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Haploidentische Transplantation bei schwerer aplastischer Anämie

8. August 2017 aktualisiert von: Wu Xiaoxiong

Eine Untersuchung zur haploidentischen Transplantation bei schwerer aplastischer Anämie unter Verwendung einer Fludarabin-basierten Konditionierung mit reduzierter Intensität

Dies ist eine prospektive Fall-Kontroll-Studie an SAA-Patienten, die mit HSCT behandelt wurden, um die Sicherheit, Durchführbarkeit und Wirksamkeit der HFD-HSCT weiter zu diskutieren und zu bewerten, die mit einem Konditionierungsschema auf Fludarabin-Basis mit reduzierter Intensität durchgeführt wurde. Unsere Ergebnisse würden darauf hinweisen, dass SAA-Patienten Patienten ohne MSD profitierten am meisten davon, wenn die HFD-HSCT mit einem Fludarabin-basierten Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität durchgeführt wurde, und unsere verbesserten Ergebnisse mit der HFD-HSCT könnten in Zukunft zu einer geretteten Therapie und einer erweiterten direkten Rolle für SAA führen.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

60

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100048
        • Department of Hematology, 304th Clinical Division, Chinese PLA General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

(i) Diagnose von SAA, sehr SAA oder SAA und paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) gemäß der International Aplastic Anemia Study Group; (ii) SAA-Patienten reagierten nicht auf frühere IST; (iii) angemessener Leistungsstatus [Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-Score 0-2].

Ausschlusskriterien:

(i) angeborene Formen der aplastischen Anämie; (ii) Patienten mit schweren Lungen-, Herz-, Leber- oder Nierenerkrankungen oder einer aktiven Infektion.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: MSD-HSCT
Diese Gruppe erhielt eine Behandlung mit passenden Geschwisterspendern – hämatopoetische Stammzelltransplantation (MSD-HSCT).
Sonstiges: MSD-HSCT
  1. Konditionierungsschemata: (A) Die Patienten hatten SAA und PNH oder schwere Transfusionen (RBC ≥ 25 U) oder eine erfolglose Kaninchen-ATG-Therapie und erhielten 0,8 mg/kg/6 Stunden Busulfan (Tage -7 bis -6), 30 mg/m2/Tag Fludarabin (Tage -5 bis -2), 25 mg/kg/Tag Cyclophosphamid (Tage -5 bis -2) und 2,5 mg/kg/Tag r-ATG (Tage -5 bis -2). (B) Die anderen Patienten mit SAA oder VSAA erhielten das gleiche Verfahren, jedoch ohne Busulfan;
  2. Allogene HSC-Infusion: Doner-BM-Zellen wurden geerntet, um eine angestrebte mononukleäre Zellzahl (MNC) von 2–4 × 108 pro Kilogramm Empfängergewicht zu erreichen. Der Ziel-MNC von PB betrug 4-6× 108 pro Kilogramm Empfängergewicht;
  3. Prophylaxe und Behandlung von GVHD: Die GVHD-Prophylaxe bestand aus intravenösem CSP 2–3 mg/kg/Tag in aufgeteilten Dosen, beginnend am Tag vor der Transplantation (Tag –5), und die Zielkonzentration wurde auf 150–250 ng/ml angepasst. Die orale MMF-Dosis betrug 20 mg/kg/Tag ab Tag -1 und wurde nach einem Monat reduziert, wenn keine aGVHD beobachtet wurde.
Experimental: HFD-HSCT
Diese Gruppe erhielt die Behandlung einer haploiden Familienspender-hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HFD-HSCT).
Sonstiges: HFD-HSCT
  1. Konditionierungsschemata: (A) Die Patienten hatten SAA und PNH oder schwere Transfusionen (RBC ≥ 25 U) oder eine erfolglose Kaninchen-ATG-Therapie und erhielten 0,8 mg/kg/6 Stunden Busulfan (Tage -7 bis -6), 35 mg/m2/Tag Fludarabin (Tage -5 bis -2), 25 mg/kg/Tag Cyclophosphamid (Tage -5 bis -2) und 2,5 mg/kg/Tag r-ATG (Tage -5 bis -2). (B) Die anderen Patienten mit SAA oder VSAA erhielten das gleiche Verfahren, jedoch ohne Busulfan;
  2. Allogene HSC-Infusion: Doner-BM-Zellen wurden geerntet, um eine angestrebte mononukleäre Zellzahl (MNC) von 2–4 × 108 pro Kilogramm Empfängergewicht zu erreichen. Der Ziel-MNC von PB betrug 4-6× 108 pro Kilogramm Empfängergewicht;
  3. Prophylaxe und Behandlung von GVHD: Die GVHD-Prophylaxe bestand aus intravenöser Gabe von CSP 2–3 mg/kg/Tag in aufgeteilten Dosen, beginnend am Tag vor der Transplantation (Tag –5), und die Zielkonzentration wurde auf 200–300 ng/ml eingestellt. Die orale MMF-Dosis betrug ab Tag -3 20 mg/kg/Tag und wurde nach 2 Monaten reduziert, wenn keine aGVHD beobachtet wurde.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einpflanzung
Zeitfenster: In den ersten Monaten nach der Infusion
Die Transplantation von Neutrophilen wurde als der erste von drei aufeinanderfolgenden Tagen definiert, an denen die Neutrophilenzahl (ANC) 0,50 × 109/L überstieg, und die Transplantation von Blutplättchen wurde als der erste von fünf aufeinanderfolgenden Tagen definiert, an denen die Thrombozytenzahl 20 × 109/L überstieg Transfusion. GF wurde wie folgt klassifiziert: (1) primäre Nicht-Transplantation (Nichterreichen einer Neutrophilenzahl von 0,5 × 109/L nach der Transplantation); (2) Abstoßung (Abnahme des Blutbildes auf < 0,5×109/l Neutrophile, nachdem eine Neutrophilenzahl von 0,5×109/l erreicht wurde); (3) spätes Transplantatversagen (Abnahme des Blutbildes nach Tag 100 auf < 1,0×109/L Neutrophile und < 30×109/L Thrombozyten).
In den ersten Monaten nach der Infusion
Einstufung der Toxizität
Zeitfenster: TRT wurde als toxische Wirkung definiert, die innerhalb von 40 Tagen nach der HSCT auftrat
Die transplantationsbedingte Toxizität (TRT) wurde anhand der Common Toxicity Criteria for Adverse Events Version 4.0 des National Cancer Institute bewertet. Organschäden aufgrund von GVHD oder infektiösen Komplikationen wurden ausgeschlossen.
TRT wurde als toxische Wirkung definiert, die innerhalb von 40 Tagen nach der HSCT auftrat
Chimärismus-Analysen +30
Zeitfenster: Tage +30 nach HSCT
Der Chimärismus würde in Empfänger-BM-Zellen normalerweise an den Tagen +30 nach der HSCT mittels zytogenetischer G-Bande oder Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung bewertet. Der geschlechtsangepasste Spender-Empfänger-Chimärismus wurde mithilfe PCR-basierter Analysen polymorpher Minisatelliten- oder Mikrosatellitenregionen bewertet. Bei Patienten mit HLA-haploidentischen Spendern wurde eine HLA-Typisierung durchgeführt.
Tage +30 nach HSCT
Chimärismus-Analysen +100
Zeitfenster: Tage +100 nach HSCT
Der Chimärismus würde in Empfänger-BM-Zellen normalerweise an den Tagen +180 nach der HSCT mittels zytogenetischer G-Bande oder Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung bewertet. Der geschlechtsangepasste Spender-Empfänger-Chimärismus wurde mithilfe PCR-basierter Analysen polymorpher Minisatelliten- oder Mikrosatellitenregionen bewertet. Bei Patienten mit HLA-haploidentischen Spendern wurde eine HLA-Typisierung durchgeführt.
Tage +100 nach HSCT
Chimärismus-Analysen +180
Zeitfenster: Tage +180 nach HSCT
Der Chimärismus würde in Empfänger-BM-Zellen normalerweise an Tagen +100 nach der HSCT mithilfe zytogenetischer G-Bande oder Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung bewertet. Der geschlechtsangepasste Spender-Empfänger-Chimärismus wurde mithilfe PCR-basierter Analysen polymorpher Minisatelliten- oder Mikrosatellitenregionen bewertet. Bei Patienten mit HLA-haploidentischen Spendern wurde eine HLA-Typisierung durchgeführt.
Tage +180 nach HSCT
Chimärismusanalysen +365
Zeitfenster: Tage +365 nach HSCT
Der Chimärismus würde in Empfänger-BM-Zellen normalerweise an den Tagen +365 nach der HSCT mittels zytogenetischer G-Bande oder Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung bewertet. Der geschlechtsangepasste Spender-Empfänger-Chimärismus wurde mithilfe PCR-basierter Analysen polymorpher Minisatelliten- oder Mikrosatellitenregionen bewertet. Bei Patienten mit HLA-haploidentischen Spendern wurde eine HLA-Typisierung durchgeführt.
Tage +365 nach HSCT
OS 1 Jahr
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
Das OS wurde definiert als die Zeit von der Transplantation bis zum Tod jeglicher Ursache oder der letzten Nachuntersuchung.
1 Jahr nach HSCT
OS 2 Jahre
Zeitfenster: 2 Jahre nach HSCT
Das OS wurde definiert als die Zeit von der Transplantation bis zum Tod jeglicher Ursache oder der letzten Nachuntersuchung.
2 Jahre nach HSCT
Betriebssystem 5 Jahre
Zeitfenster: 5 Jahre nach HSCT
Das OS wurde definiert als die Zeit von der Transplantation bis zum Tod jeglicher Ursache oder der letzten Nachuntersuchung.
5 Jahre nach HSCT
EFS 1 Jahr
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT

EFS wurde als Überleben mit Ansprechen auf die Therapie definiert. Tod, GF und Rückfall wurden als Behandlungsversagen gewertet.

EFS wurde als Überleben mit Ansprechen auf die Therapie definiert. Tod, GF und Rückfall wurden als Behandlungsversagen gewertet.
1 Jahr nach HSCT
EFS 2 Jahre
Zeitfenster: 2 Jahre nach HSCT
EFS wurde als Überleben mit Ansprechen auf die Therapie definiert. Tod, GF und Rückfall wurden als Behandlungsversagen gewertet.
2 Jahre nach HSCT
EFS 5 Jahre
Zeitfenster: 5 Jahre nach HSCT
EFS wurde als Überleben mit Ansprechen auf die Therapie definiert. Tod, GF und Rückfall wurden als Behandlungsversagen gewertet.
5 Jahre nach HSCT

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wu Xiaoxiong

Ermittler

  • Studienleiter: Xiaoxiong WU, PhD, The First Affiliated Hospital of General Hospital of PLA

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Juli 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2020

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. August 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. August 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. August 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. August 2017

Zuletzt verifiziert

1. August 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2016QX-KS008

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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