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Traitement de la thalassémie basé sur la technologie des cellules souches

17 juillet 2017 mis à jour par: Xiaofang Sun

Le troisième hôpital affilié de l'Université médicale de Guangzhou

Afin d'étudier l'effet de transplantation de cellules souches hématopoïétiques à partir de cellules souches pluripotentes induites par la bêta-thalassémie. Nous avons appliqué une source de qualité clinique de cellules souches hématopoïétiques autologues pour le traitement des patients atteints de bêta-thalassémie, en détectant le homing de la greffe de cellules souches hématopoïétiques, la différenciation des cellules souches hématopoïétiques in vivo et l'expression de la protéine de la chaîne bêta de l'hémoglobine (HBB) dans le corps. de récupération, etc., ainsi que de faire une recherche sur l'efficacité et la sécurité des cellules souches hématopoïétiques à partir de cellules souches pluripotentes induites par la bêta-thalassémie.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

  1. Dans une condition de bonnes pratiques de fabrication (BPF), nous établissons la non-exotisme de différents types de mutations de cellules souches pluripotentes induites par la bêta-thalassémie (iPS) et comparons la stabilité et la différenciation de l'efficacité de ces cellules iPS induisant de différents sources avec intégration de gènes étrangers.
  2. En utilisant la technique de la nucléase artificielle et des réparateurs in situ, nous établissons un système efficace pour différents sites de mutation de la bêta-thalassémie et compte tenu de la sécurité de ces systèmes.
  3. Établir un système de différenciation mutée du gène bêta-thalasémie réparé du système de technologie iPS.
  4. Construire une thérapie génique fonctionnelle des virus lents auto-limitants, optimiser le système de préparation et établir une préparation virale de l'infection du système de technologie des cellules souches hématopoïétiques sous la condition GMP.
  5. Établir un modèle de souris bêta humanisé, évaluer la sécurité de la cellule iPS de la thérapie génique et son efficacité avant l'expérience clinique.
  6. Améliorer les solutions d'application clinique existantes de greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT), détecter le taux de rejet de greffe, le taux de transplantation et d'autres indicateurs, terminer l'évaluation de l'application par les cas cliniques.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

2

Phase

  • N'est pas applicable

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. Le diagnostic génétique confirmé homozygote bêta à pauvreté ou double hétérozygote, anémie sévère clinique ;
  2. Âgé de 1 à 18 ans, aucune surcharge en fer évidente ne cause de dommages aux organes ;
  3. Possède un donneur HLA haute résolution approprié ;
  4. Le consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  1. Il y a eu une augmentation significative du niveau des marqueurs tumoraux (AFP/CEA/CA199 / CA125) au cours des cinq dernières années.
  2. Maladies primaires graves telles que les systèmes cardiovasculaire, hépatique et hématopoïétique ; Ceux qui ont des organes majeurs avec une fonction sérieuse; Une maladie surrénalienne ou une autre maladie qui provoque la défaillance d'un organe de l'organe ;
  3. Une maladie auto-immune, des antécédents familiaux de maladie génétique et une fonction thyroïdienne anormale ;
  4. Vérification des chromosomes sanguins périphériques pour les extraterrestres nucléaires ;
  5. VIH, hépatite b ou hépatite c;
  6. Une personne ayant des antécédents d'allergies médicamenteuses graves ou une personne allergique ;
  7. Ceux qui ne s'attendent pas à vivre plus d'un an;
  8. Les chercheurs suggèrent que le patient peut avoir un potentiel ou avoir un trouble (tel qu'une infection non contrôlée, une insuffisance cardiaque droite, une hypertension pulmonaire) qui interfère avec cette étude.
  9. Au cours des six premiers mois, l'abus d'alcool et d'autres substances n'était pas autorisé;
  10. Sujets ayant participé à d'autres essais cliniques ou ayant participé à d'autres essais cliniques dans les 3 mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patient d'intervention
Cellules souches hématopoïétiques différenciées des cellules souches pluripotentes induites par la bêta-thalassémie.
Biologique: Cellules souches hématopoïétiques
Le patient injectera des cellules souches hématopoïétiques différenciées des cellules souches pluripotentes induites par la bêta-thalassémie
Aucune intervention: Non-intervention Patient
Aucun traitement

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le contrôle du niveau de vie de la transplantation de granulocytes-plante de granulocytes
Délai: 3 jours
Le niveau de vie des plantes granulocytaires pendant trois jours consécutifs après la transplantation de granulocytes doit être supérieur à 0,5 x 109 / L,
3 jours
Le contrôle du niveau de vie de la greffe de granulocytes-plante plaquettaire
Délai: sept jours consécutifs
Niveau de vie des plantes plaquettaires pendant sept jours consécutifs après la transplantation, les plaquettes doivent être supérieures à 20 x 109 / L et infusion.
sept jours consécutifs
Effet de la greffe de cellules
Délai: sept jours
Les niveaux de vie des plantes granulocytaires et les niveaux de vie des plantes plaquettaires seront combinés pour mesurer l'effet de la transplantation cellulaire.
sept jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Xiaofang Sun

Collaborateurs

Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2015

Achèvement primaire (Réel)

14 juin 2016

Achèvement de l'étude (Anticipé)

31 décembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 juin 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2017

Première publication (Réel)

19 juillet 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 juillet 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2017

Dernière vérification

1 juillet 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 201508020258

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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