Értékelje a biztonságot és az onkolitikus adenovírus VCN-01 aktivitását refrakter retinoblasztómában szenvedő betegeknél (RTB)

Bevételi kritériumok:

1. Olyan retinoblasztómában szenvedő betegek, akiknél az RB1 gén szomatikus mutációja és egy szem aktív daganata van, vagy az RB1 csíramutációja aktív tumorral/rákokkal egy szemben, és az ellenoldali szem nem érintett, sejtmag nélküli vagy tumoraktivitás nélkül. Mindkét esetben relapszus vagy refrakter szisztémás, intraarteriális vagy intravitreális kemoterápia vagy sugárterápia alkalmazásával, a beutalóhelyén elérhetőségnek megfelelően, akinél az esetet kezelő orvoscsoport véleménye alapján az enukleáció az egyetlen javasolt kezelés. az eredeti hivatkozási webhely.
2. Normál veseműködés: szérum kreatinin: <45μmol/L (0-2 év); <57μmol/L (3-6 év); <60μmol/L (7-10 év); <80μmol/L (11-13 év).
3. Normál májfunkció: szérum ALT: <0,52μkat/L (9 hónapos kortól 12 évig); szérum AST: 61-80 g/L (8 hónap - 5 év); 63-83 g/l (5-9 év); 63-82 g/l (9-12 év).
4. Megfelelő csontvelő-tartalék, amely abban nyilvánul meg, hogy abszolút neutrofilszám> 1000/mm3, vérlemezke> 100 000/mm3 és hemoglobin> 8 g/dl, transzfúziós vagy citokintámogatás nélkül legalább egy hónappal a vizsgálatba való belépés előtt.
5. Életkor egy évnél idősebb és 12 évnél fiatalabb a vizsgálatba való felvétel időpontjában.
6. Tájékozott beleegyező nyilatkozat aláírva.

Kizárási kritériumok:

1. Az érintett szem azonnali enukleációját igénylő tényezők jelenléte, mint például a glaukóma, rubeosis iridis, az elülső kamra érintettsége.
2. Társbetegségek: Nem kontrollált epilepszia görcsoldó kezeléssel, szívbetegség, amelyet a kezelés nem kompenzál.
3. Aktív fertőzések.
4. Egyéb krónikus vagy aktív akut betegségek, amelyek a kutató kritériuma szerint kizárási kritériumnak számítottak.
5. A vizsgálatba való bevonást megelőző 30 napon belül legyengített vagy élő vakcinát kapott.
6. Az immunszuppresszió bármely oka.
7. Háromoldali retinoblasztóma.
8. Extraocularis terjedés.
9. Az anamnézisben retinoblasztóma kemoterápiás vagy sugárterápiás kezelésben részesült a vizsgálatba való bevonást megelőző 30 napon belül.
10. Olyan betegek, akik pszichológiai vagy szociális okok miatt nem tudják elvégezni a vizsgálati eljárásokat.
11. Terhesség. A szaporodási potenciállal rendelkező nőbetegeknek bele kell egyezniük a vér vagy vizelet terhességi tesztjébe, és az eredménynek negatívnak kell lennie ahhoz, hogy részt vegyenek a vizsgálatban.