Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Haploidenttinen transplantaatio vaikeassa aplastisessa anemiassa

tiistai 8. elokuuta 2017 päivittänyt: Wu Xiaoxiong

Tutkimus haploidenttisestä transplantaatiosta vaikeassa aplastisessa anemiassa käyttämällä alennetun intensiteetin fludarabiinipohjaista hoitoa

Tämä on prospektiivinen tapauskontrollitutkimus HSCT:llä hoidetuilla SAA-potilailla. Tarkoituksena on keskustella ja arvioida HFD-HSCT:n turvallisuutta, toteutettavuutta ja tehokkuutta, kun hoito toteutettiin intensiteetin fludarabiiniin perustuvalla hoito-ohjelmalla. Tuloksemme osoittavat, että SAA-potilaat joilla ei ole MSD:tä, hyötyivät eniten, jos HFD-HSCT suoritettaisiin alennetulla intensiteetillä fludarabiinipohjaisella hoito-ohjelmalla, ja parantuneet tulokset HFD-HSCT:llä voivat johtaa pelastettuun hoitoon ja SAA:n laajemmalle suoralle roolille tulevaisuudessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

60

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100048
        • Department of Hematology, 304th Clinical Division, Chinese PLA General Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

(i) SAA:n, erittäin SAA:n tai SAA:n ja paroksismaalisen yöllisen hemoglobinuria (PNH) diagnoosi kansainvälisen aplastisen anemiatutkimusryhmän mukaan; (ii) SAA-potilaat, joilla ei ole vastetta aikaisempaan IST:hen; (iii) riittävä suorituskykytila ​​[Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pisteet 0-2].

Poissulkemiskriteerit:

(i) aplastisen anemian synnynnäiset muodot; (ii) Potilaat, joilla on jokin vakava keuhko-, sydän-, maksa- tai munuaissairaus tai aktiivinen infektio.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: MSD-HSCT
Tämä ryhmä sai hoitoa vastaavan sisaruksen luovuttajan - hematopoieettisen kantasolusiirron (MSD-HSCT).
Muut: MSD-HSCT
  1. Hoito-ohjelmat: (A) Potilailla oli SAA ja PNH tai raskas verensiirto (RBC≥25U) tai epäonnistunut kanin ATG-hoito, ja he saivat 0,8 mg/kg/6 h busulfaania (päivät -7 - -6), 30 mg/m2/vrk fludarabiini (päivät -5 - -2), 25 mg/kg/vrk syklofosfamidi (päivät -5 - -2) ja 2,5 mg/kg/vrk r-ATG (päivät -5 - -2). (B) Muut potilaat, joilla oli SAA tai VSAA, saivat saman menettelyn, mutta ilman busulfaania;
  2. Allogeeninen HSC-infuusio: Doner BM -solut kerättiin, jotta saavutettiin tavoite mononukleaaristen solujen määrä (MNC) 2-4 x 108 kilogrammaa kohden vastaanottajan painoa. Kohde-MNC PB:stä oli 4-6 x 108 per kilogramma vastaanottajan painoa;
  3. GVHD:n ennaltaehkäisy ja hoito: GVHD-profylaksia koostui suonensisäisestä CSP:stä 2-3 mg/kg/vrk jaettuina annoksina alkaen elinsiirtoa edeltävästä päivästä (päivä -5) ja tavoitekonsentraatio säädettiin arvoon 150-250 ng/ml. Suun kautta annettu MMF-annos oli 20 mg/kg/päivä päivästä -1 ja sitä pienennettiin 1 kuukauden kuluttua, jos aGVHD:tä ei havaittu.
Kokeellinen: HFD-HSCT
Tämä ryhmä sai haploidisen perheen luovuttajan hoitoa - hematopoieettista kantasolusiirtoa (HFD-HSCT).
Muut: HFD-HSCT
  1. Hoito-ohjelmat: (A) Potilailla oli SAA ja PNH tai raskas verensiirto (RBC≥25U) tai epäonnistunut kanin ATG-hoito, ja he saivat 0,8 mg/kg/6 h busulfaania (päivät -7 - -6), 35 mg/m2/vrk fludarabiini (päivät -5 - -2), 25 mg/kg/vrk syklofosfamidi (päivät -5 - -2) ja 2,5 mg/kg/vrk r-ATG (päivät -5 - -2). (B) Muut potilaat, joilla oli SAA tai VSAA, saivat saman menettelyn, mutta ilman busulfaania;
  2. Allogeeninen HSC-infuusio: Doner BM -solut kerättiin, jotta saavutettiin tavoite mononukleaaristen solujen määrä (MNC) 2-4 x 108 kilogrammaa kohden vastaanottajan painoa. Kohde-MNC PB:stä oli 4-6 x 108 per kilogramma vastaanottajan painoa;
  3. GVHD:n ennaltaehkäisy ja hoito: GVHD:n profylaksi koostui suonensisäisestä CSP:stä 2-3 mg/kg/vrk jaettuina annoksina alkaen elinsiirtoa edeltävästä päivästä (päivä -5) ja tavoitekonsentraatio säädettiin arvoon 200-300 ng/ml. Suun kautta annettu MMF-annos oli 20 mg/kg/päivä päivästä -3 ja sitä pienennettiin 2 kuukauden kuluttua, jos aGVHD:tä ei havaittu.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirtyminen
Aikaikkuna: Ensimmäisinä kuukausina infuusion jälkeen
Neutrofiilien istutus määriteltiin ensimmäiseksi kolmesta peräkkäisestä päivästä, jolloin neutrofiilien määrä (ANC) ylitti 0,50 × 109/l, ja verihiutaleiden siirtäminen määriteltiin ensimmäiseksi viidestä peräkkäisestä päivästä, jolloin verihiutaleiden määrä ylitti 20 × 109/l ilman verensiirto. GF luokiteltiin seuraavasti: (1) primaarinen ei-siirrännäinen (epäonnistuminen neutrofiilien määrässä 0,5 x 109/l siirron jälkeen); (2) hyljintä (veriarvojen lasku < 0,5 x 109/l neutrofiilejä sen jälkeen, kun neutrofiilien määrä on saavutettu 0,5 x 109/l); (3) myöhäinen siirteen vajaatoiminta (veriarvojen lasku päivän 100 jälkeen < 1,0 × 109/l neutrofiileihin ja < 30 × 109/l verihiutaleisiin).
Ensimmäisinä kuukausina infuusion jälkeen
Myrkyllisyysluokitus
Aikaikkuna: TRT määriteltiin toksisiksi vaikutuksiksi, jotka ilmenivät 40 päivän sisällä HSCT:n jälkeen
Transplantaatioon liittyvä toksisuus (TRT) luokiteltiin National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events -julkaisun versiolla 4.0. GVHD:n tai tarttuvien komplikaatioiden aiheuttamat elinvauriot suljettiin pois.
TRT määriteltiin toksisiksi vaikutuksiksi, jotka ilmenivät 40 päivän sisällä HSCT:n jälkeen
Kimerismianalyysit +30
Aikaikkuna: Päivää +30 HSCT:n jälkeen
Kimerismi arvioitaisiin vastaanottajan BM-soluissa yleensä +30 päivänä HSCT:n jälkeen käyttämällä sytogeneettistä G-vyöhykettä tai fluoresenssia in situ -hybridisaatiota. Sukupuoleen sopiva luovuttajan ja vastaanottajan kimerismi arvioitiin käyttämällä PCR-pohjaisia ​​analyyseja polymorfisista minisatelliitti- tai mikrosatelliittialueista. HLA-tyypitys suoritettiin potilaille, joilla oli HLA-haploidenttisiä luovuttajia.
Päivää +30 HSCT:n jälkeen
Kimerismianalyysit +100
Aikaikkuna: Päivää +100 HSCT:n jälkeen
Kimerismi arvioitaisiin vastaanottajan BM-soluissa tavallisesti päivinä +180 HSCT:n jälkeen käyttämällä sytogeneettistä G-vyöhykettä tai fluoresenssia in situ -hybridisaatiota. Sukupuoleen sopiva luovuttajan ja vastaanottajan kimerismi arvioitiin käyttämällä PCR-pohjaisia ​​analyyseja polymorfisista minisatelliitti- tai mikrosatelliittialueista. HLA-tyypitys suoritettiin potilaille, joilla oli HLA-haploidenttisiä luovuttajia.
Päivää +100 HSCT:n jälkeen
Kimerismianalyysit +180
Aikaikkuna: Päivää +180 HSCT:n jälkeen
Kimerismi arvioitaisiin vastaanottajan BM-soluissa tavallisesti päivinä +100 HSCT:n jälkeen käyttämällä sytogeneettistä G-vyöhykettä tai fluoresenssia in situ -hybridisaatiota. Sukupuoleen sopiva luovuttajan ja vastaanottajan kimerismi arvioitiin käyttämällä PCR-pohjaisia ​​analyyseja polymorfisista minisatelliitti- tai mikrosatelliittialueista. HLA-tyypitys suoritettiin potilaille, joilla oli HLA-haploidenttisiä luovuttajia.
Päivää +180 HSCT:n jälkeen
Kimerismianalyysit +365
Aikaikkuna: Päivää +365 HSCT:n jälkeen
Kimerismi arvioitaisiin vastaanottajan BM-soluissa tavallisesti päivinä +365 HSCT:n jälkeen käyttämällä sytogeneettistä G-vyöhykettä tai fluoresenssia in situ -hybridisaatiota. Sukupuoleen sopiva luovuttajan ja vastaanottajan kimerismi arvioitiin käyttämällä PCR-pohjaisia ​​analyyseja polymorfisista minisatelliitti- tai mikrosatelliittialueista. HLA-tyypitys suoritettiin potilaille, joilla oli HLA-haploidenttisiä luovuttajia.
Päivää +365 HSCT:n jälkeen
OS 1 vuosi
Aikaikkuna: 1 vuosi HSCT:n jälkeen
OS määriteltiin ajaksi elinsiirrosta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan tai viimeiseen seurantaan.
1 vuosi HSCT:n jälkeen
OS 2 vuotta
Aikaikkuna: 2 vuotta HSCT:n jälkeen
OS määriteltiin ajaksi elinsiirrosta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan tai viimeiseen seurantaan.
2 vuotta HSCT:n jälkeen
OS 5 vuotta
Aikaikkuna: 5 vuotta HSCT:n jälkeen
OS määriteltiin ajaksi elinsiirrosta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan tai viimeiseen seurantaan.
5 vuotta HSCT:n jälkeen
EFS 1 vuosi
Aikaikkuna: 1 vuosi HSCT:n jälkeen

EFS määriteltiin eloonjäämiseksi hoitovasteen kanssa. Kuolema, GF ja uusiutuminen pidettiin hoidon epäonnistumisena.

EFS määriteltiin eloonjäämiseksi hoitovasteen kanssa. Kuolema, GF ja uusiutuminen pidettiin hoidon epäonnistumisena.
1 vuosi HSCT:n jälkeen
EFS 2 vuotta
Aikaikkuna: 2 vuotta HSCT:n jälkeen
EFS määriteltiin eloonjäämiseksi hoitovasteen kanssa. Kuolema, GF ja uusiutuminen pidettiin hoidon epäonnistumisena.
2 vuotta HSCT:n jälkeen
EFS 5 vuotta
Aikaikkuna: 5 vuotta HSCT:n jälkeen
EFS määriteltiin eloonjäämiseksi hoitovasteen kanssa. Kuolema, GF ja uusiutuminen pidettiin hoidon epäonnistumisena.
5 vuotta HSCT:n jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wu Xiaoxiong

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Xiaoxiong WU, PhD, The First Affiliated Hospital of General Hospital of PLA

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 10. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 1. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. elokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 11. elokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 11. elokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. elokuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2016QX-KS008

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea aplastinen anemia

Kliiniset tutkimukset MSD-HSCT

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Peru

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa