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Transplantation haplo-identique dans l'anémie aplasique sévère

8 août 2017 mis à jour par: Wu Xiaoxiong

Une recherche sur la transplantation haplo-identique dans l'anémie aplasique sévère à l'aide d'un conditionnement à base de fludarabine à intensité réduite

Il s'agit d'une étude prospective cas-témoins sur des patients SAA traités par HSCT, afin de discuter et d'évaluer plus avant l'innocuité, la faisabilité et l'efficacité de HFD-HSCT qui a été réalisé avec un régime de conditionnement à base de fludarabine à intensité réduite. Nos résultats indiqueraient que les patients SAA qui n'ont pas de TMS ont le plus bénéficié si la HFD-HSCT était réalisée avec un régime de conditionnement à base de fludarabine à intensité réduite, et nos résultats améliorés avec la HFD-HSCT pourraient conduire à une thérapie de sauvetage et à un rôle direct élargi de la SAA à l'avenir.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

60

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, 100048
        • Department of Hematology, 304th Clinical Division, Chinese PLA General Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

(i) Diagnostic d'AAS, très AAS ou AAS et d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH) selon l'International Aplastic Anemia Study Group ; (ii) les patients SAA ne répondent pas aux IST précédentes ; (iii) indice de performance adéquat [score Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2].

Critère d'exclusion:

(i) Formes congénitales d'anémie aplasique; (ii) Patients atteints de maladies pulmonaires, cardiaques, hépatiques ou rénales graves ou d'une infection active.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: MSD-HSCT
Ce groupe a reçu un traitement de donneur apparié de la fratrie - greffe de cellules souches hématopoïétiques (MSD-HSCT).
Autre: MSD-HSCT
  1. Régimes de conditionnement : (A) Les patients ont eu un AAS et une HPN, ou une transfusion lourde (GR ≥ 25 U), ou un traitement ATG de lapin a échoué, et ont reçu 0,8 mg/kg/6 h de busulfan (jours -7 à -6), 30 mg/m2/jour fludarabine (jours -5 à -2), cyclophosphamide 25 mg/kg/jour (jours -5 à -2) et r-ATG 2,5 mg/kg/jour (jours -5 à -2). (B) Les autres patients avec SAA ou VSAA ont reçu la même procédure mais sans busulfan ;
  2. Perfusion allogénique de CSH : les cellules BM du donneur ont été récoltées pour atteindre un nombre cible de cellules mononucléaires (MNC) de 2-4 × 108 par kilogramme de poids du receveur. Le MNC cible de PB était de 4 à 6 × 108 par kilogramme de poids du receveur ;
  3. Prophylaxie et traitement de la GVHD : La prophylaxie de la GVHD consistait en CSP intraveineux 2-3 mg/kg/jour en doses fractionnées commençant le jour avant la transplantation (jour -5) et la concentration cible a été ajustée à 150-250 ng/ml. La dose orale de MMF était de 20 mg/kg/jour à partir du jour -1 et était diminuée après 1 mois si aucune aGVHD n'était observée.
Expérimental: HFD-HSCT
Ce groupe a reçu un traitement de donneur familial haploïde - greffe de cellules souches hématopoïétiques (HFD-HSCT).
Autre: HFD-HSCT
  1. Régimes de conditionnement : (A) Les patients ont eu un AAS et une HPN, ou une transfusion lourde (GR ≥ 25 U), ou un traitement ATG de lapin a échoué, et ont reçu 0,8 mg/kg/6 h de busulfan (jours -7 à -6), 35 mg/m2/jour fludarabine (jours -5 à -2), cyclophosphamide 25 mg/kg/jour (jours -5 à -2) et r-ATG 2,5 mg/kg/jour (jours -5 à -2). (B) Les autres patients avec SAA ou VSAA ont reçu la même procédure mais sans busulfan ;
  2. Perfusion allogénique de CSH : les cellules BM du donneur ont été récoltées pour atteindre un nombre cible de cellules mononucléaires (MNC) de 2-4 × 108 par kilogramme de poids du receveur. Le MNC cible de PB était de 4 à 6 × 108 par kilogramme de poids du receveur ;
  3. Prophylaxie et traitement de la GVHD : La prophylaxie de la GVHD consistait en CSP intraveineux 2-3 mg/kg/jour en doses fractionnées commençant le jour avant la transplantation (jour -5) et la concentration cible a été ajustée à 200-300 ng/ml. La dose orale de MMF était de 20 mg/kg/jour à partir du jour -3 et était diminuée après 2 mois si aucune aGVHD n'était observée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Greffe
Délai: Dans les premiers mois après la perfusion
La prise de greffe de neutrophiles a été définie comme le premier de trois jours consécutifs au cours desquels le nombre de neutrophiles (ANC) a dépassé 0,50 × 109/L, et la prise de greffe de plaquettes a été définie comme le premier de cinq jours consécutifs au cours desquels le nombre de plaquettes a dépassé 20 × 109/L sans transfusion. Le GF a été classé comme suit : (1) non-prise de greffe primaire (incapacité à atteindre un nombre de neutrophiles de 0,5 × 109/L après la greffe) ; (2) rejet (diminution de la numération sanguine à < 0,5 × 109/L de neutrophiles, après avoir atteint une numération de neutrophiles de 0,5 × 109/L) ; (3) échec tardif de la greffe (diminution de la numération sanguine après le jour 100 à < 1,0 × 109/L de neutrophiles et < 30 × 109/L de plaquettes).
Dans les premiers mois après la perfusion
Classement de toxicité
Délai: La TRT a été définie comme des effets toxiques survenant dans les 40 jours suivant la GCSH
La toxicité liée à la transplantation (TRT) a été classée à l'aide des critères communs de toxicité du National Cancer Institute pour les événements indésirables version 4.0. Les dommages aux organes dus à la GVHD ou à des complications infectieuses ont été exclus.
La TRT a été définie comme des effets toxiques survenant dans les 40 jours suivant la GCSH
Analyses de chimérisme +30
Délai: Jours +30 après HSCT
Le chimérisme serait évalué dans les cellules BM réceptrices généralement les jours +30 après HSCT en utilisant la bande G cytogénétique ou l'hybridation in situ par fluorescence. Le chimérisme donneur-receveur apparié selon le sexe a été évalué à l'aide d'analyses basées sur la PCR de régions polymorphes minisatellites ou microsatellites. Le typage HLA a été réalisé chez les patients ayant des donneurs HLA-haploidentiques.
Jours +30 après HSCT
Analyses de chimérisme +100
Délai: Jours +100 après HSCT
Le chimérisme serait évalué dans les cellules BM réceptrices généralement les jours +180 après HSCT en utilisant la bande G cytogénétique ou l'hybridation in situ par fluorescence. Le chimérisme donneur-receveur apparié selon le sexe a été évalué à l'aide d'analyses basées sur la PCR de régions polymorphes minisatellites ou microsatellites. Le typage HLA a été réalisé chez les patients ayant des donneurs HLA-haploidentiques.
Jours +100 après HSCT
Analyses de chimérisme +180
Délai: Jours +180 après HSCT
Le chimérisme serait évalué dans les cellules BM réceptrices généralement les jours +100 après HSCT en utilisant la bande G cytogénétique ou l'hybridation in situ par fluorescence. Le chimérisme donneur-receveur apparié selon le sexe a été évalué à l'aide d'analyses basées sur la PCR de régions polymorphes minisatellites ou microsatellites. Le typage HLA a été réalisé chez les patients ayant des donneurs HLA-haploidentiques.
Jours +180 après HSCT
Analyses de chimérisme +365
Délai: Jours +365 après HSCT
Le chimérisme serait évalué dans les cellules BM réceptrices généralement les jours +365 après HSCT en utilisant la bande G cytogénétique ou l'hybridation in situ par fluorescence. Le chimérisme donneur-receveur apparié selon le sexe a été évalué à l'aide d'analyses basées sur la PCR de régions polymorphes minisatellites ou microsatellites. Le typage HLA a été réalisé chez les patients ayant des donneurs HLA-haploidentiques.
Jours +365 après HSCT
OS 1 an
Délai: 1 an après HSCT
La SG a été définie comme le temps écoulé entre la transplantation et le décès quelle qu'en soit la cause ou le dernier suivi.
1 an après HSCT
OS 2 ans
Délai: 2 ans après HSCT
La SG a été définie comme le temps écoulé entre la transplantation et le décès quelle qu'en soit la cause ou le dernier suivi.
2 ans après HSCT
OS 5 ans
Délai: 5 ans après HSCT
La SG a été définie comme le temps écoulé entre la transplantation et le décès quelle qu'en soit la cause ou le dernier suivi.
5 ans après HSCT
EFS 1 an
Délai: 1 an après HSCT

L'EFS a été définie comme la survie avec une réponse au traitement. Le décès, la GF et la rechute ont été considérés comme un échec du traitement.

L'EFS a été définie comme la survie avec une réponse au traitement. Le décès, la GF et la rechute ont été considérés comme un échec du traitement.
1 an après HSCT
EFS 2 ans
Délai: 2 ans après HSCT
L'EFS a été définie comme la survie avec une réponse au traitement. Le décès, la GF et la rechute ont été considérés comme un échec du traitement.
2 ans après HSCT
EFS 5 ans
Délai: 5 ans après HSCT
L'EFS a été définie comme la survie avec une réponse au traitement. Le décès, la GF et la rechute ont été considérés comme un échec du traitement.
5 ans après HSCT

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wu Xiaoxiong

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Xiaoxiong WU, PhD, The First Affiliated Hospital of General Hospital of PLA

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 juillet 2017

Achèvement primaire (Anticipé)

1 juillet 2020

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 août 2017

Première publication (Réel)

11 août 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 août 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 août 2017

Dernière vérification

1 août 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2016QX-KS008

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Anémie aplasique sévère

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