Valutare la sicurezza e l'attività dell'adenovirus oncolitico VCN-01 nei pazienti con retinoblastoma refrattario (RTB)

Criterio di inclusione:

1. Pazienti con retinoblastoma con una mutazione somatica del gene RB1 e tumore attivo in un singolo occhio, o mutazione germinale di RB1 con tumore/i attivo/i in un occhio e l'occhio controlaterale non affetto, enucleato o senza attività tumorale. In entrambi i casi, recidivante o refrattario all'uso di chemioterapia o radioterapia sistemica, intraarteriosa o intravitreale, compatibilmente con la disponibilità presso il suo centro di riferimento, in cui l'enucleazione è l'unico trattamento raccomandato secondo il parere dell'équipe medica che ha in cura il caso presso il sito di riferimento di origine.
2. Funzionalità renale normale: creatinina sierica: <45μmol/L (0-2 anni); <57μmol/L (3-6 anni); <60μmol/L (7-10 anni); <80μmol/L (11-13 anni).
3. Funzionalità epatica normale: ALT sierica: <0,52μkat/L (de 9 mesi -12 anni); AST sierico: 61-80 g/L (8 mesi - 5 anni); 63-83 g/L (5-9 anni); 63-82 g/L (9-12 anni).
4. Riserva midollare adeguata manifestata in una conta assoluta di neutrofili> 1000 / mm3, piastrine> 100.000 / mm3 ed emoglobina> 8 g ​​/ dl, senza supporto trasfusionale o citochine almeno un mese prima dell'ingresso nello studio.
5. Età superiore a un anno e inferiore a 12 anni al momento dell'inclusione nello studio.
6. Modulo di consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

1. Presenza di fattori che richiedono l'enucleazione immediata dell'occhio affetto come glaucoma, rubeosi dell'iride, interessamento della camera anteriore.
2. Comorbidità: epilessia incontrollata con trattamento anticonvulsivante, malattia cardiaca non compensata dal trattamento.
3. Infezioni attive.
4. Altre malattie acute croniche o attive che secondo il criterio del ricercatore erano un criterio di esclusione.
5. Storia di aver ricevuto vaccini attenuati o vivi nei 30 giorni precedenti l'inclusione nello studio.
6. Qualsiasi causa di immunosoppressione.
7. Retinoblastoma trilaterale.
8. Diffusione extraoculare.
9. Storia di aver ricevuto un trattamento per il retinoblastoma con chemioterapia o radioterapia con qualsiasi mezzo entro 30 giorni prima dell'inclusione nello studio.
10. Pazienti che non possono completare le procedure dello studio per motivi psicologici o sociali.
11. Gravidanza. Le pazienti di sesso femminile con potenziale procreativo devono essere d'accordo a sottoporsi a un test di gravidanza su sangue o urina e il risultato deve essere negativo per entrare nello studio.