Evaluer sikkerhet og onkolittisk adenovirus VCN-01-aktivitet hos pasienter med refraktær retinoblastom (RTB)

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter med retinoblastom med somatisk mutasjon av genRB1 og aktiv tumor i et enkelt øye, eller germinal mutasjon av RB1 med aktiv(e) tumor(er) i et øye og det kontralaterale øyet upåvirket, enukleert eller uten tumoraktivitet. I begge tilfeller, tilbakefall eller refraktær ved bruk av systemisk, intraarteriell eller intravitreal kjemoterapi eller strålebehandling, i samsvar med tilgjengeligheten på hans/hennes henvisningssted, hvor enukleering er den eneste anbefalte behandlingen etter vurdering fra det medisinske teamet som behandler saken kl. det opprinnelige henvisningsnettstedet.
2. Normal nyrefunksjon: serumkreatinin: <45μmol/L (0-2 år); <57μmol/L (3-6 år); <60μmol/L (7-10 år); <80μmol/L (11-13 år).
3. Normal leverfunksjon: serum ALT: <0,52μkat/L (de 9 måneder -12 år); serum AST: 61-80 g/L (8 måneder - 5 år); 63-83 g/L (5-9 år); 63-82 g/L (9-12 år).
4. Tilstrekkelig margreserve manifestert i et absolutt nøytrofiltall > 1000 / mm3, blodplater > 100 000 / mm3 og hemoglobin > 8 g ​​/ dl, uten transfusjons- eller cytokinstøtte minst en måned før studiestart.
5. Alder over ett år og mindre enn 12 år på tidspunktet for inkludering i studien.
6. Skjema for informert samtykke signert.

Ekskluderingskriterier:

1. Tilstedeværelse av faktorer som krever umiddelbar enukleering av det berørte øyet, slik som glaukom, rubeosis iridis, involvering av fremre kammer.
2. Komorbiditeter: Ukontrollert epilepsi med antikonvulsiv behandling, hjertesykdom ikke kompensert av behandling.
3. Aktive infeksjoner.
4. Andre kroniske eller aktive akutte sykdommer som under forskerens kriterium var et eksklusjonskriterium.
5. Historie om å ha mottatt svekkede eller levende vaksiner i løpet av de 30 dagene før inkludering i studien.
6. Enhver årsak til immunsuppresjon.
7. Trilateral retinoblastom.
8. Ekstraokulær spredning.
9. Historie om å ha mottatt behandling for retinoblastom med kjemoterapi eller strålebehandling på noen måte innen 30 dager før inkludering i studien.
10. Pasienter som ikke kan fullføre studieprosedyrene av psykologiske eller sosiale årsaker.
11. Svangerskap. Kvinnelige pasienter med prokreativt potensial bør samtykke i å gjennomgå en blod- eller uringraviditetstest, og resultatet bør være negativt for å delta i studien.