Evalueer de veiligheid en de oncolitische adenovirus VCN-01-activiteit bij patiënten met refractair retinoblastoom (RTB)

Inclusiecriteria:

1. Patiënten met retinoblastoom met een somatische mutatie van het genRB1 en actieve tumor in één oog, of kiemmutatie van RB1 met actieve tumor(en) in een oog en het contralaterale oog onaangetast, ontkernd of zonder tumoractiviteit. In beide gevallen recidiverend of refractair met het gebruik van systemische, intra-arteriële of intravitreale chemotherapie of radiotherapie, in overeenstemming met de beschikbaarheid op zijn/haar verwijzingsplaats, bij wie enucleatie de enige aanbevolen behandeling is volgens het advies van het medisch team dat de zaak behandelt de oorspronkelijke verwijzingssite.
2. Normale nierfunctie: serumcreatinine: <45μmol/L (0-2 jaar); <57μmol/L (3-6 jaar); <60μmol/L (7-10 jaar); <80μmol/L (11-13 jaar).
3. Normale leverfunctie: serum ALT: <0,52μkat/L (de 9 maanden -12 jaar); serum AST: 61-80 g/L (8 maanden - 5 jaar); 63-83 g/L (5-9 jaar); 63-82 g/L (9-12 jaar).
4. Adequate beenmergreserve die tot uiting komt in een absoluut aantal neutrofielen > 1000/mm3, bloedplaatjes > 100.000/mm3 en hemoglobine > 8 g/dl, zonder transfusie of cytokine-ondersteuning ten minste één maand vóór aanvang van het onderzoek.
5. Leeftijd ouder dan een jaar en jonger dan 12 jaar op het moment van opname in het onderzoek.
6. Geïnformeerd toestemmingsformulier ondertekend.

Uitsluitingscriteria:

1. Aanwezigheid van factoren die onmiddellijke verwijdering van het aangetaste oog vereisen, zoals glaucoom, rubeosis iridis, betrokkenheid van de voorste oogkamer.
2. Comorbiditeiten: ongecontroleerde epilepsie met anticonvulsieve behandeling, hartziekte die niet door behandeling wordt gecompenseerd.
3. Actieve infecties.
4. Andere chronische of actieve acute ziekten die volgens het criterium van de onderzoeker een uitsluitingscriterium waren.
5. Voorgeschiedenis van het ontvangen van verzwakte of levende vaccins in de 30 dagen voorafgaand aan opname in het onderzoek.
6. Elke oorzaak van immunosuppressie.
7. Trilateraal retinoblastoom.
8. Extraoculaire verspreiding.
9. Geschiedenis van een behandeling voor retinoblastoom met chemotherapie of bestralingstherapie op welke manier dan ook binnen 30 dagen voorafgaand aan opname in het onderzoek.
10. Patiënten die de studieprocedures om psychologische of sociale redenen niet kunnen voltooien.
11. Zwangerschap. Vrouwelijke patiënten met voortplantingsvermogen moeten ermee instemmen een bloed- of urinezwangerschapstest te ondergaan en het resultaat moet negatief zijn om aan het onderzoek deel te nemen.