Bewerten Sie die Sicherheit und die Aktivität des onkolitischen Adenovirus VCN-01 bei Patienten mit refraktärem Retinoblastom (RTB)

Einschlusskriterien:

1. Patienten mit Retinoblastom mit einer somatischen Mutation des Gens RB1 und aktivem Tumor in einem Auge oder Keimmutation von RB1 mit aktivem/n Tumor/en in einem Auge und dem kontralateralen Auge nicht betroffen, enukleiert oder ohne Tumoraktivität. In beiden Fällen rezidiviert oder refraktär bei der Anwendung einer systemischen, intraarteriellen oder intravitrealen Chemotherapie oder Strahlentherapie, in Übereinstimmung mit der Verfügbarkeit an seinem/ihrem Überweisungsort, bei dem Enukleation die einzige empfohlene Behandlung nach Meinung des behandelnden medizinischen Teams ist die ursprüngliche Referrer-Site.
2. Normale Nierenfunktion: Serum-Kreatinin: <45 μmol/L (0-2 Jahre); <57μmol/L (3-6 Jahre); <60μmol/L (7-10 Jahre); <80μmol/L (11-13 Jahre).
3. Normale Leberfunktion: Serum-ALT: <0,52μkat/L (von 9 Monaten bis 12 Jahren); Serum-AST: 61-80 g/L (8 Monate - 5 Jahre); 63-83 g/L (5-9 Jahre); 63-82 g/L (9-12 Jahre).
4. Angemessene Markreserve manifestiert sich in einer absoluten Neutrophilenzahl > 1000 / mm3, Blutplättchen > 100.000 / mm3 und Hämoglobin > 8 g ​​/ dl, ohne Transfusions- oder Zytokinunterstützung mindestens einen Monat vor Studieneintritt.
5. Alter von mehr als einem Jahr und weniger als 12 Jahren zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie.
6. Einverständniserklärung unterschrieben.

Ausschlusskriterien:

1. Vorhandensein von Faktoren, die eine sofortige Enukleation des betroffenen Auges erfordern, wie Glaukom, Rubeosis iridis, Beteiligung der Vorderkammer.
2. Komorbiditäten: Unkontrollierte Epilepsie mit antikonvulsiver Behandlung, Herzerkrankungen, die durch die Behandlung nicht kompensiert werden.
3. Aktive Infektionen.
4. Andere chronische oder aktive akute Krankheiten, die unter dem Kriterium des Forschers ein Ausschlusskriterium waren.
5. Vorgeschichte des Erhalts abgeschwächter oder lebender Impfstoffe in den 30 Tagen vor Aufnahme in die Studie.
6. Jede Ursache der Immunsuppression.
7. Trilaterales Retinoblastom.
8. Extraokulare Ausbreitung.
9. Vorgeschichte der Behandlung des Retinoblastoms mit Chemotherapie oder Strahlentherapie auf irgendeine Weise innerhalb von 30 Tagen vor Aufnahme in die Studie.
10. Patienten, die das Studienverfahren aus psychologischen oder sozialen Gründen nicht abschließen können.
11. Schwangerschaft. Weibliche Patientinnen mit Fortpflanzungspotenzial sollten sich bereit erklären, sich einem Blut- oder Urin-Schwangerschaftstest zu unterziehen, und das Ergebnis sollte negativ sein, um an der Studie teilnehmen zu können.