Evaluar la seguridad y la actividad del adenovirus oncolítico VCN-01 en pacientes con retinoblastoma refractario (RTB)

Criterios de inclusión:

1. Pacientes con retinoblastoma con mutación somática del gen RB1 y tumor activo en un solo ojo, o mutación germinal de RB1 con tumor/es activo/s en un ojo y ojo contralateral no afectado, enucleado o sin actividad tumoral. En ambos casos, recidivantes o refractarios con el uso de quimioterapia o radioterapia sistémica, intraarterial o intravítrea, de acuerdo con la disponibilidad en su sitio de derivación, en quienes la enucleación es el único tratamiento recomendado bajo opinión del equipo médico que atiende el caso. el sitio de referencia de origen.
2. Función renal normal: creatinina sérica: <45μmol/L (0-2 años); <57μmol/L (3-6 años); <60μmol/L (7-10 años); <80μmol/L (11-13 años).
3. Función hepática normal: ALT sérica: <0,52μkat/L (de 9 meses -12 años); AST sérica: 61-80 g/L (8 meses - 5 años); 63-83 g/L (5-9 años); 63-82 g/L (9-12 años).
4. Reserva medular adecuada manifestada en un recuento absoluto de neutrófilos > 1000/mm3, plaquetas > 100.000/mm3 y hemoglobina > 8 g/dl, sin soporte transfusional ni de citocinas al menos un mes antes del ingreso al estudio.
5. Edad mayor de un año y menor de 12 años al momento de la inclusión en el estudio.
6. Formulario de consentimiento informado firmado.

Criterio de exclusión:

1. Presencia de factores que requieran la enucleación inmediata del ojo afectado como glaucoma, rubeosis iridis, afectación de cámara anterior.
2. Comorbilidades: Epilepsia no controlada con tratamiento anticonvulsivo, cardiopatía no compensada con tratamiento.
3. Infecciones activas.
4. Otras enfermedades crónicas o agudas activas que a criterio del investigador fueran criterio de exclusión.
5. Antecedentes de haber recibido vacunas atenuadas o vivas en los 30 días previos a la inclusión en el estudio.
6. Cualquier causa de Inmunosupresión.
7. Retinoblastoma trilateral.
8. Propagación extraocular.
9. Antecedentes de haber recibido tratamiento para retinoblastoma con quimioterapia o radioterapia por cualquier medio dentro de los 30 días previos a la inclusión en el estudio.
10. Pacientes que no puedan completar los procedimientos del estudio por razones psicológicas o sociales.
11. El embarazo. Las pacientes con potencial procreativo deben aceptar someterse a una prueba de embarazo en sangre u orina y el resultado debe ser negativo para ingresar al estudio.