严重再生障碍性贫血的单倍相合移植

其他：MSD-HSCT

本组接受相配同胞供体-造血干细胞移植(MSD-HSCT)治疗。

其他：MSD-HSCT

1. 预处理方案：（A）患者有SAA和PNH，或大量输血（RBC≥25U），或兔ATG治疗失败，并接受0.8 mg/kg/6h白消安（第-7至-6天）、30mg/m2/天氟达拉滨（第-5 至-2 天）、25 mg/kg/天环磷酰胺（第-5 至-2 天）和2.5 mg/kg/天r-ATG（第-5 至-2 天）。 (B) 其他 SAA 或 VSAA 患者接受相同的程序但未使用白消安；
2. 同种异体 HSC 输注：收获供体 BM 细胞以达到每千克受体体重 2-4 × 108 个目标单核细胞计数 (MNC)。 PB的目标MNC为每公斤受体体重4-6×108；
3. GVHD 的预防和治疗：GVHD 预防包括静脉注射 CSP 2-3 mg/kg/天，从移植前一天（第 -5 天）开始分次给药，目标浓度调整为 150-250 ng/ml。 从第-1 天开始，口服 MMF 剂量为 20 mg/kg/天，如果未观察到 aGVHD，则在 1 个月后逐渐减量。

实验性的：HFD-HSCT

本组接受单倍体家族供者-造血干细胞移植(HFD-HSCT)治疗。

其他：HFD-HSCT

1. 调理方案：（A）患者有SAA和PNH，或大量输血（RBC≥25U），或兔ATG治疗失败，并接受0.8 mg/kg/6h白消安（第-7至-6天）、35mg/m2/天氟达拉滨（第-5 至-2 天）、25 mg/kg/天环磷酰胺（第-5 至-2 天）和2.5 mg/kg/天r-ATG（第-5 至-2 天）。 (B) 其他 SAA 或 VSAA 患者接受相同的程序但未使用白消安；
2. 同种异体 HSC 输注：收获供体 BM 细胞以达到每千克受体体重 2-4 × 108 个目标单核细胞计数 (MNC)。 PB的目标MNC为每公斤受体体重4-6×108；
3. GVHD 的预防和治疗：GVHD 预防包括静脉注射 CSP 2-3 mg/kg/天，从移植前一天（第 -5 天）开始分次给药，目标浓度调整为 200-300 ng/ml。 从第-3 天开始，口服 MMF 剂量为 20 mg/kg/天，如果未观察到 aGVHD，则在 2 个月后逐渐减量。

植入

中性粒细胞植入定义为连续三天中性粒细胞计数 (ANC) 超过 0.50 × 109/L 的第一天，血小板植入定义为连续五天中血小板计数超过 20 × 109/L 而没有输血。 GF分类如下：（1）原发性未植入（移植后中性粒细胞数未达到0.5×109/L）； (2)排异反应(血细胞计数下降到<0.5×109/L中性粒细胞，达到0.5×109/L后)； (3)晚期移植失败(第100天后血细胞计数下降至<1.0×109/L中性粒细胞和<30×109/L血小板)。

毒性分级

移植相关毒性 (TRT) 使用国家癌症研究所不良事件通用毒性标准 4.0 版进行分级。 由于 GVHD 或感染性并发症导致的器官损伤被排除在外。

嵌合体分析+30

通常在 HSCT 后 +30 天使用细胞遗传学 G 带或荧光原位杂交在受体 BM 细胞中评估嵌合体。 使用基于 PCR 的多态性小卫星或微卫星区域分析评估性别匹配的供体-受体嵌合体。 对具有 HLA 半相合供体的患者进行 HLA 分型。

嵌合体分析+100

通常在 HSCT 后 +180 天使用细胞遗传学 G 显带或荧光原位杂交在受体 BM 细胞中评估嵌合体。 使用基于 PCR 的多态性小卫星或微卫星区域分析评估性别匹配的供体-受体嵌合体。 对具有 HLA 半相合供体的患者进行 HLA 分型。

嵌合体分析+180

通常在 HSCT 后 +100 天使用细胞遗传学 G 显带或荧光原位杂交在受体 BM 细胞中评估嵌合体。 使用基于 PCR 的多态性小卫星或微卫星区域分析评估性别匹配的供体-受体嵌合体。 对具有 HLA 半相合供体的患者进行 HLA 分型。

嵌合体分析+365

通常在 HSCT 后 +365 天使用细胞遗传学 G 带或荧光原位杂交在受体 BM 细胞中评估嵌合体。 使用基于 PCR 的多态性小卫星或微卫星区域分析评估性别匹配的供体-受体嵌合体。 对具有 HLA 半相合供体的患者进行 HLA 分型。

操作系统 1 年

OS定义为从移植到任何原因死亡或最后一次随访的时间。

操作系统 2 年

OS定义为从移植到任何原因死亡或最后一次随访的时间。

操作系统 5 年

OS定义为从移植到任何原因死亡或最后一次随访的时间。

EFS 1 年

EFS 定义为对治疗有反应的生存期。 死亡、GF和复发被认为是治疗失败。

EFS 定义为对治疗有反应的生存期。 死亡、GF和复发被认为是治疗失败。

EFS 2 年

EFS 定义为对治疗有反应的生存期。 死亡、GF和复发被认为是治疗失败。

EFS 5 年期

EFS 定义为对治疗有反应的生存期。 死亡、GF和复发被认为是治疗失败。