Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Haploidentisk transplantation ved svær aplastisk anæmi

8. august 2017 opdateret af: Wu Xiaoxiong

En forskning om haploidentisk transplantation ved svær aplastisk anæmi ved brug af Fludarabin-baseret konditionering med reduceret intensitet

Dette er et prospektivt case-kontrolstudie på SAA-patienter behandlet med HSCT, for yderligere at diskutere og vurdere sikkerheden, gennemførligheden og effektiviteten af ​​HFD-HSCT, som blev udført med fludarabin-baseret konditioneringsregime med reduceret intensitet. Vores resultater tyder på, at SAA-patienter som mangler MSD gavnede mest, hvis HFD-HSCT blev udført med reduceret intensitet fludarabin-baseret konditioneringsregime, og vores forbedrede resultater med HFD-HSCT kan føre til en reddet terapi og en udvidet direkte rolle for SAA i fremtiden.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

60

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100048
        • Department of Hematology, 304th Clinical Division, Chinese PLA General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

(i) Diagnose af SAA, meget SAA eller SAA og paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) ifølge International Aplastic Aemia Study Group; (ii) SAA-patienter ingen respons på tidligere IST; (iii) tilstrækkelig præstationsstatus [Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score 0-2].

Ekskluderingskriterier:

(i) Medfødte former for aplastisk anæmi; (ii) Patienter med alvorlige lunge-, hjerte-, lever- eller nyresygdomme eller aktiv infektion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: MSD-HSCT
Denne gruppe modtog behandling af matchet søskendedonor - hæmatopoietisk stamcelletransplantation (MSD-HSCT).
Andet: MSD-HSCT
  1. Konditioneringsregimer: (A) Patienterne havde SAA og PNH eller kraftig transfusion (RBC≥25U) eller mislykket kanin-ATG-behandling og modtog 0,8 mg/kg/6 timer busulfan (dage -7 til -6), 30 mg/m2/dag fludarabin (dage -5 til -2), 25 mg/kg/dag cyclophosphamid (dage -5 til -2) og 2,5 mg/kg/dag r-ATG (dage -5 til -2). (B) De andre patienter med SAA eller VSAA modtog samme procedure, men uden busulfan;
  2. Allogen HSC-infusion: Doner BM-celler blev høstet for at opnå et mål mononukleært celletal (MNC) på 2-4 × 108 pr. kilogram modtagervægt. Mål-MNC fra PB var 4-6×108 pr. kilogram modtagervægt;
  3. Profylakse og behandling af GVHD: GVHD-profylakse bestod af intravenøs CSP 2-3 mg/kg/dag i opdelte doser begyndende dagen før transplantation (dag -5), og målkoncentrationen blev justeret til 150-250 ng/ml. Den orale MMF-dosis var 20 mg/kg/dag fra dag -1 og blev nedtrappet efter 1 måned, hvis der ikke blev observeret aGVHD.
Eksperimentel: HFD-HSCT
Denne gruppe modtog behandling af haploid familiedonor - hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HFD-HSCT).
Andet: HFD-HSCT
  1. Konditioneringsregimer: (A) Patienterne havde SAA og PNH eller kraftig transfusion (RBC≥25U) eller mislykket kanin-ATG-behandling og modtog 0,8 mg/kg/6 timer busulfan (dage -7 til -6), 35 mg/m2/dag fludarabin (dage -5 til -2), 25 mg/kg/dag cyclophosphamid (dage -5 til -2) og 2,5 mg/kg/dag r-ATG (dage -5 til -2). (B) De andre patienter med SAA eller VSAA modtog samme procedure, men uden busulfan;
  2. Allogen HSC-infusion: Doner BM-celler blev høstet for at opnå et mål mononukleært celletal (MNC) på 2-4 × 108 pr. kilogram modtagervægt. Mål-MNC fra PB var 4-6×108 pr. kilogram modtagervægt;
  3. Profylakse og behandling af GVHD: GVHD-profylakse bestod af intravenøs CSP 2-3 mg/kg/dag i opdelte doser begyndende dagen før transplantation (dag -5), og målkoncentrationen blev justeret til 200-300 ng/ml. Den orale MMF-dosis var 20 mg/kg/dag fra dag -3 og blev nedtrappet efter 2 måneder, hvis der ikke blev observeret aGVHD.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indpodning
Tidsramme: I de første måneder efter infusion
Neutrofilengraftment blev defineret som den første af tre på hinanden følgende dage, hvor neutrofiltallet (ANC) oversteg 0,50 × 109/L, og trombocyttransplantation blev defineret som den første af fem på hinanden følgende dage, hvor blodpladetallet oversteg 20 × 109/L uden transfusion. GF blev klassificeret som følger: (1) primær ikke-engraftment (manglende opnåelse af et neutrofiltal på 0,5 x 109/L efter transplantation); (2) afstødning (fald i blodtal til < 0,5×109/L neutrofiler efter opnåelse af et neutrofiltal på 0,5×109/L); (3) sen graftsvigt (fald i blodtal efter dag 100 til < 1,0×109/L neutrofiler og < 30×109/L blodplader).
I de første måneder efter infusion
Toksicitetsklassificering
Tidsramme: TRT blev defineret som toksiske virkninger, der opstod inden for 40 dage efter HSCT
Den transplantationsrelaterede toksicitet (TRT) blev klassificeret ved hjælp af National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events version 4.0. Organskader på grund af GVHD eller infektiøse komplikationer blev udelukket.
TRT blev defineret som toksiske virkninger, der opstod inden for 40 dage efter HSCT
Kimæriske analyser +30
Tidsramme: Dage +30 efter HSCT
Kimærisme vil blive evalueret i modtager-BM-celler sædvanligvis på dage +30 efter HSCT ved anvendelse af cytogenetisk G-bånding eller fluorescens in situ hybridisering. Kønsmatchet donor-recipient-kimerisme blev vurderet ved hjælp af PCR-baserede analyser af polymorfe minisatellit- eller mikrosatellitregioner. HLA-typning blev udført for patienter med HLA-haploidentiske donorer.
Dage +30 efter HSCT
Kimæriske analyser +100
Tidsramme: Dage +100 efter HSCT
Kimærisme vil blive evalueret i modtager-BM-celler sædvanligvis på dage +180 efter HSCT ved anvendelse af cytogenetisk G-bånding eller fluorescens in situ hybridisering. Kønsmatchet donor-recipient-kimerisme blev vurderet ved hjælp af PCR-baserede analyser af polymorfe minisatellit- eller mikrosatellitregioner. HLA-typning blev udført for patienter med HLA-haploidentiske donorer.
Dage +100 efter HSCT
Kimæriske analyser +180
Tidsramme: Dage +180 efter HSCT
Kimærisme vil blive evalueret i modtager-BM-celler sædvanligvis på dage +100 efter HSCT ved anvendelse af cytogenetisk G-bånding eller fluorescens in situ hybridisering. Kønsmatchet donor-recipient-kimerisme blev vurderet ved hjælp af PCR-baserede analyser af polymorfe minisatellit- eller mikrosatellitregioner. HLA-typning blev udført for patienter med HLA-haploidentiske donorer.
Dage +180 efter HSCT
Kimæriske analyser +365
Tidsramme: Dage +365 efter HSCT
Kimærisme vil blive evalueret i modtager-BM-celler sædvanligvis på dage +365 efter HSCT ved anvendelse af cytogenetisk G-bånding eller fluorescens in situ hybridisering. Kønsmatchet donor-recipient-kimerisme blev vurderet ved hjælp af PCR-baserede analyser af polymorfe minisatellit- eller mikrosatellitregioner. HLA-typning blev udført for patienter med HLA-haploidentiske donorer.
Dage +365 efter HSCT
OS 1 år
Tidsramme: 1 år efter HSCT
OS blev defineret som tiden fra transplantation til død af enhver årsag eller sidste opfølgning.
1 år efter HSCT
OS 2-årig
Tidsramme: 2 år efter HSCT
OS blev defineret som tiden fra transplantation til død af enhver årsag eller sidste opfølgning.
2 år efter HSCT
OS 5-årig
Tidsramme: 5 år efter HSCT
OS blev defineret som tiden fra transplantation til død af enhver årsag eller sidste opfølgning.
5 år efter HSCT
EFS 1-årig
Tidsramme: 1 år efter HSCT

EFS blev defineret som overlevelse med respons på terapi. Død, GF og tilbagefald blev betragtet som behandlingssvigt.

EFS blev defineret som overlevelse med respons på terapi. Død, GF og tilbagefald blev betragtet som behandlingssvigt.
1 år efter HSCT
EFS 2-årig
Tidsramme: 2 år efter HSCT
EFS blev defineret som overlevelse med respons på terapi. Død, GF og tilbagefald blev betragtet som behandlingssvigt.
2 år efter HSCT
EFS 5-årig
Tidsramme: 5 år efter HSCT
EFS blev defineret som overlevelse med respons på terapi. Død, GF og tilbagefald blev betragtet som behandlingssvigt.
5 år efter HSCT

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wu Xiaoxiong

Efterforskere

  • Studieleder: Xiaoxiong WU, PhD, The First Affiliated Hospital of General Hospital of PLA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. juli 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juli 2020

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. august 2017

Først opslået (Faktiske)

11. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. august 2017

Sidst verificeret

1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2016QX-KS008

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alvorlig aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med MSD-HSCT

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner