Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie talasemii w oparciu o technologię komórek macierzystych

17 lipca 2017 zaktualizowane przez: Xiaofang Sun

Trzeci szpital stowarzyszony Uniwersytetu Medycznego w Kantonie

W celu zbadania efektu transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych z pluripotencjalnych komórek macierzystych indukowanych talasemią beta. Zastosowaliśmy kliniczne źródło autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych do leczenia pacjentów z talasemią beta, wykrywając zasiedlanie przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych, różnicowanie hematopoetycznych komórek macierzystych in vivo i ekspresję białka łańcucha beta hemoglobiny (HBB) w organizmie rekonwalescencji itp., a także przeprowadzenie badań nad skutecznością i bezpieczeństwem hematopoetycznych komórek macierzystych z pluripotencjalnych komórek macierzystych indukowanych beta-talasemią.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

  1. Zgodnie z warunkami Dobrej Praktyki Wytwarzania (GMP), ustalamy nieegzotyczne różne typy mutacji pluripotencjalnych komórek macierzystych indukowanych talasemią beta (iPS) i dokonujemy porównań stabilności i zróżnicowania wydajności tych komórek iPS indukujących z różnych źródła z integracją obcego genu.
  2. Wykorzystując technikę sztucznej nukleazy i technik naprawczych in situ, tworzymy skuteczny system dla różnych miejsc mutacji beta-talasemii, mając na uwadze bezpieczeństwo tych systemów.
  3. Ustanowienie naprawionego różnicowania zmutowanego genu beta-talasemii w systemie technologii iPS.
  4. Zbudowanie funkcjonalnej terapii genowej samoograniczających się powolnych wirusów, optymalizacja systemu przygotowania i ustanowienie systemu technologii wirusowego zakażenia hematopoetycznych komórek macierzystych w warunkach GMP.
  5. Stworzenie humanizowanego modelu beta-myszy, ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej komórkami iPS przed eksperymentem klinicznym.
  6. Ulepsz istniejące rozwiązania do zastosowań klinicznych w zakresie transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), wykryj wskaźnik odrzucenia przeszczepu, wskaźnik przeszczepu i inne wskaźniki, zakończ ocenę zastosowania według przypadków klinicznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Nie dotyczy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza genetyczna potwierdziła homozygotę beta do ubóstwa lub podwójną heterozygotę, kliniczną ciężką anemię;
  2. W wieku 1 ~ 18 lat, żadne oczywiste przeciążenie żelazem nie powoduje uszkodzenia narządów;
  3. Ma odpowiednią wysoką rozdzielczość HLA dawcy;
  4. Świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  1. W ciągu ostatnich pięciu lat nastąpił znaczny wzrost poziomu markerów nowotworowych (AFP/CEA/CA199/CA125).
  2. Poważne choroby pierwotne, takie jak układ sercowo-naczyniowy, wątrobowy i krwiotwórczy; Ci, którzy mają główne narządy o poważnej funkcji; Choroba nadnerczy lub inna choroba, która powoduje niewydolność narządu;
  3. Choroba autoimmunologiczna, rodzinna historia chorób genetycznych i nieprawidłowa czynność tarczycy;
  4. Sprawdzanie chromosomów krwi obwodowej pod kątem nuklearnych kosmitów;
  5. HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C;
  6. Osoba z historią ciężkich alergii na leki lub osoba uczulona;
  7. Ci, którzy nie spodziewają się żyć dłużej niż rok;
  8. Naukowcy sugerują, że pacjent może mieć potencjał lub mieć zaburzenie (takie jak niekontrolowana infekcja, niewydolność prawokomorowa, nadciśnienie płucne), które zakłóca to badanie.
  9. W ciągu pierwszych sześciu miesięcy nadużywanie alkoholu i innych substancji było zabronione;
  10. Osoby, które uczestniczyły w innych badaniach klinicznych lub uczestniczyły w innych badaniach klinicznych w ciągu 3 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjent interwencyjny
Hematopoetyczne komórki macierzyste różnicujące się z pluripotencjalnych komórek macierzystych indukowanych beta-talasemią.
Biologiczny: Hematopoetyczne komórki macierzyste
Pacjent będzie wstrzykiwał hematopoetyczne komórki macierzyste zróżnicowane z pluripotencjalnych komórek macierzystych indukowanych talasemią beta
Brak interwencji: Pacjent nieinterwencyjny
Brak leczenia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Sprawdzenie standardów życia roślin po transplantacji granulocytów
Ramy czasowe: 3 dni
Standardy życia granulocytów roślin przez trzy dni z rzędu po przeszczepie granulocytów powinny być większe niż 0,5 x 109/L,
3 dni
Sprawdzenie warunków życia roślin przeszczepianych granulocytów i płytek krwi
Ramy czasowe: siedem kolejnych dni
Standard życia płytek krwi przez siedem kolejnych dni po przeszczepie płytek krwi powinien być większy niż 20 x 109 / L i infuzji.
siedem kolejnych dni
Efekt przeszczepu komórek
Ramy czasowe: siedem dni
Standardy życia roślin granulocytów i standardy życia roślin płytek krwi zostaną połączone w celu zmierzenia efektu przeszczepu komórek.
siedem dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Xiaofang Sun

Współpracownicy

Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 lipca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lipca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 201508020258

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Beta-talasemia

Badania kliniczne na Hematopoetyczne komórki macierzyste

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malawi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj