Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Haploidentikus transzplantáció súlyos aplasztikus anémiában

2017. augusztus 8. frissítette: Wu Xiaoxiong

Kutatás a haploidentikus transzplantációról súlyos aplasztikus anémiában, csökkentett intenzitású fludarabin-alapú kondicionáló kezeléssel

Ez egy prospektív eset-kontroll vizsgálat HSCT-vel kezelt SAA-betegeken, a csökkentett intenzitású fludarabin-alapú kondicionáló sémával végzett HFD-HSCT biztonságosságának, megvalósíthatóságának és hatékonyságának további megvitatása és értékelése céljából. Eredményeink azt mutatják, hogy az SAA-ban szenvedő betegek Az MSD-ben nem szenvedőknek az volt a leghasznosabb, ha a HFD-HSCT-t csökkentett intenzitású fludarabin-alapú kondicionáló kezeléssel hajtották végre, és a HFD-HSCT-vel elért javuló eredményeink megmentett terápiához és az SAA közvetlen szerepének kiterjesztéséhez vezethetnek a jövőben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

60

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína, 100048
        • Department of Hematology, 304th Clinical Division, Chinese PLA General Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

(i) SAA, nagyon SAA vagy SAA és paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) diagnózisa a Nemzetközi Aplasztikus Anémia Vizsgálati Csoport szerint; (ii) SAA-betegek nem reagáltak a korábbi IST-re; (iii) megfelelő teljesítményállapot [Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pontszám 0-2].

Kizárási kritériumok:

(i) az aplasztikus anémia veleszületett formái; (ii) Bármilyen súlyos tüdő-, szív-, máj- vagy vesebetegségben vagy aktív fertőzésben szenvedő betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: MSD-HSCT
Ez a csoport megfelelő testvérdonor kezelésben részesült - hematopoietikus őssejt-transzplantáció (MSD-HSCT).
Egyéb: MSD-HSCT
  1. Kondicionálási sémák: (A) A betegek SAA-t és PNH-t, vagy nehéz transzfúziót (RBC≥25U), vagy sikertelen nyúl ATG-terápiát kaptak, és 0,8 mg/kg/6 óra buszulfánt (-7-től -6. napig), 30 mg/m2/napot kaptak. fludarabin (-5-től -2-ig), 25 mg/ttkg/nap ciklofoszfamid (-5-től -2-ig) és 2,5 mg/kg/nap r-ATG (-5-től -2-ig). (B) A többi SAA-ban vagy VSAA-ban szenvedő beteg ugyanazt az eljárást kapta, de buszulfán nélkül;
  2. Allogén HSC infúzió: Doner BM sejteket gyűjtöttünk össze, hogy elérjük a mononukleáris sejtszámot (MNC) 2-4 × 108/kg recipiens tömegre vonatkoztatva. A PB-ből származó cél MNC 4-6 × 108 volt a recipiens súlyának kilogrammonként;
  3. A GVHD megelőzése és kezelése: A GVHD profilaxis intravénás CSP 2-3 mg/ttkg/nap adagolásából állt, a transzplantációt megelőző napon (-5. nap) kezdődően, és a célkoncentrációt 150-250 ng/ml-re állítottuk be. Az orális MMF-dózis 20 mg/kg/nap volt a -1. naptól kezdve, és 1 hónap elteltével csökkentették, ha nem figyeltek meg aGVHD-t.
Kísérleti: HFD-HSCT
Ez a csoport haploid családi donor kezelésben részesült - hematopoietikus őssejt transzplantáció (HFD-HSCT).
Egyéb: HFD-HSCT
  1. Kondicionálási sémák: (A) A betegek SAA-t és PNH-t, vagy nehéz transzfúziót (RBC≥25U), vagy sikertelen nyúl ATG-terápiát kaptak, és 0,8 mg/kg/6 óra buszulfánt (-7-től -6. napig), 35 mg/m2/napot kaptak. fludarabin (-5-től -2-ig), 25 mg/ttkg/nap ciklofoszfamid (-5-től -2-ig) és 2,5 mg/kg/nap r-ATG (-5-től -2-ig). (B) A többi SAA-ban vagy VSAA-ban szenvedő beteg ugyanazt az eljárást kapta, de buszulfán nélkül;
  2. Allogén HSC infúzió: Doner BM sejteket gyűjtöttünk össze, hogy elérjük a mononukleáris sejtszámot (MNC) 2-4 × 108/kg recipiens tömegre vonatkoztatva. A PB-ből származó cél MNC 4-6 × 108 volt a recipiens súlyának kilogrammonként;
  3. A GVHD megelőzése és kezelése: A GVHD profilaxis intravénás CSP 2-3 mg/ttkg/nap adagolásából állt, a transzplantációt megelőző napon (-5. nap) kezdődően, és a célkoncentrációt 200-300 ng/ml-re állítottuk be. Az orális MMF-dózis 20 mg/kg/nap volt a -3. naptól, és 2 hónap elteltével csökkentették, ha nem figyeltek meg aGVHD-t.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Beültetés
Időkeret: Az infúziót követő első hónapokban
A neutrofil beültetést három egymást követő nap közül az elsőként határozták meg, amikor a neutrofilszám (ANC) meghaladta a 0,50 × 109/l-t, a thrombocyta-beültetést pedig az öt egymást követő nap közül az elsőként határozták meg, amikor a thrombocytaszám meghaladta a 20 × 109/l-t. transzfúzió. A GF-et a következőképpen osztályozták: (1) primer nem-beültetés (nem sikerült elérni a 0,5×109/l-es neutrofilszámot a transzplantáció után); (2) kilökődés (a vérszám csökkenése 0,5 × 109/L neutrofil értékre, miután a neutrofilszám 0,5 × 109/l); (3) késői graft-elégtelenség (a vérkép csökkenése a 100. nap után < 1,0 × 109 / l neutrofilre és < 30 × 109 / l vérlemezkére).
Az infúziót követő első hónapokban
Toxicitási osztályozás
Időkeret: A TRT-t a HSCT után 40 napon belül fellépő toxikus hatásként határozták meg
A transzplantációval kapcsolatos toxicitást (TRT) a National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events 4.0-s verziója szerint osztályozták. A GVHD vagy a fertőző szövődmények okozta szervkárosodást kizárták.
A TRT-t a HSCT után 40 napon belül fellépő toxikus hatásként határozták meg
Kiméra elemzések +30
Időkeret: +30 nappal a HSCT után
A kimérizmust a recipiens BM-sejtekben általában a HSCT-t követő +30. napon értékeljük citogenetikai G-sáv vagy fluoreszcens in situ hibridizáció alkalmazásával. A nemhez illő donor-recipiens kimérizmust polimorf miniszatellit vagy mikroszatellit régiók PCR-alapú elemzésével értékelték. HLA-tipizálást végeztünk HLA-haploidentikus donorokkal rendelkező betegeknél.
+30 nappal a HSCT után
Kiméra elemzések +100
Időkeret: +100 nappal a HSCT után
A kimérizmust a recipiens BM-sejtekben általában a HSCT-t követő +180. napon értékeljük citogenetikai G-sáv vagy fluoreszcens in situ hibridizáció alkalmazásával. A nemhez illő donor-recipiens kimérizmust polimorf miniszatellit vagy mikroszatellit régiók PCR-alapú elemzésével értékelték. HLA-tipizálást végeztünk HLA-haploidentikus donorokkal rendelkező betegeknél.
+100 nappal a HSCT után
Kiméra elemzések +180
Időkeret: +180 nap a HSCT után
A kimérizmust a recipiens BM-sejtekben általában a HSCT után +100 napon értékelik citogenetikai G-sáv vagy fluoreszcencia in situ hibridizáció alkalmazásával. A nemhez illő donor-recipiens kimérizmust polimorf miniszatellit vagy mikroszatellit régiók PCR-alapú elemzésével értékelték. HLA-tipizálást végeztünk HLA-haploidentikus donorokkal rendelkező betegeknél.
+180 nap a HSCT után
Kiméra elemzések +365
Időkeret: +365 nap a HSCT után
A kimérizmust a recipiens BM-sejtekben általában a HSCT-t követő +365. napon értékeljük citogenetikai G-sáv vagy fluoreszcens in situ hibridizáció alkalmazásával. A nemhez illő donor-recipiens kimérizmust polimorf miniszatellit vagy mikroszatellit régiók PCR-alapú elemzésével értékelték. HLA-tipizálást végeztünk HLA-haploidentikus donorokkal rendelkező betegeknél.
+365 nap a HSCT után
OS 1 éves
Időkeret: 1 évvel a HSCT után
Az OS-t úgy határozták meg, mint az átültetéstől a bármilyen okból bekövetkezett halálig eltelt időt vagy az utolsó utánkövetést.
1 évvel a HSCT után
OS 2 éves
Időkeret: 2 évvel a HSCT után
Az OS-t úgy határozták meg, mint az átültetéstől a bármilyen okból bekövetkezett halálig eltelt időt vagy az utolsó utánkövetést.
2 évvel a HSCT után
OS 5 éves
Időkeret: 5 évvel a HSCT után
Az OS-t úgy határozták meg, mint az átültetéstől a bármilyen okból bekövetkezett halálig eltelt időt vagy az utolsó utánkövetést.
5 évvel a HSCT után
EFS 1 éves
Időkeret: 1 évvel a HSCT után

Az EFS-t úgy határozták meg, mint a túlélést a terápiára adott válasz mellett. A halált, a GF-et és a visszaesést a kezelés sikertelenségének tekintették.

Az EFS-t úgy határozták meg, mint a túlélést a terápiára adott válasz mellett. A halált, a GF-et és a visszaesést a kezelés sikertelenségének tekintették.
1 évvel a HSCT után
EFS 2 éves
Időkeret: 2 évvel a HSCT után
Az EFS-t úgy határozták meg, mint a túlélést a terápiára adott válasz mellett. A halált, a GF-et és a visszaesést a kezelés sikertelenségének tekintették.
2 évvel a HSCT után
EFS 5 éves
Időkeret: 5 évvel a HSCT után
Az EFS-t úgy határozták meg, mint a túlélést a terápiára adott válasz mellett. A halált, a GF-et és a visszaesést a kezelés sikertelenségének tekintették.
5 évvel a HSCT után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Wu Xiaoxiong

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Xiaoxiong WU, PhD, The First Affiliated Hospital of General Hospital of PLA

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 10.

Elsődleges befejezés (Várható)

2020. július 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2020. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 8.

Első közzététel (Tényleges)

2017. augusztus 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. augusztus 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 8.

Utolsó ellenőrzés

2017. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2016QX-KS008

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a MSD-HSCT

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cameroon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel