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Tratamiento de la Talasemia Basado en la Tecnología de Células Madre

17 de julio de 2017 actualizado por: Xiaofang Sun

El tercer hospital afiliado de la Universidad Médica de Guangzhou

Con el fin de estudiar el efecto del trasplante de células madre hematopoyéticas a partir de células madre pluripotentes inducidas por beta-talasemia. Aplicamos una fuente de grado clínico de células madre hematopoyéticas autólogas para el tratamiento de pacientes con talasemia beta, detectando la localización del trasplante de células madre hematopoyéticas, la diferenciación de células madre hematopoyéticas in vivo y la expresión de la proteína de la cadena beta de hemoglobina (HBB) en el cuerpo. de recuperación, etc., así como investigar la eficacia y seguridad de las células madre hematopoyéticas a partir de células madre pluripotentes inducidas por beta-talasemia.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

  1. En una condición de Buenas Prácticas de Manufactura (GMP), establecemos diferentes tipos de mutaciones no exóticas de células madre pluripotentes inducidas por beta-talasemia (iPS) y hacemos una comparación de la estabilidad y la diferenciación de la eficiencia de estas células iPS que inducen de diferentes Fuentes con integración de genes foráneos.
  2. Usando la técnica de nucleasa artificial y reparadores in situ, establecemos un sistema eficiente para diferentes sitios de mutación de beta-talasemia y en vista de la seguridad de estos sistemas.
  3. Establecer una diferenciación mutada del gen beta-talasemia reparado del sistema de tecnología iPS.
  4. Construir una terapia génica funcional con virus lentos autolimitantes, optimizar el sistema de preparación y establecer un sistema de tecnología de preparación de virus de infección de células madre hematopoyéticas bajo la condición GMP.
  5. Establezca un modelo de ratones beta humanizados, evalúe la seguridad de la célula iPS de la terapia génica y la eficiencia antes del experimento clínico.
  6. Mejorar las soluciones de aplicación clínica existentes de trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT), detectar la tasa de rechazo del injerto, la tasa de trasplante y otros indicadores, finalizar la evaluación de la aplicación por casos clínicos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

2

Fase

  • No aplica

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El diagnóstico genético confirmó homocigoto para beta pobre o doble heterocigoto, anemia clínica severa;
  2. De 1 a 18 años de edad, sin sobrecarga de hierro obvia que cause daño a los órganos;
  3. Tiene un donante adecuado HLA de alta resolución;
  4. El consentimiento informado

Criterio de exclusión:

  1. Ha habido un aumento significativo en el nivel de marcadores tumorales (AFP/CEA/CA199 / CA125) en los últimos cinco años.
  2. Enfermedades primarias graves como las del sistema cardiovascular, hepático y hematopoyético; Los que tienen órganos principales con función grave; Una enfermedad suprarrenal u otra enfermedad que provoca la insuficiencia orgánica del órgano;
  3. Una enfermedad autoinmune, antecedentes familiares de enfermedades genéticas y una función tiroidea anormal;
  4. Comprobación de cromosomas de sangre periférica en busca de alienígenas nucleares;
  5. VIH, hepatitis b o hepatitis c;
  6. Una persona con antecedentes de alergias graves a medicamentos o una persona alérgica;
  7. Los que no esperan vivir más de un año;
  8. Los investigadores sugieren que el paciente puede tener un trastorno potencial (como una infección no controlada, insuficiencia cardíaca derecha, hipertensión pulmonar) que interfiere con este estudio.
  9. En los primeros seis meses, no se permitió el abuso de alcohol y otras sustancias;
  10. Sujetos que participaron en otros ensayos clínicos o participaron en otros ensayos clínicos dentro de los 3 meses.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Paciente de intervención
Células madre hematopoyéticas diferenciadas de células madre pluripotentes inducidas por beta-talasemia.
Biológico: Células madre hematopoyéticas
El paciente se inyectará con células madre hematopoyéticas diferenciadas de células madre pluripotentes inducidas por beta-talasemia
Sin intervención: Paciente sin intervención
Sin tratamiento

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El control del trasplante de granulocitos: el nivel de vida de las plantas de granulocitos
Periodo de tiempo: 3 días
El nivel de vida de la planta de granulocitos durante tres días seguidos después del trasplante de granulocitos debe ser superior a 0,5 x 109 / L,
3 días
El control del nivel de vida de las plantas de trasplante de granulocitos y plaquetas
Periodo de tiempo: siete días consecutivos
Nivel de vida de la planta de plaquetas durante siete días consecutivos después del trasplante, la plaqueta debe ser superior a 20 x 109 / L y la infusión.
siete días consecutivos
Efecto del trasplante de células
Periodo de tiempo: siete días
El nivel de vida de las plantas de granulocitos y el nivel de vida de las plantas de plaquetas se combinarán para medir el efecto del trasplante de células.
siete días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Xiaofang Sun

Colaboradores

Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2015

Finalización primaria (Actual)

14 de junio de 2016

Finalización del estudio (Anticipado)

31 de diciembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

19 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de julio de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2017

Última verificación

1 de julio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 201508020258

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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