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重度の再生不良性貧血におけるハプロ同一移植

2017年8月8日 更新者：Wu Xiaoxiong

強度を下げたフルダラビンベースのコンディショニングを用いた重度再生不良性貧血におけるハプロ同一移植に関する研究

これは、HSCTで治療されたSAA患者を対象とした前向き症例対照研究であり、強度を下げたフルダラビンベースの前処置療法で実施されるHFD-HSCTの安全性、実現可能性、有効性をさらに議論および評価するためのものである。我々の調査結果は、SAA患者がHFD-HSCTが強度を下げたフルダラビンベースのコンディショニングレジメンで実施された場合、MSDを欠いている患者が最も恩恵を受けており、HFD-HSCTによる我々の転帰改善は、将来的には治療法の回収とSAAの直接的な役割の拡大につながる可能性がある。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (予想される)

60

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
      • Beijing、中国、100048
        • Department of Hematology, 304th Clinical Division, Chinese PLA General Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

(i) 国際再生不良性貧血研究グループによる SAA、非常に SAA または SAA および発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) の診断。 (ii) SAA 患者は以前の IST に対して反応がありません。 (iii) 十分なパフォーマンスステータス[Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) スコア 0-2]。

除外基準:

(i) 先天性再生不良性貧血。 (ii)重度の肺疾患、心臓疾患、肝臓疾患、腎臓疾患、または活動性感染症を患っている患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：MSD-HSCT
このグループは、対応する兄弟ドナーである造血幹細胞移植（MSD-HSCT）の治療を受けました。
他の：MSD-HSCT
  1. コンディショニングレジメン: (A) 患者は SAA および PNH、または大量輸血 (RBC≧25U)、またはウサギ ATG 療法に失敗し、0.8 mg/kg/6 時間のブスルファン (-7 ～ -6 日目)、30 mg/m2/日を受けた。フルダラビン（-5〜-2日目）、25 mg/kg/日シクロホスファミド（-5〜-2日目）および2.5 mg/kg/日r-ATG（-5〜-2日目）。 (B) SAA または VSAA の他の患者は同じ処置を受けたが、ブスルファンは使用されなかった。
  2. 同種異系 HSC 注入: レシピエントの体重 1 キログラムあたり 2 ～ 4 × 108 という目標単核球数 (MNC) を達成するためにドナー BM 細胞を採取しました。 PB からの目標 MNC は、レシピエントの体重 1 キログラムあたり 4 ～ 6 × 108 でした。
  3. GVHDの予防および治療：GVHDの予防は、移植前日（-5日目）から開始するCSP 2〜3 ​​mg/kg/日の分割用量の静脈内投与からなり、標的濃度は150〜250 ng/mlに調整された。 経口MMF用量は、-1日目から20mg/kg/日であり、aGVHDが観察されなかった場合は1か月後に漸減した。
実験的：HFD-HSCT
このグループは、半数体家族ドナーである造血幹細胞移植（HFD-HSCT）の治療を受けました。
他の：HFD-HSCT
  1. コンディショニングレジメン：（A）SAAおよびPNH、または大量輸血（RBC≧25U）を受けた患者、またはウサギATG療法が失敗し、0.8 mg/kg/6時間のブスルファン（-7～-6日目）、35 mg/m2/日を受けた患者。フルダラビン（-5〜-2日目）、25 mg/kg/日シクロホスファミド（-5〜-2日目）および2.5 mg/kg/日r-ATG（-5〜-2日目）。 (B) SAA または VSAA の他の患者は同じ処置を受けたが、ブスルファンは使用されなかった。
  2. 同種異系 HSC 注入: レシピエントの体重 1 キログラムあたり 2 ～ 4 × 108 という目標単核球数 (MNC) を達成するためにドナー BM 細胞を採取しました。 PB からの目標 MNC は、レシピエントの体重 1 キログラムあたり 4 ～ 6 × 108 でした。
  3. ＧＶＨＤの予防および治療：ＧＶＨＤの予防は、移植前日（−５日目）から開始する２〜３ｍｇ／ｋｇ／日の分割用量での静脈内ＣＳＰからなり、標的濃度は２００〜３００ｎｇ／ｍｌに調整された。 経口MMF用量は、-3日目から20mg/kg/日であり、aGVHDが観察されなかった場合、2か月後に漸減された。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
生着
時間枠：点滴後の最初の数か月間
好中球生着は、好中球数 (ANC) が 0.50 × 109/L を超えた連続 3 日間の最初の日として定義され、血小板生着は、血小板数が血小板数 (ANC) が 20 × 109/L を超えた連続 5 日間の最初の日として定義されました。輸血。 GFは以下のように分類された：（1）原発性非生着（移植後に好中球数が0.5×109/Lに達しない）。 (2) 拒絶反応(好中球数が0.5×109/Lに達した後、好中球が0.5×109/L未満になるまでの血球数の減少)。 （３）晩期移植片不全（１００日後の血球数の減少、好中球１．０×１０９／Ｌ未満および血小板３０×１０９／Ｌ未満）。
点滴後の最初の数か月間
毒性等級付け
時間枠：TRT は HSCT 後 40 日以内に起こる毒性作用として定義されました
移植関連毒性 (TRT) は、National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events バージョン 4.0 を使用して等級付けされました。 GVHD または感染性合併症による臓器損傷は除外されました。
TRT は HSCT 後 40 日以内に起こる毒性作用として定義されました
キメリズム分析+30
時間枠：HSCT 後 +30 日
キメラ現象は、細胞遺伝学的 G バンディングまたは蛍光 in situ ハイブリダイゼーションを使用して、通常 HSCT 後 +30 日目にレシピエント BM 細胞で評価されます。 性別が一致したドナーとレシピエントのキメラ現象は、多型ミニサテライト領域またはマイクロサテライト領域の PCR ベースの分析を使用して評価されました。 HLAタイピングは、HLAハプロ同一のドナーを持つ患者に対して実施されました。
HSCT 後 +30 日
キメリズム分析+100
時間枠：HSCT 後 +100 日
キメラ現象は、細胞遺伝学的 G バンディングまたは蛍光 in situ ハイブリダイゼーションを使用して、通常 HSCT 後 +180 日目にレシピエント BM 細胞で評価されます。 性別が一致したドナーとレシピエントのキメラ現象は、多型ミニサテライト領域またはマイクロサテライト領域の PCR ベースの分析を使用して評価されました。 HLAタイピングは、HLAハプロ同一のドナーを持つ患者に対して実施されました。
HSCT 後 +100 日
キメリズム解析+180
時間枠：HSCT 後 +180 日
キメラ現象は、細胞遺伝学的 G バンディングまたは蛍光 in situ ハイブリダイゼーションを使用して、通常 HSCT 後 +100 日目にレシピエント BM 細胞で評価されます。 性別が一致したドナーとレシピエントのキメラ現象は、多型ミニサテライト領域またはマイクロサテライト領域の PCR ベースの分析を使用して評価されました。 HLAタイピングは、HLAハプロ同一のドナーを持つ患者に対して実施されました。
HSCT 後 +180 日
キメリズム分析 +365
時間枠：HSCT 後 +365 日
キメラ現象は、細胞遺伝学的 G バンディングまたは蛍光 in situ ハイブリダイゼーションを使用して、通常 HSCT 後 +365 日目にレシピエント BM 細胞で評価されます。 性別が一致したドナーとレシピエントのキメラ現象は、多型ミニサテライト領域またはマイクロサテライト領域の PCR ベースの分析を使用して評価されました。 HLAタイピングは、HLAハプロ同一のドナーを持つ患者に対して実施されました。
HSCT 後 +365 日
OS 1年
時間枠：HSCTから1年後
OSは、移植から何らかの原因による死亡または最後の追跡調査までの時間として定義されました。
HSCTから1年後
OS 2年
時間枠：HSCT後2年
OSは、移植から何らかの原因による死亡または最後の追跡調査までの時間として定義されました。
HSCT後2年
OS 5年
時間枠：HSCTから5年後
OSは、移植から何らかの原因による死亡または最後の追跡調査までの時間として定義されました。
HSCTから5年後
EFS 1年
時間枠：HSCTから1年後

EFSは、治療に反応した生存として定義されました。 死亡、GF、再発は治療失敗とみなされました。

EFSは、治療に反応した生存として定義されました。 死亡、GF、再発は治療失敗とみなされました。
HSCTから1年後
EFS 2年
時間枠：HSCT後2年
EFSは、治療に反応した生存として定義されました。 死亡、GF、再発は治療失敗とみなされました。
HSCT後2年
EFS 5年
時間枠：HSCTから5年後
EFSは、治療に反応した生存として定義されました。 死亡、GF、再発は治療失敗とみなされました。
HSCTから5年後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Wu Xiaoxiong

捜査官

  • スタディディレクター：Xiaoxiong WU, PhD、The First Affiliated Hospital of General Hospital of PLA

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年7月10日

一次修了 (予想される)

2020年7月1日

研究の完了 (予想される)

2020年12月1日

試験登録日

最初に提出

2017年5月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年8月8日

最初の投稿 (実際)

2017年8月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年8月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年8月8日

最終確認日

2017年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2016QX-KS008

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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