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중증 재생 불량성 빈혈에서 일배체 이식

2017년 8월 8일 업데이트: Wu Xiaoxiong

감소된 강도의 Fludarabine 기반 컨디셔닝을 이용한 중증 재생불량성 빈혈의 일배체 이식에 관한 연구

이것은 감소된 강도의 플루다라빈 기반 컨디셔닝 요법으로 수행된 HFD-HSCT의 안전성, 타당성 및 효과를 추가로 논의하고 평가하기 위해 조혈모세포이식으로 치료받은 SAA 환자에 대한 전향적 환자-대조군 연구입니다. 우리의 연구 결과는 SAA 환자가 HFD-HSCT가 감소된 강도의 플루다라빈 기반 컨디셔닝 요법으로 수행되고 HFD-HSCT로 개선된 결과가 구제 요법으로 이어지고 향후 SAA에 대한 직접적인 역할이 확장될 수 있다면 MSD가 부족한 사람이 가장 큰 혜택을 볼 수 있습니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

60

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
      • Beijing, 중국, 100048
        • Department of Hematology, 304th Clinical Division, Chinese PLA General Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

(i) 국제 재생 불량성 빈혈 연구 그룹에 따른 SAA, 매우 SAA 또는 SAA 및 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 진단; (ii) SAA 환자는 이전 IST에 반응하지 않음; (iii) 적절한 수행 상태[Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 점수 0-2].

제외 기준:

(i) 재생불량성 빈혈의 선천성 형태; (ii)심각한 폐, 심장, 간, 신장 질환 또는 활동성 감염이 있는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: MSD-HSCT
이 그룹은 일치하는 형제 기증자 - 조혈 줄기 세포 이식(MSD-HSCT) 치료를 받았습니다.
다른: MSD-HSCT
  1. 컨디셔닝 요법: (A) 환자는 SAA 및 PNH, 과도한 수혈(RBC≥25U) 또는 토끼 ATG 요법에 실패했으며 0.8mg/kg/6h 부설판(-7~-6일), 30mg/m2/일을 투여 받았습니다. 플루다라빈(-5일에서 -2일), 25mg/kg/일 시클로포스파미드(-5일에서 -2일) 및 2.5mg/kg/일 r-ATG(-5일에서 -2일). (B) SAA 또는 VSAA가 있는 다른 환자들은 동일한 절차를 받았지만 부설판은 사용하지 않았습니다.
  2. 동종이계 HSC 주입: Doner BM 세포를 수확하여 수용자 체중 kg당 목표 단핵 세포 수(MNC) 2-4 × 108개를 달성했습니다. PB의 목표 MNC는 수용자 체중 킬로그램당 4-6×108이었습니다.
  3. GVHD의 예방 및 치료: GVHD 예방은 이식 전날(-5일)부터 분할 용량으로 정맥 내 CSP 2-3 mg/kg/일로 이루어졌으며 목표 농도는 150-250 ng/ml로 조정되었습니다. 경구 MMF 용량은 -1일부터 20mg/kg/일이었고, aGVHD가 관찰되지 않으면 1개월 후에 점점 줄였습니다.
실험적: HFD-HSCT
이 그룹은 반수체 가족 기증자 - 조혈 줄기 세포 이식(HFD-HSCT) 치료를 받았습니다.
다른: HFD-HSCT
  1. 컨디셔닝 요법: (A) 환자가 SAA 및 PNH, 과도한 수혈(RBC≥25U) 또는 토끼 ATG 요법에 실패했으며 0.8mg/kg/6h 부설판(-7~-6일), 35mg/m2/일을 투여받았습니다. 플루다라빈(-5일에서 -2일), 25mg/kg/일 시클로포스파미드(-5일에서 -2일) 및 2.5mg/kg/일 r-ATG(-5일에서 -2일). (B) SAA 또는 VSAA가 있는 다른 환자들은 동일한 절차를 받았지만 부설판은 사용하지 않았습니다.
  2. 동종이계 HSC 주입: Doner BM 세포를 수확하여 수용자 체중 kg당 목표 단핵 세포 수(MNC) 2-4 × 108개를 달성했습니다. PB의 목표 MNC는 수용자 체중 킬로그램당 4-6×108이었습니다.
  3. GVHD의 예방 및 치료: GVHD 예방은 이식 전날(-5일)부터 분할 용량으로 정맥 내 CSP 2-3 mg/kg/일로 이루어졌으며 목표 농도는 200-300 ng/ml로 조정되었습니다. 경구 MMF 용량은 -3일부터 20mg/kg/일이었고 aGVHD가 관찰되지 않으면 2개월 후에 점점 줄였습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
생착
기간: 주입 후 첫 달
호중구 생착은 호중구 수(ANC)가 0.50 × 109/L를 초과한 연속 3일 중 첫 번째 날로 정의되었으며, 혈소판 생착은 혈소판 수가 20 × 109/L를 초과한 연속 5일 중 첫 번째 날로 정의되었습니다. 주입. GF는 다음과 같이 분류되었습니다. (2) 거부(0.5×109/L의 호중구 수를 달성한 후 0.5×109/L 미만의 호중구로 혈구 수 감소); (3) 후기 이식 실패(100일 후 < 1.0×109/L 호중구 및 < 30×109/L 혈소판으로의 혈구 수 감소).
주입 후 첫 달
독성 등급
기간: TRT는 HSCT 후 40일 이내에 발생하는 독성 효과로 정의되었습니다.
이식 관련 독성(TRT)은 National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events 버전 4.0을 사용하여 등급을 매겼습니다. GVHD 또는 감염성 합병증으로 인한 장기 손상은 제외되었습니다.
TRT는 HSCT 후 40일 이내에 발생하는 독성 효과로 정의되었습니다.
키메라 분석 +30
기간: HSCT 후 +30일
Chimerism은 일반적으로 세포유전학적 G-banding 또는 형광 in situ hybridization을 사용하여 HSCT 후 +30일에 수용자 BM 세포에서 평가됩니다. 성별이 일치하는 기증자-수혜자 키메라 현상은 다형성 미니위성 또는 마이크로위성 영역의 PCR 기반 분석을 사용하여 평가되었습니다. HLA-일배체 공여자가 있는 환자에 대해 HLA 유형화를 수행했습니다.
HSCT 후 +30일
키메라 분석 +100
기간: HSCT 후 +100일
Chimerism은 일반적으로 세포유전학적 G-banding 또는 형광 in situ hybridization을 사용하여 HSCT 후 +180일에 수용자 BM 세포에서 평가됩니다. 성별이 일치하는 기증자-수혜자 키메라 현상은 다형성 미니위성 또는 마이크로위성 영역의 PCR 기반 분석을 사용하여 평가되었습니다. HLA-일배체 공여자가 있는 환자에 대해 HLA 유형화를 수행했습니다.
HSCT 후 +100일
키메라 분석 +180
기간: HSCT 후 +180일
Chimerism은 일반적으로 세포유전학적 G-banding 또는 형광 in situ hybridization을 사용하여 HSCT 후 +100일에 수용자 BM 세포에서 평가됩니다. 성별이 일치하는 기증자-수혜자 키메라 현상은 다형성 미니위성 또는 마이크로위성 영역의 PCR 기반 분석을 사용하여 평가되었습니다. HLA-일배체 공여자가 있는 환자에 대해 HLA 유형화를 수행했습니다.
HSCT 후 +180일
Chimerism 분석 +365
기간: HSCT 후 +365일
Chimerism은 일반적으로 세포유전학적 G-banding 또는 형광 in situ hybridization을 사용하여 HSCT 후 +365일에 수용자 BM 세포에서 평가됩니다. 성별이 일치하는 기증자-수혜자 키메라 현상은 다형성 미니위성 또는 마이크로위성 영역의 PCR 기반 분석을 사용하여 평가되었습니다. HLA-일배체 공여자가 있는 환자에 대해 HLA 유형화를 수행했습니다.
HSCT 후 +365일
OS 1년
기간: HSCT 후 1년
OS는 이식 후 모든 원인으로 인한 사망 또는 마지막 추적 관찰까지의 시간으로 정의되었습니다.
HSCT 후 1년
OS 2년
기간: 조혈모세포이식 후 2년
OS는 이식 후 모든 원인으로 인한 사망 또는 마지막 추적 관찰까지의 시간으로 정의되었습니다.
조혈모세포이식 후 2년
OS 5년
기간: HSCT 후 5년
OS는 이식 후 모든 원인으로 인한 사망 또는 마지막 추적 관찰까지의 시간으로 정의되었습니다.
HSCT 후 5년
EFS 1년
기간: HSCT 후 1년

EFS는 치료에 대한 반응이 있는 생존으로 정의되었습니다. 사망, GF 및 재발은 치료 실패로 간주되었습니다.

EFS는 치료에 대한 반응이 있는 생존으로 정의되었습니다. 사망, GF 및 재발은 치료 실패로 간주되었습니다.
HSCT 후 1년
EFS 2년
기간: 조혈모세포이식 후 2년
EFS는 치료에 대한 반응이 있는 생존으로 정의되었습니다. 사망, GF 및 재발은 치료 실패로 간주되었습니다.
조혈모세포이식 후 2년
EFS 5년
기간: HSCT 후 5년
EFS는 치료에 대한 반응이 있는 생존으로 정의되었습니다. 사망, GF 및 재발은 치료 실패로 간주되었습니다.
HSCT 후 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Wu Xiaoxiong

수사관

  • 연구 책임자: Xiaoxiong WU, PhD, The First Affiliated Hospital of General Hospital of PLA

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 7월 10일

기본 완료 (예상)

2020년 7월 1일

연구 완료 (예상)

2020년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 5월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 8월 8일

처음 게시됨 (실제)

2017년 8월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 8월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 8월 8일

마지막으로 확인됨

2017년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2016QX-KS008

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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