Avaliar a segurança e a atividade do adenovírus oncolítico VCN-01 em pacientes com retinoblastoma refratário (RTB)

Critério de inclusão:

1. Pacientes com retinoblastoma com mutação somática do gene RB1 e tumor ativo em um único olho, ou mutação germinativa de RB1 com tumor(es) ativo(s) em um olho e olho contralateral não afetado, enucleado ou sem atividade tumoral. Em ambos os casos, recidivante ou refratário ao uso de quimioterapia ou radioterapia sistêmica, intra-arterial ou intravítrea, de acordo com a disponibilidade em seu local de referência, em que a enucleação seja o único tratamento recomendado a critério da equipe médica que acompanha o caso no o site de referência de origem.
2. Função renal normal: creatinina sérica: <45μmol/L (0-2 anos); <57μmol/L (3-6 anos); <60μmol/L (7-10 anos); <80μmol/L (11-13 anos).
3. Função hepática normal: ALT sérica: <0,52μkat/L (de 9 meses -12 anos); AST sérica: 61-80 g/L (8 meses - 5 anos); 63-83 g/L (5-9 anos); 63-82 g/L (9-12 anos).
4. Reserva medular adequada manifestada em contagem absoluta de neutrófilos > 1000/mm3, plaquetas > 100.000/mm3 e hemoglobina > 8 g/dl, sem suporte transfusional ou citocinas pelo menos um mês antes da entrada no estudo.
5. Idade maior que um ano e menor que 12 anos no momento da inclusão no estudo.
6. Termo de consentimento informado assinado.

Critério de exclusão:

1. Presença de fatores que requerem enucleação imediata do olho afetado, como glaucoma, rubeosis iridis, envolvimento da câmara anterior.
2. Comorbidades: epilepsia não controlada com tratamento anticonvulsivante, doença cardíaca não compensada pelo tratamento.
3. Infecções Ativas.
4. Outras doenças crônicas ou agudas ativas que a critério do pesquisador foram critério de exclusão.
5. História de ter recebido vacinas atenuadas ou vivas nos 30 dias anteriores à inclusão no estudo.
6. Qualquer causa de imunossupressão.
7. Retinoblastoma Trilateral.
8. Disseminação extraocular.
9. História de ter recebido tratamento para retinoblastoma com quimioterapia ou radioterapia por qualquer meio dentro de 30 dias antes da inclusão no estudo.
10. Pacientes que não podem concluir os procedimentos do estudo por motivos psicológicos ou sociais.
11. Gravidez. Pacientes do sexo feminino com potencial procriativo devem concordar em se submeter a um teste de gravidez de sangue ou urina e o resultado deve ser negativo para entrar no estudo.