Vyhodnotit bezpečnost a aktivitu onkolitického adenoviru VCN-01 u pacientů s refrakterním retinoblastomem (RTB)

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti s retinoblastomem se somatickou mutací genu RB1 a aktivním nádorem na jediném oku nebo germinální mutací RB1 s aktivním nádorem/y v oku a kontralaterálním okem nepostiženým, enukleovaným nebo bez nádorové aktivity. V obou případech relabující nebo refrakterní s použitím systémové, intraarteriální nebo intravitreální chemoterapie nebo radioterapie v souladu s dostupností v místě jeho odběru, u kterého je enukleace jedinou doporučenou léčbou podle názoru lékařského týmu ošetřujícího případ v původní doporučující web.
2. Normální funkce ledvin: sérový kreatinin: <45μmol/L (0-2 roky); <57μmol/L (3-6 let); <60μmol/L (7-10 let); <80μmol/L (11-13 let).
3. Normální funkce jater: sérová ALT: <0,52μkat/l (od 9 měsíců do 12 let); sérum AST: 61-80 g/L (8 měsíců - 5 let); 63-83 g/l (5-9 let); 63-82 g/l (9-12 let).
4. Adekvátní zásoba dřeně se projevila absolutním počtem neutrofilů > 1000 / mm3, trombocytů > 100 000 / mm3 a hemoglobinu > 8 g ​​/ dl, bez transfuze nebo cytokinové podpory alespoň jeden měsíc před vstupem do studie.
5. Věk vyšší než jeden rok a méně než 12 let v době zařazení do studie.
6. Podepsán formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

1. Přítomnost faktorů, které vyžadují okamžitou enukleaci postiženého oka, jako je glaukom, rubeóza iridis, postižení přední komory.
2. Komorbidity: Nekontrolovaná epilepsie s antikonvulzivní léčbou, srdeční onemocnění nekompenzované léčbou.
3. Aktivní infekce.
4. Jiná chronická nebo aktivní akutní onemocnění, která byla podle kritéria výzkumníka vylučovacím kritériem.
5. Anamnéza podání oslabených nebo živých vakcín během 30 dnů před zařazením do studie.
6. Jakákoli příčina imunosuprese.
7. Trilaterální retinoblastom.
8. Extraokulární šíření.
9. Anamnéza léčby retinoblastomu chemoterapií nebo radioterapií jakýmkoli způsobem během 30 dnů před zařazením do studie.
10. Pacienti, kteří z psychologických nebo sociálních důvodů nemohou absolvovat studijní procedury.
11. Těhotenství. Pacientky s rozmnožovacím potenciálem by měly souhlasit s provedením těhotenského testu z krve nebo moči a výsledek by měl být negativní, aby mohl být zařazen do studie.