Оценка безопасности и активности онколитического аденовируса VCN-01 у пациентов с рефрактерной ретинобластомой (RTB)

Критерии включения:

1. Пациенты с ретинобластомой с соматической мутацией гена RB1 и активной опухолью в одном глазу или зародышевой мутацией RB1 с активной опухолью(ями) в одном глазу и незатронутом контралатеральном глазу, с энуклеацией или без опухолевой активности. В обоих случаях с рецидивом или рефрактерностью к системной, внутриартериальной или интравитреальной химиотерапии или лучевой терапии, в зависимости от наличия в его / ее центре направления, в котором энуклеация является единственным рекомендуемым лечением по мнению медицинской бригады, лечащей случай в исходный реферальный сайт.
2. Нормальная функция почек: креатинин сыворотки: <45 мкмоль/л (0-2 года); <57 мкмоль/л (3-6 лет); <60 мкмоль/л (7-10 лет); <80 мкмоль/л (11–13 лет).
3. Нормальная функция печени: АЛТ в сыворотке: <0,52 мккат/л (от 9 мес до 12 лет); АСТ в сыворотке: 61-80 г/л (8 мес - 5 лет); 63-83 г/л (5-9 лет); 63-82 г/л (9-12 лет).
4. Адекватный резерв костного мозга проявляется в абсолютном количестве нейтрофилов > 1000/мм3, тромбоцитов > 100 000/мм3 и гемоглобина > 8 г/дл, без трансфузионной или цитокиновой поддержки не менее чем за месяц до включения в исследование.
5. Возраст более одного года и менее 12 лет на момент включения в исследование.
6. Подписана форма информированного согласия.

Критерий исключения:

1. Наличие факторов, требующих немедленной энуклеации пораженного глаза, таких как глаукома, рубеоз радужной оболочки, поражение передней камеры глаза.
2. Сопутствующие заболевания: неконтролируемая эпилепсия на фоне противосудорожной терапии, некомпенсированные лечением заболевания сердца.
3. Активные инфекции.
4. Другие хронические или активные острые заболевания, которые по критерию исследователя являлись критерием исключения.
5. Получение аттенуированных или живых вакцин в анамнезе за 30 дней до включения в исследование.
6. Любая причина иммуносупрессии.
7. Трехсторонняя ретинобластома.
8. Экстраокулярное распространение.
9. История лечения ретинобластомы химиотерапией или лучевой терапией любыми средствами в течение 30 дней до включения в исследование.
10. Пациенты, которые не могут завершить процедуры исследования по причинам психологического или социального характера.
11. Беременность. Пациентки женского пола с детородным потенциалом должны согласиться пройти тест крови или мочи на беременность, и результат должен быть отрицательным, чтобы войти в исследование.