPS) vast en maken we een vergelijking van de stabiliteit en de differentiatie van efficiëntie van deze iPS-cellen die uit verschillende bronnen met integratie van vreemde genen.
  2. Met behulp van de techniek van kunstmatige nuclease en in situ reparateurs, zetten we een efficiënt systeem op voor verschillende bèta-thalassemie-mutatiesites en met het oog op de veiligheid van dit systeem.
  3. Breng een gerepareerd bèta-thalasemie-gen gemuteerd differentiatie van iPS-technologiesysteem tot stand.
  4. Bouw een functionele gentherapie zelfbeperkende langzame virussen, optimaliseer het voorbereidingssysteem en stel een virusvoorbereiding van infectie van hematopoëtische stamceltechnologiesysteem vast onder de GMP-conditie.
  5. Stel een gehumaniseerd bètamuizenmodel op, evalueer de veiligheid van de iPS-cel van gentherapie en efficiëntie vóór het klinische experiment.
  6. Verbeter de bestaande hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) klinische toepassingsoplossingen, detecteer de snelheid van transplantaatafstoting, de snelheid van transplantatie en andere indicatoren, voltooi de evaluatie van de toepassing door klinische gevallen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Niet toepasbaar

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De genetische diagnose bevestigde homozygoot voor bèta tot armoede of dubbel heterozygoot, klinische ernstige bloedarmoede;
  2. Leeftijd 1 ~ 18 jaar oud, geen duidelijke ijzerstapeling veroorzaakt orgaanschade;
  3. Heeft een geschikte donor HLA hoge resolutie;
  4. De geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  1. Er is de afgelopen vijf jaar een significante toename geweest in het niveau van tumormarkers (AFP/CEA/CA199 / CA125).
  2. Ernstige primaire ziekten zoals cardiovasculaire, lever- en hematopoietische systemen; Degenen die grote organen hebben met een serieuze functie; Een bijnierziekte of andere ziekte die het orgaanfalen van het orgaan veroorzaakt;
  3. Een auto-immuunziekte, een familiegeschiedenis van genetische ziekte en een abnormale schildklierfunctie;
  4. Perifere bloedchromosomen controleren op nucleaire aliens;
  5. HIV, hepatitis b of hepatitis c;
  6. Een persoon met een voorgeschiedenis van ernstige drugsallergieën of een allergisch persoon;
  7. Degenen die niet verwachten langer dan een jaar te leven;
  8. De onderzoekers suggereren dat de patiënt mogelijk een potentieel heeft of een aandoening heeft (zoals een ongecontroleerde infectie, rechter hartfalen, pulmonale hypertensie) die deze studie verstoort.
  9. In de eerste zes maanden was alcohol- en ander middelenmisbruik niet toegestaan;
  10. Proefpersonen die binnen 3 maanden deelnamen aan andere klinische onderzoeken of deelnamen aan andere klinische onderzoeken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Interventie Patiënt
Hematopoëtische stamcellen onderscheiden zich van bèta-thalassemie-geïnduceerde pluripotente stamcellen.
Biologisch: Hematopoëtische stamcellen
Patiënt zal hematopoëtische stamcellen injecteren die zijn gedifferentieerd van bèta-thalassemie-geïnduceerde pluripotente stamcellen
Geen tussenkomst: non-interventie Patiënt
Geen behandeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De controle van de levensstandaard van granulocytentransplantatie-granulocytenplanten
Tijdsspanne: 3 dagen
De levensstandaard van granulocyten gedurende drie dagen op rij na transplantatie moet granulocyten groter zijn dan 0,5 x 109 / L,
3 dagen
De controle van de levensstandaard van granulocytentransplantatie-bloedplaatjesplanten
Tijdsspanne: zeven opeenvolgende dagen
Levensstandaard van de bloedplaatjesplant gedurende zeven opeenvolgende dagen na transplantatie moet het aantal bloedplaatjes groter zijn dan 20 x 109 / L en infusie.
zeven opeenvolgende dagen
Effect van celtransplantatie
Tijdsspanne: zeven dagen
De levensstandaard van de granulocytenplant en de levensstandaard van de bloedplaatjesplant zullen worden gecombineerd om het effect van celtransplantatie te meten.
zeven dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Xiaofang Sun

Medewerkers

Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 juni 2016

Studie voltooiing (Verwacht)

31 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 juli 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juli 2017

Laatst geverifieerd

1 juli 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201508020258

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Bèta-thalassemie

Klinische onderzoeken op Hematopoëtische stamcellen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Indonesia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren