Evaluer sikkerhed og onkolitisk adenovirus VCN-01 aktivitet hos patienter med refraktær retinoblastom (RTB)

Inklusionskriterier:

1. Patienter med retinoblastom med en somatisk mutation af geneRB1 og aktiv tumor i et enkelt øje, eller germinal mutation af RB1 med aktiv(e) tumor(er) i et øje og det kontralaterale øje upåvirket, enucleeret eller uden tumoraktivitet. I begge tilfælde, recidiverende eller refraktær med brug af systemisk, intraarteriel eller intravitreal kemoterapi eller strålebehandling, i overensstemmelse med tilgængeligheden på hans/hendes henvisningssted, hvor enucleation er den eneste anbefalede behandling efter vurdering fra det medicinske team, der behandler tilfældet kl. det oprindelige henvisningssted.
2. Normal nyrefunktion: serumkreatinin: <45μmol/L (0-2 år); <57μmol/L (3-6 år); <60μmol/L (7-10 år); <80μmol/L (11-13 år).
3. Normal leverfunktion: serum ALT: <0,52μkat/L (de 9 måneder -12 år); serum AST: 61-80 g/L (8 måneder - 5 år); 63-83 g/L (5-9 år); 63-82 g/L (9-12 år).
4. Tilstrækkelig marvreserve manifesteret i et absolut neutrofiltal > 1000/mm3, blodplader > 100.000/mm3 og hæmoglobin > 8 g/dl, uden transfusions- eller cytokinstøtte mindst en måned før studiestart.
5. Alder over et år og mindre end 12 år på tidspunktet for optagelse i undersøgelsen.
6. Formular til informeret samtykke underskrevet.

Ekskluderingskriterier:

1. Tilstedeværelse af faktorer, der kræver øjeblikkelig enucleation af det berørte øje, såsom glaukom, rubeosis iridis, involvering af forkammeret.
2. Komorbiditeter: Ukontrolleret epilepsi med antikonvulsiv behandling, hjertesygdom ikke kompenseret af behandling.
3. Aktive infektioner.
4. Andre kroniske eller aktive akutte sygdomme, der under forskerens kriterium var et udelukkelseskriterium.
5. Anamnese med at have modtaget svækkede eller levende vacciner i de 30 dage før optagelse i undersøgelsen.
6. Enhver årsag til immunsuppression.
7. Trilateral retinoblastom.
8. Ekstraokulær spredning.
9. Anamnese med at have modtaget behandling for retinoblastom med kemoterapi eller strålebehandling på nogen måde inden for 30 dage før optagelse i undersøgelsen.
10. Patienter, der ikke kan gennemføre undersøgelsesprocedurerne af psykologiske eller sociale årsager.
11. Graviditet. Kvindelige patienter med prokreativt potentiale bør acceptere at gennemgå en blod- eller uringraviditetstest, og resultatet skal være negativt for at deltage i undersøgelsen.