Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Thalassemibehandling baserad på stamcellsteknologin

17 juli 2017 uppdaterad av: Xiaofang Sun

Det tredje anslutna sjukhuset vid Guangzhou Medical University

För att studera transplantationseffekten av hematopoetiska stamceller från beta-talassemi inducerade pluripotenta stamceller. Vi tillämpade klinisk kvalitet källa för autologa hematopoetiska stamceller för behandling av beta-talassemipatienter, detektering av målsökning av hematopoetiska stamcellstransplantationer, differentieringen av hematopoetiska stamceller in vivo och hemoglobin beta-kedjan (HBB) proteinuttryck i kroppen av återhämtning, etc., samt att göra en forskning om effektiviteten och säkerheten hos hematopoetiska stamceller från beta-talassemiinducerade pluripotenta stamceller.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

  1. Med ett tillstånd av god tillverkningssed (GMP) etablerar vi icke-exotiska av olika mutationstyper av beta-talassemi-inducerade pluripotenta stamceller (iPS) och gör jämförelser av stabiliteten och differentieringen av effektiviteten hos dessa iPS-celler som induceras från olika källor med främmande genintegration.
  2. Genom att använda tekniken för artificiellt nukleas och in situ reparatörer, etablerar vi ett effektivt system för olika beta-talassemimutationsställen och med tanke på säkerheten hos dessa system.
  3. Upprätta en reparerad beta-talasemigenmuterad differentiering av iPS-tekniksystemet.
  4. Bygga ett funktionellt genterapi självbegränsande långsamma virus, optimera beredningssystemet och etablera ett viruspreparat för infektion av hematopoetiska stamcellsteknologisystem under GMP-tillstånd.
  5. Upprätta en humaniserad beta-mössmodell, utvärdera säkerheten hos iPS-cellen för genterapi och effektivitet före det kliniska experimentet.
  6. Förbättra de befintliga hematopoetiska stamcellstransplantationerna (HSCT) kliniska applikationslösningarna, upptäck hastigheten för transplantatavstötning, transplantationshastigheten och andra indikatorer, avsluta utvärderingen av applikationen av kliniska fall.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

2

Fas

  • Inte tillämpbar

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Den genetiska diagnosen bekräftade homozygot för beta till fattigdom eller dubbel heterozygot, klinisk svår anemi;
  2. I åldern 1 ~ 18 år, ingen uppenbar järnöverbelastning orsakar organskador;
  3. Har en lämplig donator HLA hög upplösning;
  4. Det informerade samtycket

Exklusions kriterier:

  1. Det har skett en signifikant ökning av nivån av tumörmarkörer (AFP/CEA/CA199 / CA125) under de senaste fem åren.
  2. Allvarliga primära sjukdomar såsom kardiovaskulära, lever och hematopoetiska system; De som har stora organ med allvarlig funktion; En binjuresjukdom eller annan sjukdom som orsakar organsvikt;
  3. En autoimmun sjukdom, en familjehistoria av genetisk sjukdom och en onormal sköldkörtelfunktion;
  4. Perifer blodkromosomkontroll för nukleära utomjordingar;
  5. HIV, hepatit b eller hepatit c;
  6. En person med en historia av allvarliga drogallergier eller en allergisk person;
  7. De som inte räknar med att leva mer än ett år;
  8. Forskarna föreslår att patienten kan ha en potentiell eller ha en störning (som en okontrollerad infektion, höger hjärtsvikt, pulmonell hypertoni) som stör denna studie.
  9. Under de första sex månaderna var alkohol och annat missbruk inte tillåtet;
  10. Försökspersoner som deltagit i andra kliniska prövningar eller deltagit i andra kliniska prövningar inom 3 månader.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Interventionspatient
Hematopoetiska stamceller differentierade från beta-talassemi inducerade pluripotenta stamceller.
Biologisk: Hematopoetiska stamceller
Patienten kommer att injicera med hematopoetiska stamceller differentierade från beta-talassemiinducerade pluripotenta stamceller
Inget ingripande: icke-ingripande patient
Ingen behandling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kontrollen av granulocyttransplantation-granulocytväxtens levnadsstandard
Tidsram: 3 dagar
Granulocytväxtens levnadsstandard tre dagar i rad efter transplantation granulocyter bör vara större än 0,5 x 109 / L,
3 dagar
Kontrollen av granulocyttransplantation-blodplättsväxters levnadsstandard
Tidsram: sju dagar i rad
Trombocyt växt levnadsstandard i sju dagar i följd efter transplantation trombocyten bör vara större än 20 x 109 / L och infusion.
sju dagar i rad
Effekt av celltransplantation
Tidsram: sju dagar
Levnadsstandarden för granulocytväxter och levnadsstandarden för blodplättsväxter kommer att kombineras för att mäta effekten av celltransplantation.
sju dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Xiaofang Sun

Samarbetspartners

Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

14 juni 2016

Avslutad studie (Förväntat)

31 december 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2017

Första postat (Faktisk)

19 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 juli 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2017

Senast verifierad

1 juli 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 201508020258

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Beta-thalassemi

Kliniska prövningar på Hematopoetiska stamceller

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera