CAR-T-sejtek peptidspecifikus dendritesejttel kombinálva relapszusban/refrakter leukémiában/MDS-ben

Bevételi kritériumok:

1. Daganat típusa: Akut myeloid leukémia (AML) és akut limfoblasztikus leukémia (ALL) a WHO kritériumai szerint (legalább 20% blastok a csontvelőben). Minden FAB altípus, kivéve M3. Myelodysplasiás szindrómában szenvedő betegek, refrakter anaemia túlzott blastokkal (RAEB): RAEB I (WHO: medulláris blastok száma ≤ 10% és perifériás blastok száma ≤ 5%) és RAEB II (WHO: velő blastok száma > 10% és/ vagy > 5% perifériás blasztok) bevonhatók a vizsgálatba egyéb, nem kísérleti kezelési mód hiányában.
2. Pozitív antigén a CD19, CD20, CD22, CD10, CD33, CD38, CD56, CD117, CD123, CD34 vagy Muc1 bármelyikére. Ezzel egyidejűleg az EPS8 vagy WT1 magas expressziója akut leukémiában.

3. Relapszusos/refrakter leukémiás betegek:

   • Nem ért el teljes remissziót a 2-szeres standard kemoterápia után.
   • Az első indukciós kemoterápia után kiújult.
   • Nem reagált a kemoterápiára a HSCT előtt, vagy kiújult a HSCT után.
   • Nem fogadható allo-HSCT, vagy nem tagadható meg az allo-HSCT fogadása.
   • CAR-T sejt infúzió után kiújult.
4. 18 évnél idősebb és 80 évnél fiatalabb.
5. A várható élettartam objektíven értékelhető paraméterei: több mint 3 hónap.
6. Teljesítmény állapota: WHO PS fokozat 0-1 (ECOG teljesítmény állapota 0 vagy 1).
7. Teljesítse az aferézis alábbi kritériumait: WBC >= 3000/l, Hb >= 8,0 g/dl, vérlemezkeszám >= 80 000/mm3, <= 600 000/mm3.
8. Tüdőfunkció: A perifériás vér oxigéntelítettsége 90%-nál nagyobb; Szívműködés: A bal kamra ejekciós frakciója >60%.
9. Korábbi és egyidejű kapcsolódó betegségek megengedettek, kivéve az autoimmun alapbetegséget és a HIV/HBV/HCV pozitív szerológiát.
10. Immunszuppresszív gyógyszerek egyidejű alkalmazása tilos.
11. Megfelelő vese- és májfunkció, azaz kreatinin, bilirubin és aminotranszferáz = a normálérték felső határának 1,2-szerese.
12. Bármilyen pszichológiai, családi, szociológiai vagy földrajzi állapot hiánya, amely potenciálisan akadályozza a vizsgálati protokollnak és a nyomon követési ütemtervnek való megfelelést; ezeket a feltételeket meg kell beszélni a pácienssel a vizsgálatba való regisztráció előtt.
13. A fogamzóképes korú nőknek megfelelő fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a vizsgálatba való belépés előtt és a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt.
14. Írásbeli, tájékozott hozzájárulás megszerzése.

Kizárási kritériumok:

1. Súlyos szövődményekkel küzdő betegek: szív- és érrendszeri rendellenességek, légzési rendellenességek, veseműködési zavarok, immunhiány, hematológiai rendellenességek, autoimmun betegségek, súlyos allergia és súlyos fertőző betegség.
2. Olyan betegek, akiknek szisztémás szteroid vagy immunszuppresszív szereket kell kapniuk.
3. Aktív agyi metasztázisok jelenléte.
4. Terhes, szoptató, esetleg terhes nők, vagy terhes nők.
5. Súlyos pszichiátriai rendellenesség.
6. Aktív többszörös rákos megbetegedések.
7. A betegek más genetikai terápiás termékeket is kaptak.
8. A transzfekció hatékonysága kevesebb, mint 30%.
9. Nem megfelelő a kezelőorvos által megítélt vizsgálati bejegyzéshez.
10. olyan betegek, akik érzékenyek a helyi érzéstelenítést biztosító gyógyszerekre.