Haplo-identieke transplantatie bij ernstige aplastische anemie

Ander: MSD-HSCT

Deze groep kreeg de behandeling van gematchte broer of zus donor - hematopoëtische stamceltransplantatie (MSD-HSCT).

Ander: MSD-HSCT

1. Conditioneringsregimes: (A) Patiënten hadden SAA en PNH, of zware transfusie (RBC≥25U), of gefaalde ATG-therapie bij konijnen, en kregen 0,8 mg/kg/6u busulfan (dag -7 tot -6), 30 mg/m2/dag fludarabine (dag -5 tot -2), 25 mg/kg/dag cyclofosfamide (dag -5 tot -2) en 2,5 mg/kg/dag r-ATG (dag -5 tot -2). (B) De andere patiënten met SAA of VSAA kregen dezelfde procedure maar zonder busulfan;
2. Allogene HSC-infusie: Doner BM-cellen werden geoogst om een ​​beoogde mononucleaire celtelling (MNC) van 2-4 x 108 per kilogram gewicht van de ontvanger te bereiken. De beoogde MNC van PB was 4-6 × 108 per kilogram ontvangersgewicht;
3. Profylaxe en behandeling van GVHD: GVHD-profylaxe bestond uit intraveneuze CSP 2-3 mg/kg/dag in verdeelde doses, beginnend op de dag vóór transplantatie (dag -5) en de doelconcentratie werd aangepast tot 150-250 ng/ml. De orale MMF-dosis was 20 mg/kg/dag vanaf dag -1 en werd na 1 maand afgebouwd als er geen aGVHD werd waargenomen.

Experimenteel: HFD-HSCT

Deze groep kreeg de behandeling van haploïde familiedonor - hematopoietische stamceltransplantatie (HFD-HSCT).

Ander: HFD-HSCT

1. Conditioneringsregimes: (A) Patiënten hadden SAA en PNH, of zware transfusie (RBC≥25U), of gefaalde ATG-therapie bij konijnen, en kregen 0,8 mg/kg/6u busulfan (dag -7 tot -6), 35 mg/m2/dag fludarabine (dag -5 tot -2), 25 mg/kg/dag cyclofosfamide (dag -5 tot -2) en 2,5 mg/kg/dag r-ATG (dag -5 tot -2). (B) De andere patiënten met SAA of VSAA kregen dezelfde procedure maar zonder busulfan;
2. Allogene HSC-infusie: Doner BM-cellen werden geoogst om een ​​beoogde mononucleaire celtelling (MNC) van 2-4 x 108 per kilogram gewicht van de ontvanger te bereiken. De beoogde MNC van PB was 4-6 × 108 per kilogram ontvangersgewicht;
3. Profylaxe en behandeling van GVHD: GVHD-profylaxe bestond uit intraveneuze CSP 2-3 mg/kg/dag in verdeelde doses, beginnend op de dag vóór transplantatie (dag -5) en de doelconcentratie werd aangepast tot 200-300 ng/ml. De orale MMF-dosis was 20 mg/kg/dag vanaf dag -3 en werd na 2 maanden afgebouwd als er geen aGVHD werd waargenomen.

Innesteling

Neutrofielenimplantatie werd gedefinieerd als de eerste van drie opeenvolgende dagen waarop het aantal neutrofielen (ANC) hoger was dan 0,50 × 109/l, en plaatjesimplantatie werd gedefinieerd als de eerste van vijf opeenvolgende dagen waarop het aantal bloedplaatjes hoger was dan 20 × 109/l zonder transfusie. GF werd als volgt geclassificeerd: (1) primaire niet-transplantatie (het niet bereiken van een aantal neutrofielen van 0,5 x 109/L na transplantatie); (2) afstoting (daling van het aantal bloedcellen tot < 0,5 x 109/l neutrofielen, na het bereiken van een aantal neutrofielen van 0,5 x 109/l); (3) laat transplantaatfalen (daling van het aantal bloedcellen na dag 100 tot < 1,0 x 109/l neutrofielen en < 30 x 109/l bloedplaatjes).

Toxiciteitsclassificatie

De transplantatiegerelateerde toxiciteit (TRT) werd beoordeeld met behulp van de National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events versie 4.0. Orgaanschade als gevolg van GVHD of infectieuze complicaties waren uitgesloten.

Chimerisme analyseert +30

Chimerisme zou worden geëvalueerd in ontvangende BM-cellen, meestal op dagen +30 na HSCT met behulp van cytogenetische G-banding of fluorescentie in situ hybridisatie. Op geslacht afgestemd donor-ontvanger chimerisme werd beoordeeld met behulp van op PCR gebaseerde analyses van polymorfe minisatelliet- of microsatellietregio's. HLA-typering werd uitgevoerd voor patiënten met HLA-haploidentieke donoren.

Chimerisme analyseert +100

Chimerisme zou worden geëvalueerd in ontvangende BM-cellen, meestal op dagen +180 na HSCT met behulp van cytogenetische G-banding of fluorescentie in situ hybridisatie. Op geslacht afgestemd donor-ontvanger chimerisme werd beoordeeld met behulp van op PCR gebaseerde analyses van polymorfe minisatelliet- of microsatellietregio's. HLA-typering werd uitgevoerd voor patiënten met HLA-haploidentieke donoren.

Chimerisme analyseert +180

Chimerisme zou worden geëvalueerd in ontvangende BM-cellen, meestal op dagen +100 na HSCT met behulp van cytogenetische G-banding of fluorescentie in situ hybridisatie. Op geslacht afgestemd donor-ontvanger chimerisme werd beoordeeld met behulp van op PCR gebaseerde analyses van polymorfe minisatelliet- of microsatellietregio's. HLA-typering werd uitgevoerd voor patiënten met HLA-haploidentieke donoren.

Chimerisme analyseert +365

Chimerisme zou worden geëvalueerd in ontvangende BM-cellen, meestal op dagen +365 na HSCT met behulp van cytogenetische G-banding of fluorescentie in situ hybridisatie. Op geslacht afgestemd donor-ontvanger chimerisme werd beoordeeld met behulp van op PCR gebaseerde analyses van polymorfe minisatelliet- of microsatellietregio's. HLA-typering werd uitgevoerd voor patiënten met HLA-haploidentieke donoren.

OS 1 jaar

OS werd gedefinieerd als de tijd vanaf transplantatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook of de laatste follow-up.

Besturingssysteem 2 jaar

OS werd gedefinieerd als de tijd vanaf transplantatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook of de laatste follow-up.

OS 5 jaar

OS werd gedefinieerd als de tijd vanaf transplantatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook of de laatste follow-up.

EFS 1 jaar

EFS werd gedefinieerd als overleving met een respons op therapie. Dood, GF en terugval werden beschouwd als falen van de behandeling.

EFS werd gedefinieerd als overleving met een respons op therapie. Dood, GF en terugval werden beschouwd als falen van de behandeling.

EFS 2 jaar

EFS werd gedefinieerd als overleving met een respons op therapie. Dood, GF en terugval werden beschouwd als falen van de behandeling.

EFS 5 jaar

EFS werd gedefinieerd als overleving met een respons op therapie. Dood, GF en terugval werden beschouwd als falen van de behandeling.