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评估难治性视网膜母细胞瘤患者的安全性和溶瘤腺病毒 VCN-01 活性 (RTB)

2024年8月26日 更新者：Fundació Sant Joan de Déu

I 期研究，单中心，开放标签，剂量递增，用于评估难治性视网膜母细胞瘤患者的安全性和溶瘤腺病毒 VCN-01 活性

I 期研究，单中心，开放标签，剂量递增，用于评估难治性视网膜母细胞瘤患者的安全性和肿瘤腺病毒 VCN-01 活性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

I 期临床试验是单中心、开放标签、剂量递增研究，旨在评估 VCN-01 的安全性及其抗肿瘤活性。 试验样本由约 13 名年龄在 1 岁至 12 岁之间的患者组成。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

13

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 患有 RB1 基因体细胞突变且单眼活动性肿瘤的视网膜母细胞瘤患者，或 RB1 生发突变且单眼活动性肿瘤且对侧眼未受影响、已摘除或无肿瘤活动性的患者。 在这两种情况下，使用全身、动脉内或玻璃体内化疗或放疗后复发或难治，根据他/她的转诊地点的可用性，根据治疗该病例的医疗团队的意见，摘除术是唯一推荐的治疗方法原始推荐网站。
  2. 肾功能正常：血清肌酐：<45μmol/L（0-2岁）； <57μmol/L（3-6岁）； <60μmol/L（7-10岁）； <80μmol/L（11-13岁）。
  3. 肝功能正常：血清ALT：<0,52μkat/L（9个月-12岁）；血清 AST：61-80 g/L（8 个月 - 5 岁）； 63-83 克/升（5-9 岁）； 63-82 克/升（9-12 岁）。
  4. 足够的骨髓储备表现为中性粒细胞绝对计数 > 1000 / mm3，血小板 > 100,000 / mm3 和血红蛋白 > 8 g / dl，在研究开始前至少一个月没有输血或细胞因子支持。
  5. 纳入研究时年龄大于 1 岁且小于 12 岁。
  6. 签署知情同意书。

排除标准：

  1. 存在需要立即摘除受影响眼睛的因素，例如青光眼、虹膜红肿、前房受累。
  2. 合并症：抗惊厥治疗无法控制的癫痫，无法通过治疗补偿的心脏病。
  3. 活动性感染。
  4. 其他符合研究者标准的慢性或活动性急性疾病为排除标准。
  5. 在纳入研究前 30 天内接受过减毒疫苗或活疫苗的历史。
  6. 免疫抑制的任何原因。
  7. 三侧性视网膜母细胞瘤。
  8. 眼外扩散。
  9. 在纳入研究前 30 天内以任何方式接受过视网膜母细胞瘤化疗或放疗的病史。
  10. 由于心理或社会原因不能完成研究程序的患者。
  11. 怀孕。 具有生育潜力的女性患者应同意接受血液或尿液妊娠试验，结果应为阴性才能进入研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：VCN-01 的剂量递增
低剂量：2E+9 个病毒颗粒/眼 中剂量：2E+10 个病毒颗粒/眼 高剂量：2E+11 个病毒颗粒/眼
遗传的：VCN-01
VCN-01玻璃体腔注射

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗紧急不良事件的发生率
大体时间：180天
两次玻璃体内注射 VCN-01 的安全性和耐受性将通过剂量递增来确定，直到根据不良事件的评估和任何剂量限制毒性（ TLD ）的观察确定最大耐受剂量（ MTD ）。
180天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
肿瘤反应
大体时间：28天
给药后 28 天对 VCN-01 的肿瘤反应率 (ORR)。
28天
VCN-01
大体时间：180天
病毒在血液样本、房水、眼表和鼻拭子中的存在，以及治疗前后病毒颗粒之间的差异，以评估 CNV-01 的排泄情况。
180天
免疫反应
大体时间：180天
研究患者血液样本中存在中和抗体以评估免疫反应。
180天

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
用 VCN-01 治疗后去核眼的组织病理学
大体时间：180天
去核眼的玻璃体液样本中存在 VCN-01
180天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Fundació Sant Joan de Déu

调查人员

  • 首席研究员：Jaume Catalá Mora, Dr、Hospital Sant Joan de Déu

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年9月6日

初级完成 (实际的)

2024年6月14日

研究完成 (实际的)

2024年6月14日

研究注册日期

首次提交

2017年8月17日

首先提交符合 QC 标准的

2017年9月14日

首次发布 (实际的)

2017年9月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年8月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年8月26日

最后验证

2024年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • FSJD-RTB-2015

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

参与者的匿名个人数据将在 CTD（通用技术文件）的临床开发计划结束时与当局共享。 结果将发表在科学出版物上

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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