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幹細胞技術に基づくサラセミア治療

2017年7月17日 更新者：Xiaofang Sun

広州医科大学附属第三病院

Βサラセミア誘導多能性幹細胞由来の造血幹細胞の移植効果を研究するため。 臨床グレードの自家造血幹細胞ソースをベータサラセミア患者の治療に適用し、造血幹細胞移植のホーミング、インビボでの造血幹細胞の分化、および体内でのヘモグロビンベータ鎖 (HBB) タンパク質発現を検出します。多能性幹細胞由来のベータサラセミア由来の造血幹細胞の有効性と安全性に関する研究

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

詳細な説明

  1. 適正製造基準 (GMP) 条件で、ベータ サラセミア誘導多能性幹細胞 (iPS) のさまざまな変異型の非外来性を確立し、これらの iPS 細胞の安定性と異なる細胞からの誘導効率の差別化を比較します。外来遺伝子が組み込まれたソース。
  2. 人工ヌクレアーゼとin situ repairmenの技術を用いて、異なるベータサラセミア変異部位に対して効率的なシステムを確立し、これらのシステムの安全性を考慮します。
  3. 修復されたベータサラセミア遺伝子変異分化分化 iPS 技術システムを確立します。
  4. スローウイルスを自己制限する機能的遺伝子治療を構築し、調製システムを最適化し、GMP条件下での造血幹細胞技術システムの感染ウイルス調製を確立する。
  5. ヒト化ベータマウスモデルを確立し、遺伝子治療の安全性と効率性を臨床実験前に評価します。
  6. 既存の造血幹細胞移植（HSCT）臨床応用ソリューションを改善し、移植片拒絶率、移植率などの指標を検出し、臨床例による応用評価を完了する。

研究の種類

介入

入学 (実際)

2

段階

  • 適用できない

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  1. 遺伝子診断により、ベータのホモ接合体から貧困または二重ヘテロ接合体、臨床的に重度の貧血が確認されました。
  2. 1 ～ 18 歳の年齢で、明らかな鉄の過負荷が臓器の損傷を引き起こすことはありません。
  3. 適切なドナーの HLA 解像度が高い。
  4. インフォームドコンセント

除外基準:

  1. 過去 5 年間で、腫瘍マーカー (AFP/CEA/CA199/CA125) のレベルが大幅に上昇しています。
  2. 心血管系、肝臓系、造血系などの重篤な一次疾患;深刻な機能を持つ主要な臓器を持っている人;臓器の臓器不全を引き起こす副腎疾患またはその他の疾患;
  3. 自己免疫疾患、遺伝性疾患の家族歴、および異常な甲状腺機能;
  4. 核エイリアンの末梢血染色体チェック。
  5. HIV、b型肝炎またはc型肝炎;
  6. 重度の薬物アレルギーの病歴がある人またはアレルギーの人;
  7. 1年以上生きる見込みのない人;
  8. 研究者は、患者がこの研究を妨害している可能性があるか、障害（制御されていない感染症、右心不全、肺高血圧症など）を持っている可能性があることを示唆しています.
  9. 最初の 6 か月間は、アルコールやその他の薬物乱用は許可されませんでした。
  10. 他の臨床試験に参加した者、または3ヶ月以内に他の臨床試験に参加した者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：介入患者
ベータサラセミア誘導多能性幹細胞から分化した造血幹細胞。
生物学的：造血幹細胞
患者は、ベータサラセミア誘導多能性幹細胞から分化した造血幹細胞を注射します
介入なし：非介入患者
治療なし

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
顆粒球移植～顆粒球植物の生育水準のチェック～
時間枠：3日
顆粒球移植後3日間連続して顆粒球植物の生存基準が0.5×109/L以上であること、
3日
顆粒球移植～血小板植物の生活水準のチェック
時間枠：7日連続
移植後 7 日間連続して血小板植物の生存基準が 20 x 109 / L を超えている必要があります。
7日連続
細胞移植の効果
時間枠：七日間
顆粒球植物の生存基準と血小板植物の生存基準を組み合わせて、細胞移植の効果を測定します。
七日間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Xiaofang Sun

協力者

Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年1月1日

一次修了 (実際)

2016年6月14日

研究の完了 (予想される)

2017年12月31日

試験登録日

最初に提出

2017年6月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年7月17日

最初の投稿 (実際)

2017年7月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年7月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年7月17日

最終確認日

2017年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 201508020258

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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