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Trattamento della talassemia basato sulla tecnologia delle cellule staminali

17 luglio 2017 aggiornato da: Xiaofang Sun

Il terzo ospedale affiliato dell'Università medica di Guangzhou

Per studiare l'effetto del trapianto di cellule staminali ematopoietiche da cellule staminali pluripotenti indotte dalla beta-talassemia. Abbiamo applicato una fonte di grado clinico di cellule staminali ematopoietiche autologhe per il trattamento di pazienti con beta-talassemia, rilevando l'homing del trapianto di cellule staminali ematopoietiche, la differenziazione delle cellule staminali ematopoietiche in vivo e l'espressione della proteina della catena beta dell'emoglobina (HBB) nel corpo di recupero, ecc., nonché per effettuare una ricerca sull'efficacia e la sicurezza delle cellule staminali ematopoietiche da cellule staminali pluripotenti indotte dalla beta-talassemia.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

  1. In condizioni di Good Manufacturing Practice (GMP), stabiliamo non esotiche di diversi tipi di mutazione di cellule staminali pluripotenti indotte dalla beta-talassemia (iPS) e confrontiamo la stabilità e la differenziazione dell'efficienza di queste cellule iPS che inducono da diverse fonti con integrazione di geni estranei.
  2. Utilizzando la tecnica della nucleasi artificiale e dei riparatori in situ, stabiliamo un sistema efficiente per diversi siti di mutazione della beta-talassemia e in vista della sicurezza di questi sistemi.
  3. Stabilire una differenziazione mutata del gene beta-talasemia riparato del sistema tecnologico iPS.
  4. Costruire una terapia genica funzionale autolimitante di virus lenti, ottimizzando il sistema di preparazione e stabilire una preparazione virale dell'infezione del sistema tecnologico delle cellule staminali ematopoietiche in condizioni GMP.
  5. Stabilire un modello di topo beta umanizzato, valutare la sicurezza della cellula iPS della terapia genica e l'efficienza prima dell'esperimento clinico.
  6. Migliorare le attuali soluzioni di applicazione clinica del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), rilevare il tasso di rigetto del trapianto, il tasso di trapianto e altri indicatori, completare la valutazione dell'applicazione da parte dei casi clinici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Non applicabile

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. La diagnosi genetica confermava omozigote per beta a povertà o doppio eterozigote, anemia clinica grave;
  2. Di età compresa tra 1 e 18 anni, nessun sovraccarico di ferro evidente causa danni agli organi;
  3. Ha un donatore HLA ad alta risoluzione adatto;
  4. Il consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. C'è stato un aumento significativo del livello dei marcatori tumorali (AFP/CEA/CA199 / CA125) negli ultimi cinque anni.
  2. Gravi malattie primarie come i sistemi cardiovascolare, epatico ed ematopoietico; Coloro che hanno organi importanti con funzioni serie; Una malattia surrenale o altra malattia che causa l'insufficienza d'organo dell'organo;
  3. Una malattia autoimmune, una storia familiare di malattia genetica e una funzione tiroidea anormale;
  4. Controllo dei cromosomi del sangue periferico per alieni nucleari;
  5. HIV, epatite bo epatite c;
  6. Una persona con una storia di gravi allergie ai farmaci o una persona allergica;
  7. Coloro che non si aspettano di vivere per più di un anno;
  8. I ricercatori suggeriscono che il paziente potrebbe avere un potenziale o avere un disturbo (come un'infezione incontrollata, insufficienza cardiaca destra, ipertensione polmonare) che sta interferendo con questo studio.
  9. Nei primi sei mesi non era consentito l'abuso di alcol e altre sostanze;
  10. Soggetti che hanno partecipato ad altri studi clinici o hanno partecipato ad altri studi clinici entro 3 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Paziente di intervento
Cellule staminali ematopoietiche differenziate dalle cellule staminali pluripotenti indotte dalla beta-talassemia.
Biologico: Cellule staminali emopoietiche
Il paziente inietterà cellule staminali ematopoietiche differenziate dalle cellule staminali pluripotenti indotte dalla beta-talassemia
Nessun intervento: Paziente non intervento
Nessun trattamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il controllo del trapianto di granulociti-granulociti standard di vita delle piante
Lasso di tempo: 3 giorni
Gli standard di vita delle piante di granulociti per tre giorni consecutivi dopo il trapianto di granulociti dovrebbero essere superiori a 0,5 x 109 / L,
3 giorni
Il controllo degli standard di vita delle piante da trapianto di granulociti-piastrine
Lasso di tempo: sette giorni consecutivi
Standard di vita delle piante piastriniche per sette giorni consecutivi dopo il trapianto le piastrine devono essere superiori a 20 x 109/L e l'infusione.
sette giorni consecutivi
Effetto del trapianto di cellule
Lasso di tempo: sette giorni
Gli standard di vita delle piante dei granulociti e delle piastrine saranno combinati per misurare l'effetto del trapianto di cellule.
sette giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Xiaofang Sun

Collaboratori

Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2015

Completamento primario (Effettivo)

14 giugno 2016

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

19 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 luglio 2017

Ultimo verificato

1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 201508020258

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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